美国食品和药物管理局(FDA)最近批准通过卫材药业有限公司(Eisai Co.)生产的抗癌新药Halaven,在抗癌药物的研发难以取得重大突破的情况下,这一消息无疑令人振奋。它肯定了一小部分研究人员的研究思路:他们相信源自天然的分子药物有望治愈那些难以治愈的顽疾,这和当下各大药企流行的研究思路并不相同。
在几十亿年的进化之后,原始生物自相残杀的手段也越来越多,其中一些可以为人类所借鉴。 “在珊瑚礁身上我们就能找到大规模杀伤性武器(WMD)的活生生的例子,”美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)的纽曼(David Newman)博士这样说道,他研究癌症长达几十年的时间。
抗癌新药Halaven源自大田软海绵素(halichondrin B),后者是一种从生长在日本沿海的黑色海绵上发现的物质。研究表明,它能有效治愈肿瘤,并以一种此前科学家未曾想到的方式阻止细胞分裂。
哈佛大学化学教授岸义人(Yoshito Kishi)在国家癌症研究所的资助下合成出大田软海绵素。他的成功激励了日本卫材药业(Eisai of Japan)的研究人员,这些研究人员继而发现了软海绵素分子上的活性成分。他们又同岸义人教授合作,继续研发出了Halaven。据化学家介绍,Halaven是目前批量生产的最复杂的小分子药物。
岸义人教授希望年轻的研究人员能够吸取Halaven研发过程中的教训。虽然几经波折,但卫材药业对Halaven的研究还是坚持了下来。该公司从1988年起由创始人的孙子担任公司领导。“如果每隔十年公司的首席执行长就变换一次,那么这个项目肯定无法完成。”岸义人博士说。
大型制药公司过去常常投入整个团队的力量来研发天然药物,也曾成功研制出一些重要的抗癌药物。比如紫杉醇(Taxol)就是提取自太平洋紫杉(Pacific yew tree)的一种主要化疗药物。另一组常用药物源自马达加斯加长春花(periwinkle plant)。尽管大家都知道亚马逊丛林里隐藏着灵丹妙药,但在过去十年里许多药企还是缩减了对植物药的研究。
最近,许多药企的研究人员不是从研究天然药物入手,而是先设立一个明确的目标,比如癌细胞中某个出错的过程。他们试图找寻那些可以阻断目标过程的药物,特别是那种由人工合成或半人工合成的分子药物。
这种研究方式希望能够找到治愈疾病的方法,而不止是简单地延长患者的生命。新药Halaven并不能治愈乳腺癌。一项研究发现,对于晚期乳腺癌病人来说,Halaven可将他们的生命延长大约两个半月至13个月。