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基因治疗有望明年在美国获批

转载 来源: 健康时报网 2016/10/21 16:03:02

近日,美国生物技术公司SparkTherapeutics研发出一种可治疗“失明”的基因产品“SPK-RPE65”,如果明年完成审批程序,那么这项产品将成为在美国上市的首个基因疗法产品。

据悉SparkTherapeutics是第二家向美国食品药品监督管理局(FDA)提交此类治疗应用申请的公司,但它很可能是第一家进入基因治疗市场的公司。

Spark Therapeutics 公司联合创始人凯瑟琳·海伊(Katherine High)在本周二举行的麻省理工 Emtech 大会上表示,他们将在明年推出第一款基因治疗产品:SPK-RPE65。用于治疗眼部基因突变导致的失明。目前,还没有任何药物可以治疗这些被称之为遗传性视网膜营养不良的疾病。

Spark Therapeutics 公司计划在2017年年底完成向FDA申请。如果明年获得批准,它将是在美上市的首个用于治疗遗传性疾病的基因治疗产品。在这之前已有其他两家公司开发的基因治疗产品在欧洲获批。其中一种是可治疗脂蛋白脂酶缺乏症(LPLD)的产品“Glybera”, Glybera 的制造商 UniQure 2015 年向FDA 的申请上市却被驳回,FDA要求其进行额外的临床试验以证明其治疗的有效性。

长久以来,基因治疗在临床方面不断遭遇失败,1999 年的一次实验治疗甚至导致患者出现并发症而死亡。海伊表示以前那些失败的案例,部分是由于动物模型没有充分暴露基因治疗的潜在故障所致。“你必须解决大量的问题,才能真正开始治疗发展,”凯瑟琳·海伊说道。“Spark 在临床实验中已经通过 SPK-RPE65 解决了这些问题。”

本周,该公司在美国眼科学会年会上展示了第三阶段的临床实验数据: 29 名几乎失明的患者在接受治疗后,有 27 人在一年后视力得到了提高,无人因为治疗出现严重不良反应。

治疗过程需要对患者在麻醉状态下进行 45 分钟的外科手术,术后 30 天内即可观察到视力变化。

凯瑟琳·海伊表示,“公司已经完成了试验,并且不计划在申请FDA批准之前进行任何其他的测试 ,这表明了Spark对通过FDA审批的信心。”

Spark 在2007 年便开始了SPK-RPE65 的相关测试,并收购了一家在基因治疗实验方面有先进且安全方案的公司。与此同时,Spark 也在开展血友病基因治疗研究,目前该项目已经取得了令人颇为乐观的结果。

(责编:张晓萌 )

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相关问答
Q:纳米排毒可信吗?

这是基因医治乙肝的翻版,是骗人的。现在,有不少广告在宣传基因疗法治乙肝,更有人提出“创新基因疗法”。据说,比基因疗法更上了层次。真不知道他们是怎么“创新”的,把病人搞的云里雾里,当你似懂非懂之时,再被他们的花言巧语一骗惑,就会身不由己地掏钱,接受他们的“21世纪高科技疗法”,他们的“卖拐”闹剧也就成功了。实际上,基因疗法治乙肝在目前乃至今后相当长一段时间,都还不能应用于临床,因为还有许多问题没有解决。下面就谈谈这方面的知识,以正视听。基因,是生物体内脱氧核糖核酸(DNA)上的功能片断,它储存着生物现象(如生长发育、代谢繁殖、进化等)的基础。病毒的复制(繁殖)也依靠基因。基因疗法,简单说来就是设计一个由功能的外源性基因导入人体特定部位的细胞,然后,这个外源性基因发挥自己的作用,达到医治和预防疾病的目的。基因疗法最先是用于医治遗传性疾病的,例如,一个人由于遗传因素,体内却是某个基因或者某个基因有缺陷,发生了遗传性疾病,就可导入一个“好基因”来代替,使病症痊愈。慢性乙肝或丙肝是由于乙肝病毒(HBV)或丙肝病毒(HCV)侵入人体肝脏的结果,病毒的基因不断表达,使病毒的复制不断进行,肝脏的损伤也不断延续和加重。肝病的基因疗法就是向病人体内倒入外源性基因,去阻破坏星期期中的一个或多个环节,最后病毒被清除,至于肝病,或者倒入的外源性基因在肝脏发挥作用,阻止肝组织的炎症、肝纤维化、肝硬化,当然也会阻止肝肿瘤的发生。目前对肝炎的基因疗法还都处于实验室研究阶段,即使在实验室内也不是那么得心应手,失败率很高,虽然对某些肿瘤、某些遗传病已有基因疗法应用,但基因疗法治肝炎还有许许多多的问题没能很好地解决,比如外源性基因的设计、导入方法和途径、导入后的安全性等等,还要做大量、艰苦的研究工作,有人还对这一疗法能否成功用于医治乙肝持悲观态度。基因疗法治乙肝不只是我国没有应用于临床,发达国家也都没有应用于临床。假如有一天真的研究成功,首先必须由国家药监局批准和允许方可应用,还要进行III期临床试验,才会得以推广。况且,那样的基因疗法的费用一定很高,不是普通乙肝病人所能承受的。而这样一个非常不成熟、尚处于萌芽阶段的乙肝基因疗法,什么原因会突然间在我国“遍地开花”?不少所谓专家的照片也登在广告上,在事迹介绍中硬说自己是什么基因疗法发明人,真让人笑掉大牙。具体内容可参考www.gandanbing.net上的内容。也有一些“糊涂人”,把乙肝的基因诊断误认为乙肝基因疗法。多数医疗单位开展了HBV—DNA定量检测,其目的有两个,一是了解病人血清中HBV—DNA有无或有多少,用来诊断乙肝及判断HBV的复制程度,二是评价抗病毒医治效果。然而也有人在这里大做文章说什么HBV—DNA定量检测可以了解乙肝病属于哪个类型、用哪一种药最有效、不该用哪种药、又说依据HBV—DNA定量来辨证施治,治一好一。故弄玄虚、愚弄广大肝病患者。所以,从现在开始,希望大家再也不要相信类似“基因疗法治乙肝”“纳米排毒医治乙肝”的夸大宣传了,那肯定是假广告。

Q:基因疗法能治疗脱发吗

你好,目前基因治疗脱发技术是没有开展的。中医治疗就可以的。应经常食用富含维生素B6及泛酸钙的食物,黑豆、蛋类、带鱼、虾、熟花生、菠菜、鲤鱼不仅能促进蛋白质的代谢,而且可抵抗皮脂增多,促进头发生长。

Q:脸上黄褐斑,而且无光泽。

怎么样祛斑,什么方法祛斑最有效,脸上长斑可以去除吗?梦菲尔美颜祛斑胶囊可以彻底治愈色斑吗?梦菲尔,科学祛斑,独创“生物基因疗法”,从根本上祛斑!让女人远离斑不再是梦,梦菲尔让你做漂亮女人。,独创世界领先的“生物基因技术”为理论指导,采用现代生物科技中药纳米技术和低温吸附纳米纯化新工艺,从多种天然中药材中提取多种独特的生物活性因子,制成人体最易吸收的胶囊剂型。破译基因密码,重组基因序列,祛斑更快更彻底!梦菲尔全效祛斑胶囊被人体吸收后,有效成分直接作用于人体基因,在PB整合酶的调节下,使活性因子有选择地包围异常黑色素基因,阻断黑色素的生成,然后重组基因密码,使变异基因恢复正常。同时定向调控皮肤抗衰老基因,调节修整各受损基因,达到祛斑、美白、靓丽容颜的功效。梦菲尔全效祛斑胶囊克服了外用祛斑产品祛斑不彻底、易复发、皮肤受损(红肿、甚至毁容)和一般的内服产品疗程长、见效慢、费用大的缺点,是祛斑美容历史的一次革命。现在很多的知名艺人都在服用,公众人物都能够认可的东西我们没有理由不相信!

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