多发性硬化症是一种最常见的中枢神经脱髓鞘疾病，近年来，科学家们对这种疾病进行了深入的研究，并取得了很大的研究进展，本文中，小编整理了近年来关于多发性硬化症的疗法研究进展，分享给各位！
【1】诺华芬戈莫德显著降低儿童及青少年多发性硬化复发
9月5日，诺华制药公布了临床3期试验PARADIGMS积极的顶线研究结果，该试验研究了一天一次口服fingolimod（芬戈莫德）用于多发性硬化症（MS）儿童及青少年患者（10-17岁）的安全有效性。试验数据显示，在两年的时间里，相较于肌肉注射干扰素beta-1a，口服芬戈莫德可以使患者带来显着及具有统计学意义的疾病复发（按年计算的疾病复发率）的降低。芬戈莫德组的安全性方面也与之前进行的临床研究所表现的一致，研究显示干扰素用药组的不良事件发生率更高。需要说明的是，PARADIGMS研究是目前为止首个在儿科多发性硬化症患者中进行的随机对照的疾病修正治疗（DMT）临床3期研究。
诺华公司的全球药物研发主管、首席医学官Vas Narasimhan表示：“任何年龄段的多发性硬化患者，都需要面临很多的挑战，对于患有多发性硬化的儿童及青少年患者更是需要面对艰难的未来。目前还没有基于深入临床研究而获批的多发性硬化治疗药物，多发性硬化患者出现长期疾病进展的风险是相当高的。PARADIGMS研究的试验结果对于多发性硬化患者而言是激动人心的，所有的这些患者都将会从高质量、证据充分的药物研发进展中获益。我也要衷心的感谢参加PARADIGMS临床试验的这些年轻的多发性硬化患者及其家人、医生和护士们，是他们使fingolimod的临床开发获得了成功。”
【2】千人2年大型3期，多发性硬化症新药显著减少复发
近日Celgene 宣布，其在研新药 ozanimod 在治疗复发性多发性硬化症的 3 期临床试验中，显着降低了年复发率，抵达了主要临床终点。根据这项试验的出色结果，Celgene 计划在今年底向美国FDA递交上市申请。
多发性硬化症是一种在全球影响了 250 万人的严重疾病。它的病因在于免疫系统对自身神经外部包裹着的髓鞘进行攻击，造成髓鞘受损。这些损伤一方面会影响大脑与身体其他部位之间的信息交流，另一方面又会使神经本身的状况出现不可逆的恶化。长此以往，患者甚至会丧失自主行走能力。在多发性硬化症中，复发性多发性硬化症是最为常见的一类，占到了初诊患者总体比例的 85%。复发性多发性硬化症的患者病情会出现反复，在症状发作之间，会有明显的部分缓解或完全缓解期。目前，针对多发性硬化症的治疗方案还较为有限。
由 Celgene 研发的 ozanimod 有望改变这一现状。Ozanimod 是一种全新的口服药物，能选择性地调节两款鞘氨醇 -1- 磷酸（sphingosine 1-phosphate）受体 S1PR1 与 S1PR5。研究人员认为，ozanimod 与 S1PR1 的结合能抑制一部分被激活的淋巴细胞，防止它们迁移到炎症发作的区域，这会降低循环 T 细胞与 B 细胞的水平，从而缓解免疫系统对神经髓鞘进行攻击。值得一提的是，由于 ozanimod 的特殊作用机理，使用者的免疫监视机能得以维持。而 ozanimod 与 S1PR5 的结合则能激活中枢神经系统内的特殊细胞，促进髓鞘再生，并预防突触出现缺陷。在“减少损伤 + 加强修复”这两种机制的共同作用下，ozanimod 有潜力改善多发性硬化症患者的症状。
【3】源于冬虫夏草的药物芬戈莫德如何有效治疗多发性硬化症？
新闻阅读：Weekly Dose： multiple sclerosis drug fingolimod comes from fungus Chinese medicine calls ‘eternal youth’
多发性硬化症是一种自身免疫疾病，药物芬戈莫德 （Fingolimod）往往用来治疗这种疾病，该药物是一种免疫抑制剂，这就意味着该药物能够通过抑制患者自身的免疫系统来发挥作用，芬戈莫德也是一种口服药。
多发性硬化症是什么？
多发性硬化症是一种慢性的致残性疾病，该疾病主要会引发患者的中枢神经系统发生故障，即包括大脑和脊髓在内的机体结构都会被影响。
目前研究者并不清楚多发性硬化症的发病机制，但有研究证据表明，机体异常的免疫反应往往会导致白细胞数量的增加，从而就会损伤大脑和脊髓中的神经细胞。这种损伤作用表现在受影响的神经细胞的髓鞘位置，所形成的的损伤就会干扰神经细胞之间信号的传递。
常见的多发性硬化症的症状包括肌无力、麻木、思考困难、疲惫、头晕以及视觉障碍等，疾病的发病过程通常包括了患者机体一系列严重症状的发作，随后就进入了相对无症状的时期。
【4】干细胞疗法真的可以治疗多发性硬化症吗？
新闻阅读：Can stem cell therapy really treat multiple sclerosis？
近日，据每日邮报（Daily Mail）报道，在进行造血干细胞（Haematopoietic Stem Cells）治疗后数天后，多发性硬化症（MS，Multiple sclerosis）患者Eric Thompson从轮椅上站了起来，并且能够正常走路了。不能够接受来自英国国民健康保险制度（National Health Service，NHS）提供的积极性疗法，最终患者Thompson和其家人筹集了4万英镑并且在墨西哥开始了这项疗法。
Thompson所接受的这种疗法名为自身造血干细胞移植疗法（AHSCT），进行这种疗法首先就是从患者骨髓或者血液中抽取干细胞，当患者进行进行集中性的化疗削弱自身免疫系统的功能后，从患者机体抽取的干细胞被再次注入到患者体内，这一操作就是为了重新启动患者机体的免疫系统，而集中性的高剂量化疗方法的使用及移植过程往往也是疗法进行过程中比较艰难的过程。
据英国癌症研究中心数据显示，供体的干细胞移植物往往被用作治疗多种类型癌症，包括白血病、淋巴瘤和骨髓瘤，然而如今推荐自身造血干细胞移植疗法作为治疗多发性硬化症的疗法或许为时过早。
【5】Neurology：摄入维生素D或可帮助改善多发性硬化症患者的病情
doi：10.1212/WNL.0000000000002316
近日，刊登在国际杂志Neurology上的一篇研究报告中，来自约翰霍普金斯大学的研究人员通过研究发现，摄入高剂量的维生素D3或许对多发性硬化症患者是安全的，而且可以帮助调节机体中过度活化的免疫反应。
研究人员Peter Calabresi博士指出，这些研究结果让我们非常激动，维生素D是一种治疗多发性硬化症的非常廉价、安全且有效的疗法，而我们也需要开展更多的研究来在大量人群中证实，同时也可以帮助我们理解这些效应发生的机制。血液中低水平的维生素D和个体患多发性硬化症的风险增加直接相关，而多发性硬化症患者如果机体维生素D水平较低就很有可能患上残疾或者多种疾病。
这项研究中，研究人员对40名多发性硬化症复发的患者进行研究，这些患者每天摄入10400国际单位或800国际单位的维生素D3补充物，持续摄入6个月时间，这项研究中并不包括严重维生素D缺失的患者；维生素D3当前的推荐剂量为600国际单位，研究人员在研究开始、三个月和六个月时对患者血液中的维生素D水平进行测定，并且对患者机体免疫系统T细胞的反应进行测定。
【6】Cell：褪黑激素或可作为新型的治疗多发性硬化症的靶点
doi：10.1016/j.cell.2015.08.025
近日，刊登在国际杂志Cell上的一篇研究论文中，来自布莱根妇女医院的研究人员通过研究发现，多发性硬化症患者的季节性骤然爆发或许是由春夏季患者机体中褪黑激素的水平下降直接引发，相关研究或可帮助揭示患自身免疫疾病的病人为何在秋冬季疾病的复发风险要明显低于春夏季，因为秋冬季患者机体中褪黑激素水平较高，而在春夏季则较低。
研究者表示，褪黑激素疗法或可通过恢复机体中T淋巴细胞的健康平衡来改善多发性硬化症小鼠模型的临床症状，相关研究结果或可帮助开发治疗多种自身免疫障碍的新型疗法。Francisco J。 Quintanta教授表示，多发性硬化症是一种神经系统障碍，其被认为是由T细胞破坏髓鞘而引发，而髓鞘是包裹神经细胞并且保护神经细胞的一种物质，这种损伤会减缓或阻断大脑和机体之间的信息传递，从而引发多种症状，比如视觉障碍、肌无力、协调和平衡困难、思考和记忆问题等。
【7】Cell Res：重大发现助力开发多发性硬化症新疗法
doi：10.1038/cr.2014.154
近日，一篇发表在国际杂志Cell Research上的研究论文中，来自新加坡国立大学的研究人员进行了一项多领域的研究发现了一种新型的免疫细胞，这种免疫细胞或可以帮助有效改善多发性硬化症（MS）的治疗效果。
研究者Xin-Yuan Fu教授表示，我们发现了一种名为TH-GM的新型免疫辅助T细胞，其在免疫系统和神经炎症的发病机制中扮演着重要角色，该项研究为开发新型干预疗法来帮助治疗多发性硬化症非常关键。一种STAT家族蛋白成员STAT5蛋白可以指挥TH-GM来开启对自身抗原的免疫反应从而对白细胞介素IL-7作出反应，进而引发中枢神经系统的神经炎性、发病及损伤；阻断IL-7或STAT5获将为治疗疾病带来新的思路。
MS是个体中枢神经系统常见的一种自身免疫疾病，其在全球影响着250万人的健康，而且在北欧地区广为流行，尽管研究者进行了这么多年的研究，但是MS的发病机制依然尚不清楚，而且该疾病也很难治愈。而本文研究中研究者揭示了IL-7/STAT5介导的信号通路和T辅助细胞介导的病理机制之间的紧密关联。
【8】PLOS ONE：抗精神病药或可治疗多发性硬化症
doi：10.1016/j.cell.2011.10.017
惠灵顿维多利亚大学研究人员发现：使用常见的抗精神病剂，或许可以治疗多发性硬化症（MS）。
研究人员Anne La Flamme博士领导的新研究，显示氯氮平和利培酮有潜力成为有效治疗MS的药物。
MS是一种神经系统疾病，是由免疫细胞入侵脑部，造成炎症所引起的。它会导致视力受损和协调能力受损，并最终导致瘫痪。
虽然疾病治疗药物目前已经上市，但它们往往只对MS患者中某类亚群患者有效，所有这些药物的治疗靶标是针对传统的免疫途径。
【9】Stem Cell Reports ：多发性硬化症的新福音——胚胎干细胞
doi：10.1016/j.stemcr.2014.04.020
近日，科学家发现了多发性硬化症（MS）的一种很有前途的新疗法，利用人类胚胎干细胞治疗多发性硬化症（MS）。研究人员表明，胚胎干细胞（hESC） 来源的间充质干细胞（hES-MSC）治疗能显著降低动物模型MS疾病的严重程度，与人骨髓间充质干细胞（BM-MSC）治疗相比能提供更好的治疗效果。
人类胚胎干细胞的另一个优点是，它们可以无限地在实验室培养增殖，并充当高品质的间充质干细胞的无限来源，而间充质干细胞是治疗MS需要的一种干细胞。目前，骨髓间充质干细胞（BM-MSC）已用于多发性硬化症的临床实验中，但由于供体骨髓供应有限，质量参差不齐。而hESC可在实验室中无限扩增，易于质控，单一的hESC株可连续分化成稳定的MSC，因此很符合临床大规模无菌生产的要求。
【10】进展型多发性硬化症药物研究：2019年或将有新药完成
多发性硬化（Multiple Sclerosis， MS）是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病。这种疾病急性活动期中枢神经白质有多发性炎性脱髓鞘斑，陈旧病变则由于胶质纤维增生而形成钙化斑，以多发病灶、缓解、复发病程为特点，多发于视神经、脊髓和脑干，常见于青、中年，女性较男性多见。目前公认的MS临床分类：复发缓解型MS、继发进展型MS、原发进展型MS和进展复发型MS。
1995年，当卡罗尔斯坦伯格被诊断出患有多发性硬化症时，只有一个药物被美国食品和药物管理局FDA批准用于该种疾病，而现在，已有十一种可治疗这种疾病。然而，这些药并不能够帮助斯坦伯格，她患有的是进展型MS，这是一种神经功能逐渐恶化的多发性硬化症。目前存在的11种被批准的药物均可用于治疗与复发缓解式MS相关的不可预期的症状，然而，在初诊时被诊断为复发缓解式MS的患者，在随后的10到20年中，大多数MS发展为进展型MS。
