全国脐带血救治患者超4万例，全国公共库的存量已达到26万份，基本能够满足国内临床的配型需求。昨天（17日）第十一届全国脐带血大会在杭州闭幕，与会专家一致呼吁：脐带血未来临床运用潜力巨大，储存脐带血资源成医学界共识，希望大家不要浪费这一宝贵资源，积极储存脐带血。
应提升脐带血资源的利用效率
本届大会以“创新 发展”为主题，邀请了国内外顶尖的脐带血移植及应用领域的知名教授以及学者共计400人参会，与会专家围绕脐带血采集、移植、应用和科研进展，分享宝贵经验，交流前沿观点，集中展示过去几年全国脐带血临床应用及科研成果，并对未来脐带血事业的发展方向做出展望。
“脐带血是宝贵的医疗资源，建议提升脐带血资源的利用效率。”国家卫生健康委医疗应急司血液处处长冷婷婷在讲话中表示，我国脐带血已经广泛应用于包含白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤等多种疾病的治疗，而随着医学技术的发展，脐带血的应用领域也不断拓宽，目前在神经系统修复、罕见病等多个应用领域的科研进展受到了广泛关注。冷婷婷强调，要建立完善的制度和规范，保障脐带血临床应用的安全性与有效性。各医疗单位应规范脐带血的科普宣传，在保证信息安全前提下，加强全国七家脐带血库的数据和信息共享，最大程度地发挥脐带血的医疗价值，更好地保障人民群众的健康。
中国妇幼保健协会常务副会长、秘书长于小千在致辞中表示，要利用好脐带血这份来之不易的珍贵礼物，与国际先进技术接轨，更好地为妇幼健康服务。中国妇幼保健协会脐带血应用专委会主任委员刘开彦教授认为，提高脐带血采集质量，加强对相关人员的培训非常重要。
记者获悉，在全国4万多份临床应用中，广东省脐带血造血干细胞库位居全国第二。截至2024年10月31日，已出库5305份脐带血，救助了3917位患者。
自体脐带血优势明显 专家、受益家庭共同呼吁储存脐带血
“广东省早产儿的发生率达到了10%，100个孩子中就可能有10个孩子是早产儿。”南方医科大学南方医院新生儿科主任杨杰教授指出，早产并发症最常见是肺部发育、神经系统发育疾病，这些疾病的基础就是免疫功能受损，而研究发现运用自体脐带血输注可以调节早产儿的免疫功能。
据介绍，由杨杰教授主持的「自体脐带血单个核细胞输注干预小于 28 周早产儿并发症临床研究」科研项目中进行了队列研究一共60多例，输注组是30多例。其中，最早输注的早产儿是在出生后约6~8个小时。初步研究发现预防性输注的孩子，随访到两岁，目前显示对中重度肺发育不良的预防有帮助，智力发育以及运动发育都优于没有输注自体脐带血的早产儿。据悉，2023 年3月，该项目研究成果已经在《柳叶刀》子刊 上发表。
“接下来我们还要做更多的研究，初步的结果证明预防性输注自体脐带血干细胞对于预防早产儿发生脑瘫、自闭症有一定的作用。”为此，杨杰呼吁条件许可的情况下，尤其是早产儿，可以储存自体脐带血，多一份保障。
而在恶性血液疾病方面，脐带血在治疗再生障碍性贫血（简称再障）方面疗效显著。在大会新闻发布会现场，患儿龙龙妈妈用自己的亲身经历讲述了自存的脐带血如何拯救他们一家。
“我觉得储存脐带血非常有意义。”龙龙妈妈介绍，两岁半的龙龙被确诊为重型再生障碍性贫血，因为有储存自体脐带血，接受脐带血造血干细胞移植的龙龙得以重生，目前已经回到学校恢复正常生活。“现在我会经常跟我要生孩子的朋友科普，希望他们去储存脐带血。”龙龙妈妈表示，只有当自己的孩子患上这个病后，才知道我们国家真的有很多得血液病患者，他们需要脐带血这份宝贵资源来帮助他们重获新生。
“自体脐带血的优势在于没有免疫反应，也就是移植后出现的移植物抗宿主病，可以达到完全植活的目的，这对保证儿童移植后的生存质量至关重要。”听完龙龙妈妈的分享，北京京都儿童医院院长、血液肿瘤中心主任孙媛教授回想起15年前做的第一例自体脐带血治疗再生障碍性贫血的患者。当时危在旦夕的患者如今已经是一位大学生，健康状况很好。
脐带血成为罕见病治疗的有效手段
“在儿童白血病中，儿童急性淋巴细胞白血病占比高达70%-80%。对于复发难治的急性淋巴白血病，通常会使用造血干细胞移植。” 中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会副主任委员、中山大学孙逸仙纪念医院儿科首席专家方建培教授在接受媒体采访时表示：“我们中心治疗急性淋巴白血病更多采用脐带血，因为脐带血具有明显优势。另外，在神经系统疾病中，如脑白质营养不良症，我们用脐带血和外周血干细胞对比发现，脐带血在神经康复方面效果更快。”
方建培教授认为，脐带血有三大优势：一是，实物冻存，需要移植可尽快获得；二是，可控，可以通过专业的检测技术知道成功率；三是，脐带血具有横向分化的作用，可以使一些先天缺陷的组织，得到部分改善。
脐带血探索治疗罕见病一直是关注焦点。在会上，来自复旦大学附属儿科医院副院长翟晓文分享了巴基斯坦女孩扎伊的故事。扎伊一岁多时被确诊为异染性脑白质营养不良，生存时间一般不超过20年。她的父母带她来中国求医。幸运的是，扎伊妈妈诞下的新生儿脐带血干细胞与扎伊配型成功并成功输注。近日扎伊已顺利出院。
翟晓文表示，很多罕见病都是单基因病或者是基因缺陷导致，大都无药可治，而造血干细胞移植，特别是脐带血造血干细胞移植，解决了很大一部分儿科罕见病的治疗，其中包括原发性免疫缺陷病；难治性儿童白血病、淋巴瘤等儿童血液肿瘤和血液相关的一些疾病，还有就是遗传代谢病。
“脐带血造血干细胞可以重建造血和免疫系统，也就是把原来有基因缺陷的系统换掉了，所以它有根治的作用。” 翟晓文还分享了国内首例用脐带血治疗极早发炎症性肠病的案例。小元宝出生第8天出现反复腹泻、高热，被确诊为最小的炎症性肠病患儿。通过脐带血配型并移植成功，现在小元宝快10岁了，已回归正常孩子的生活。
脐带血发展呈上升趋势，助力基因治疗热点领域
“从现在来看，中国的脐带血移植例数正在上升。脐带血会有更多的用途，将来可造福更多病人。” 中国科学技术大学附属第一医院血液内科学术主任孙自敏教授表示，关于大家关注的脐带血存储时间的问题，临床结果发现即便是储存了十多年的脐带血，其植入和生存并没有影响。但需要强调的是，应选择具有专业资质和严格质检的国家认可的储存机构，才能确保脐带血的质量和安全性。目前，我国7个省市已建立了规范的脐带血造血干细胞库，广东省脐带血造血干细胞库是国家批准设立的合法正规的七大脐带血库之一。
“有先天性的疾病，或者是有基因问题的患儿，是否需要保存脐带血？”在新闻发布会上，针对记者的提问，方建培教授表示，白血病大部分是后天获得的，先天性的通常在婴儿期或更早6个月内发病的。如果是后天获得的，基因检测没有问题，是可以保存脐带血的。值得关注的是，随着近两年来，基因治疗技术发展迅猛。相信未来，先天性疾病的患者也可以通过基因修饰的办法对自体脐带血进行改造，再用于治疗疾病，也希望脐带血能助力基因治疗这一热点领域。