使用一种临床研究阶段的雄激素受体抑制剂治疗可以显著延缓已经耐受标准去势疗法的前列腺癌病人发生转移的时间。这项关于apalutamide的多机构、3期临床实验由来自麻省总医院（MGH）、加州大学洛杉矶分校（UCSF）的研究人员领导，相关结果于近日发表在《New England Journal of Medicine》，同时还在美国临床肿瘤泌尿生殖协会（ASCO-GU）研讨会上展示。
“我们的研究发现apalutamide治疗可以显著提高耐受去势治疗且无转移灶的前列腺癌男性患者的无转移生存期及其他临床指标。”该研究通讯作者、MGH癌症中心的Matthew Smith教授说道。“目前，没有任何已经批准的药物可以治疗这类病人，因此我们需要等到他们的病情进展才能使用已经批准用于治疗转移癌的疗法进行治疗。”
资深作者、UCSF海伦迪勒家庭综合癌症中心副主任Eric Small博士在ASCO-GU展示了该研究的数据，他说道：“这项实验的结果表明我们应该使用apalutamide治疗未转移并耐受去势治疗的前列腺癌病人以延缓或者防止转移及其他与疾病进展相关的综合征。”
去势治疗通常通过手术切除睾丸或者使用药物抑制睾酮产生，这是转移性前列腺癌病人或者非转移病人的标准疗法。不幸的是，去势治疗几乎会在所有病人身上失效，这就导致了所谓的去势治疗耐受性前列腺癌。对于还没有转移的病人，前列腺特异性抗原（PSA）水平快速升高意味着很快将发生转移，这也是前列腺癌导致综合征及死亡的主要原因。
Apalutamide可以结合雄激素受体，抑制其被睾酮或者其他雄激素激活。Apalutamide由强生公司的强生制药公司开发，他们也资助了这项临床研究。在此前使用Apalutamide治疗高进展风险的非转移性去势耐受性前列腺癌病人的2期临床实验发现病人可以很好的耐受这个药物，同时大多数病人产生了反应。
现在这项临床实验在北美、欧洲和亚太地区26个国家322个地方进行。超过1200例病人在2013年10月到2016年12月期间注册。所有的病人都没有转移灶，同时对去势疗法无反应，血液PSA水平快速上升，这意味着他们发生转移的风险增加。参与者被随机分配每天口服安慰剂或者Apalutamide，研究人员每16周对他们的疾病进展做记录。
这篇发表在NEJM上的研究报告了2017年3月19日之前的数据。治疗组病人的平均无进展期达到40.5个月，而安慰剂组仅为16.2个月。使用Apalutamide还可以降低疾病进展的其他指标（包括影像学确认的转移或者骨头疼痛等症状）以及任何原因导致的死亡。Apalutamide组的参与者将继续进行治疗，而安慰剂组的病人也将开始使用该药物进行治疗。
