最近，来自美国的研究者们利用遗传学手段在小鼠水平缓解了阿兹海默症的症状。这项研究的中心是一个叫做BACE1的蛋白质。相关结果发表在最近一期的《Journal of Experimental Medicine》杂志上。
在人体中，BACE1参与了阿兹海默症的关键蛋白"beta淀粉样堕多肽"的发生，因此该蛋白被认为是未来靶向治疗阿兹海默症的潜在靶点。
在这项研究中，作者以患有阿兹海默症的小鼠为研究对象，通过遗传学手段让其在成年之后不再产生BACE1蛋白。结果显示，BACE1蛋白产生缺陷的小鼠淀粉样多肽的产生受到了明显影响，大脑的功能以及思考能力得到了明显提升。
来自英国的阿兹海默症研究专家Sara Imarisio称："通过靶向BACE1设计治疗阿兹海默症的药物是十分有前景的方向。这项研究提供证据表明该方向的潜在价值。不过，目前靶向该蛋白的药物在临床实验中还没有取得有效的治疗效果"。
"研究者们通过对遗传修饰的小鼠进行研究，开发出了治疗阿兹海默症的新型疗法，我们需要进一步优化这一方案，以确保对人体的有效性与安全性"。
"就在不久之前，我们知道一种靶向该蛋白的药物在临床试验的最终阶段宣告失败了。虽然目前临床试验的结果是不尽人意的，但其它BACE1靶向药物也正在试验阶段，我们需要对此继续研究下去，才能够最终将实验室的结果转化为临床治疗的手段"。
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