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赛诺菲又一创新药物法舒克在华获批 可有效控制高尿酸血症

家庭医生在线 2018/10/29 17:23:53

今日,赛诺菲中国宣布,国家药品监督管理局近日已批准法舒克(注射用拉布立海)用于儿童白血病、淋巴瘤患者的尿酸水平控制,这些患者已经存在高尿酸血症或具有高肿瘤负荷,存在肿瘤化疗后引起肿瘤细胞溶解进而导致继发性的血浆尿酸水平升高的风险,以降低肿瘤溶解综合征风险,确保治疗延续性。

儿童血液肿瘤患者的“化疗杀手”:肿瘤溶解综合征

数据显示,白血病位居我国儿童肿瘤发病率和死亡率首位,在儿童常见恶性肿瘤中占比约为40%,即每10名肿瘤儿童中,就有4名是白血病患儿,其次最常见儿童恶性肿瘤是中枢神经系统肿瘤和淋巴瘤。

在儿童血液肿瘤患者化疗的过程中,由于肿瘤细胞被大量破坏,且儿童对于细胞毒药物治疗较成人更为敏感,患者会出现一种常见并发症——肿瘤溶解综合征(TLS),表现为高尿酸血症、高钾血症、高磷血症、低钙血症的“三高一低”,往往导致患儿的化疗无法继续下去,严重时可导致心律失常、急性肾损伤、惊厥甚至死亡。

临床研究显示,法舒克可有效控制高尿酸血症

此次在中国获批的法舒克可有效控制儿童肿瘤溶解综合征中出现的高尿酸血症。由于之前并没有有效的药物治疗选择,儿童患者在化疗过程中一旦发生高尿酸血症,只能通过血液透析来阻止急性肾衰。“如果不及时治疗,大量尿酸在肾脏内易形成结晶沉淀,可造成电解质紊乱、急性肾衰竭、甚至死亡。然而,血液透析不但费时费力、负担较大,而且透析过程中必须停止化疗,会导致肿瘤治疗过程中断,这对于正在接受化疗的儿童患者来说,无疑是雪上加霜。” 首都医科大学附属北京儿童医院吴敏媛教授指出。

三项多中心临床试验数据显示(n = 265,其中包含246名儿童患者及19名成人患者),法舒克具有强效、快速的降尿酸作用。对肿瘤溶解综合征高风险的淋巴瘤/白血病儿童患者,法舒克较传统药物别嘌呤醇在控制尿酸水平上呈现明显的治疗优势。在可有效评价的患者中,4小时内血浆尿酸浓度得以控制的患者占92%。另有数据显示,使用法舒克进行治疗,90%的患儿疗效持续≥ 7天。

“法舒克的获批,填补了之前国内儿童血液肿瘤化疗中出现高尿酸血症无有效治疗药物的空白,给临床医生和患者带来了一种全新、高效的治疗选择,用药4小时即可使患者的尿酸水平恢复正常,使患者无需中断化疗即可快速、方便、安全地降低血尿酸水平,保证治疗的连续性,为治疗成功提供了有力的支持。”吴敏媛教授表示,“目前,国外指南已提出,对于肿瘤溶解综合征高风险儿童患者,要及时应用法舒克来进行预防。早一点使用法舒克,就少一点因并发症死亡的风险。”

赛诺菲关注儿科用药创新

赛诺菲中国表示:针对中国儿童用药市场的巨大医疗需求,赛诺菲始终投入巨大关注、坚持研发创新。此前,赛诺菲针对儿童市场已推出了治疗1型糖尿病的来得时,以及两种罕见病治疗药物——治疗庞贝病的美而赞和治疗戈谢病的思而赞。此次法舒克在中国的获批,是我们在儿童用药市场的又一次重要突破,为儿童肿瘤的成功治疗提供了有力的支持。未来,我们将持续引进国外创新高质量的药品,为提升中国儿童重大疾病及罕见病治疗的可持续发展道路方面做出更多努力。

自2001年起,法舒克已在全球50个国家和地区获批,超过90,000名患者接受过法舒克的治疗。

(责编:张晓萌 )

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相关问答
Q:高尿酸血症饮食是怎样的?

尿酸是人体嘌呤代谢的终产物,更是体内重要的有机阴离子,正常情况下,体内的尿酸大约有1200毫克,每天新生成约600毫克,同时排泄掉600毫克,处于平衡状态。正常人体内尿酸的生成与排泄速度较恒定。体液中尿酸含量变化,可以充分反映出人体内代谢、免疫等机能的状况。尿酸高的原因是有很多的,尿酸增高主要见于痛风,但少数痛风患者在痛风发作时血尿酸测定正常。血尿酸增高无痛风发作者为高尿酸血症。在细胞增殖周期快、核酸分解代谢增加时,如白血病及其他恶性肿瘤、多发性骨髓瘤、真性红细胞增多症等血清尿酸值常见增高。肿瘤化疗后血尿酸升高更明显。在肾功能减退时,常伴有血清尿酸增高。可见于肾脏疾病如急慢性肾炎,其他肾脏疾病的晚期如肾结核,肾盂肾炎,肾盂积水等。尿酸性肾病是由于体内嘌呤代谢紊乱或肾脏排泄尿酸减少引起高尿酸血症、血尿酸增高导致尿中尿酸排量增多造成的肾脏损害,而当尿酸沉积于肾时产生的病理变化时,此时就称为尿酸性肾病。一般认为,对无症状性高尿酸血症无须治疗。但也不是不管它,持久的高血尿酸,有可能造成尿酸结晶和尿酸盐结晶在肾盂、输尿管或肾小管及肾间质沉积,造成肾损害,引起肾结石。应该寻找尿酸偏高的原因,同时应避免肥胖、高嘌呤及高热量饮食、酗酒、过度疲劳、精神紧张、创伤、湿冷等诱发因素。同时也应该积极治疗,建议使用对身体负担小的方法,以免对肾脏造成更大的负担,可以用茶来降低尿酸,天然健康,复贝兹代用cha就很不错。

Q:尿酸高要注意什么?

男性和绝经后女性血液中尿酸浓度超过7毫克/分升(约416微摩尔/升),绝经前女性血液中尿酸浓度超过6毫克/分升(约357微摩尔/升),即为高尿酸血症。其中,10%~25%的高尿酸血症者会得痛风。其他没有得痛风的高尿酸血症者,并不等于就没事了。  现在的研究认为,高尿酸与血糖高、血脂高等一样,是代谢综合征的其中一个表现,是心血管疾病的独立危险因素。也就是说,仅仅尿酸高一个条件,就可能增加罹患冠心病等心血管疾病的风险。高尿酸血症可能带来另外一个较严重的后果是肾脏问题。因为血液中尿酸浓度过高,会产生尿酸晶体,而晶体沉积在肾脏,会引起肾结石、肾炎等。任由其发展下去,严重的可能会引发肾衰竭、尿毒症,最终可致命。  所以,即使没有出现痛风,高尿酸血症也不容忽视。但并不建议无症状的高尿酸血症者服用降尿酸药物,而应该先积极寻找尿酸升高的原因,如经常饮酒、吃食用动物内脏等高嘌呤食物等,并通过改变这些不良的生活方式来降低尿酸浓度。

Q:尿酸高,除了怕痛风还怕什么?

男性和绝经后女性血液中尿酸浓度超过7毫克/分升(约416微摩尔/升),绝经前女性血液中尿酸浓度超过6毫克/分升(约357微摩尔/升),即为高尿酸血症。其中,10%~25%的高尿酸血症者会得痛风。  其他没有得痛风的高尿酸血症者,并不等于就没事了。  现在的研究认为,高尿酸与血糖高、血脂高等一样,是代谢综合征的其中一个表现,是心血管疾病的独立危险因素。也就是说,仅仅尿酸高一个条件,就可能增加罹患冠心病等心血管疾病的风险。  高尿酸血症可能带来另外一个较严重的后果是肾脏问题。  因为血液中尿酸浓度过高,会产生尿酸晶体,而晶体沉积在肾脏,会引起肾结石、肾炎等。任由其发展下去,严重的可能会引发肾衰竭、尿毒症,最终可致命。  所以,即使没有出现痛风,高尿酸血症也不容忽视。但并不建议无症状的高尿酸血症者服用降尿酸药物,而应该先积极寻找尿酸升高的原因,如经常喝啤酒、吃动物内脏等,通过改变生活方式来降低尿酸浓度。

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