聚焦世界多发性硬化日：微笑面对多发性硬化，共绘五彩人生
2023年5月30日，中国广州 – 今天是第15个“世界多发性硬化日”（World MS Day），自五年前首个多发性硬化口服疾病修正治疗（DMT）药物在中国上市，五年来我国多发性硬化治疗领域取得了长足的进步。
多发性硬化之家联合创始人、广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会副理事长顾洪飞
多发性硬化之家联合创始人、广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会副理事长顾洪飞表示：“5年前，多发性硬化症面临着‘缺药难医’的困境，自疾病被纳入中国 《第一批罕见病目录》以来，其治疗手段获得了‘质的飞跃’，随后DMT疗法的快速引入，不仅让越来越多的患者降低复发率、延缓病程，最终回归到高质量的工作与生活当中。也让多发性硬化症这一罕见病变得不再‘罕治”。我们期待患者能够尽早诊治、接受科学的规范化治疗，走向‘五彩人生’。”
推动疾病修正治疗，缓解期规范化治疗率显著提高
多发性硬化是一种终身、慢性、进展性疾病。全国现有超过3万患者，好发于20至40岁中青年女性，随着时间的推移，病情可出现持续性进展，症状反复发作而导致瘫痪、失明等严重后果，因而也是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。过去，我国多发性硬化患者一直面临有限的药物选择和沉重的治疗负担。
中山大学附属第三医院神经内科主任胡学强教授
多发性硬化的治疗分为急性期治疗和缓解期治疗，其中缓解期以降低复发率、延缓疾病进程为主要目标。过去，我国多发性硬化患者缓解期规范治疗仅占13.6%，而欧美患者高达83.4%，这与我国药品缺乏以及患者负担不起有关。2018年，我国首款治疗多发性硬化的口服型疾病修正治疗（DMT）药物获批。中山大学附属第三医院神经内科主任胡学强教授表示，“五年来，我国多发性硬化的治疗和管理取得了长足的进步，疾病修正药物等创新疗法的到来，为多发性硬化患者提供了更多治疗选择，提高了规范治疗率，也为个体化治疗、多学科治疗和长期规范化管理提供了更大的发展空间。”
如今五年过去，越来越多的患者通过早诊早治和规范化DMT治疗，拥有了属于自己的“五彩人生”。患者瑶瑶（化名）动情地分享道，“病情延误了一年多才被确诊，因而尽早诊断对患者尤其关键；近年来伴随着患者组织、医生等多方的协作和努力，大众对疾病的认知正逐步提升，如今我们从心理上已经不再恐惧疾病；与此同时，DMT疗法的引入也使得患者获得了改变人生的勇气，从过去的确诊难、用药断档，到如今‘有药可选、有药可用、用得起药’，规范化治疗使得疾病的复发率得到了控制，也让我们更有信心恢复正常生活。”
从关爱脑健康开始，着眼患者的全面健康
多发性硬化是一种累及中枢神经系统的脱髓鞘疾病。病灶可在脑和脊髓中多处出现，导致脑萎缩，进一步引发身体残疾、认知障碍、情绪障碍、自主神经功能障碍等。据了解，脑萎缩持续存在于疾病的全病程。有数据显示，在未接受治疗的患者中，脑萎缩的速度加快，每年约为0.5%-1.35%。早期脑萎缩越严重，长期残疾恶化风险越高。因此，脑健康已成为多发性硬化患者最为关注的治疗目标之一。
自2018年首个口服疾病修正治疗药物进入中国以来，多发性硬化的规范治疗率不断提升，也在国家罕见病医疗保障体系不断完善的背景下，治疗目标从既往的“不复发”发展到关注个体的全面健康，提高生活质量。胡学强教授表示，“近年来，随着多款DMT药物进入国家医保，疾病的治疗目标也在不断提升，期待在药物可及性不断提高的今天，我国有更多患者通过积极配合医生进行规范化DMT治疗，不仅减少病情的复发率，也能够关爱脑健康，尤其是关注患者的认知功能障碍，帮助更多患者回归到正常的社会生活。”
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