在洛杉矶儿童医院的一项研究中发现，没有证据表明，干细胞疗法能为视神经发育不全（ONH）的儿童改善视力，这一研究结果被发表在《美国小儿眼科和斜视协会》（AAPOS）上。
视神经发育不全是一个发生在胎儿发育时期的不发达视神经，它可能作为一种孤立性异常或者大脑异常病症的一部分出现，表现为发育迟缓和内分泌异常。视神经发育不全是北美和欧洲的孩子失明的一个主要原因，而且越来越普遍的是，它成了孩子们童年失明的唯一原因。没有什么治疗方法能够帮这些儿童改善视力。
由于没有可行的治疗方法可用来改善视力，。美国小儿眼科和斜视协会也表达了对这些程序的担忧。洛杉矶儿童医院视觉中心眼出生缺陷和眼科技学院的主任，小儿神经眼科医师，医学博士马克·博歇尔特，认识到要评估干细胞疗法是否能有效提高视神经发育不全的儿童的视神经功能，需要一个规模足够大的对照实验。当被中国深圳某生物技术公司问及，并得知能提供用捐赠者的脐带干细胞注射到脑脊髓液来治疗视神经发育不全，尽管没有得到美国、欧洲的认可和缺乏对照实验的证据，他同意进行一次独立的研究：将那些有患视神经发育不全的孩子的家庭正前往中国寻求干细胞疗法。
那家中国公司同意让10个两边都患视神经发育不全且赞成这项研究的孩子（年龄在7-17岁）自愿前往中国参与干细胞疗法；从儿童医院里找到了与他们诊所相匹配的案例。然而，只有两个病例对照能够进行研究评估，因为这家中国公司只能使其中的两个病人康复。这些治疗包括给脐带绳派生的间充质干细胞进行为期16天的六次输液和对生长因子进行每日输液。在干细胞治疗前的一个月，治疗后的三个月、九个月里，视觉敏感度，视神经大小以及对光线的敏感程度都被作为评估指标。
然而研究人员发现，在这两个病例对照研究中，并没有发现任何治疗作用。洛杉矶儿童医院视觉中心的项目管理员，公共卫生学硕士，首席作者卡桑德拉芬克说：“这项研究的结果表明，从一次至下一次检查过程中，超过7岁的视神经发育不全的儿童能自发地改善视力。不管孩子们是否接受治疗，这种自发的改善能力在对他们同样受用。其他方面的眼睛检查包括瞳孔对光线的反应和视神经大小，都无法随着治疗发生改变。研究的结果表明，这时候并不支持使用干细胞疗法来治疗视神经发育不全。”
受试者接受复杂的试验如额外的替代疗法（针灸，功能性电刺激和运动），还有接受干细胞疗法，都是试用协议所反对的。因为研究人员无法确定这些额外的治疗会有什么效果。
有眼科资深科学家说：“这项研究强调了，科学地测试这些程序从而对它们进行验证，并确保试验者的安全是很重要的。正经受折磨的孩子们的父母应该意识到使用干细胞技术背后的科学原理尚不清楚。本研究使用一步测验的技术，而且并没有发现任何有益的效果。”
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