恶性肿瘤时刻危及生命，而患者治疗往往要承担较沉重的经济负担。在日前中山大学附属肿瘤医院举办的“胃肠道间质瘤患者健康教育讲座”上，专家建议，癌症患者在自身病情适合的情况下，可通过参与正规的药物临床试验，获得免费且最前沿的药物治疗。但实际中，不少患者对药物试验缺乏了解，以及药品本身可能存在的毒副作用、对部分患者治疗可能无效等等问题，令一些人望而却步。
患者担心成为“小白鼠”
近年来我国各类癌症发病率逐年上升，中山大学附属肿瘤医院结直肠科知名专家万德森(专家预约)教授介绍，现如今每90个家庭中就有一个家庭有癌症患者，随之带来了对有效药物需求的与日俱增。中山大学附属肿瘤医院作为国家卫生部部属主要的抗肿瘤药临床研究基地之一，到目前已承接了100多种药物的临床实验。
然而记者了解到，患者主动参与药物临床试验的积极性并不高，俗话说，“是药三分毒”，这“试药”里会不会有风险呢？，“这不是拿人当试验品吗？和‘小白鼠’有什么区别？”；还有不少人苦于无钱买药治病，被迫选择参加药物试验。而在欧美一些国家，药物临床试验知识普及率较高，癌症患者得知自己的病情后，首先就会问医生：“有相关的临床试验可以参与吗？”患者对药物临床试验有所了解，认为这样做自己可以从中受益。
临床试验先过“伦理关”
参与药物试验确实要承担一定风险。譬如药品有可能有一定的毒副作用，对某一患者治疗可能无效，患者可能被分到“安慰剂”试验组等等。此外，试药者要定期去试验点、要记录每天的症状变化，有时需要联合用药等等，这些都要花费较多时间和精力。
对于这种“担风险”的治疗方式，想要应用到患者身上，也不是那么容易的，需要经过层层筛选。万德森教授介绍，医院在接受某个临床试验项目之前，需要经过“伦理委员会”的批准。参加新药临床试验的医疗机构内应成立伦理委员会，以提供公众保证。伦理委员会至少由5人组成，委员会的人员除医学、药学、临床药理学等专业人员外，还应包括不直接从事医药相关专业工作的人员（管理人员、法律人员和具有较广泛代表性的群众代表）至少1人；委员中至少3人来自其他单位。伦理委员会的组成和工作应是独立的，不受任何参与试验者的影响。伦理委员会的工作受中国有关法律、法规的约束。
Ⅲ期临床试验有一定保障
按照《药品注册管理办法》规定，通常申请新药注册应进行Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验。万德森教授介绍，临床试验Ⅰ期阶段主要目的是观察该药对人体的安全性；获得安全性数据后进入Ⅱ期阶段，安全性和有效性得到验证再进入Ⅲ期，进入Ⅲ期的药物一般安全性和疗效已有一定的保障，完成Ⅲ期临床试验经审核后即可上市批量生产。通常患者如果参与Ⅲ期药物临床试验，较为有保障，而且药物和检查可以免费。
但由于需要持续用药，有过半的患者会产生耐药问题，格列卫的升级版尼洛替尼则可能会解决此类问题，该药已经在国外一些国家上市，但目前在国内，尼洛替尼用于胃肠道间质瘤的适应症尚未批准，目前中山大学附属肿瘤医院结直肠科正在进行相关的Ⅲ期临床试验。如果胃肠道间质瘤晚期患者使用伊马替尼400mg出现耐药而无效，参与尼洛替尼的该项Ⅲ期试验，则有望延长寿命。当然，具体什么人适合参与药物临床试验，还必须根据实际病情以及有关专家等反复论证决定。
提醒一试药前应签订有法律效力的协议
2009年国家食品药品监督管理局（SFDA）的专家报告称，中国临床药物试验上的伦理学问题依旧不容乐观，无论是在审查监督上，还是药物试验的风险评估，同国际准则相比，差距巨大。
因此需要提醒的是，临床药物观察都是在卫生部审批的药品临床研究基地进行，这些研究基地一般是具有相当声誉和科研能力的大型公立医院，试药者不要轻易参加情况不明的试药。同时，参加试药，应与对方签订具有法律效力的协议并妥善保管，注意自我权益和健康的保护。
提醒二试药者要坚持知情权
“伦理委员会”的工作是将对申办者的资质、研究者的工作经验及精力、知情同意书、临床试验方案等进行审查，审查通过并书面批准后才能进行临床试验，试验中试验方案的任何修改也必须经“伦理委员会”批准。因此，患者在接受临床试验前是必须完全知情的。
在实验开始前，研究者需要说明试验性质、试验目的、可能的受益和风险、可供选用的其他治疗方法以及试药者的权利和义务等，由报名者自愿选择是否参与临床实验。
试药者无论是健康人还是某种疾病患者，在试药期间，从观察开始到观察结束后一段时间都务必与研究者保持联系，认真按照要求去做。这样，健康者的身体状况能随时处于监控之下，患者能得到最好的诊治。试药者一旦觉得不舒服，一定要尽快向研究者反映，并选择退出研究或其他补救措施，切实地保护自己的权益。
此外，有专家表示，有的恶性肿瘤发病迅速，而一个效果好的新药上市需要较长时间，患者往往来不及等到，就可能去世了。比如胃肠道间质瘤，中山大学附属肿瘤医院伍小军医生介绍，这是一种胃肠道软组织恶性肿瘤，肿瘤生长速度快，以手术治疗为主，但容易复发、转移，生存率很低。靶向治疗药物伊马替尼（格列卫）、舒尼替尼（达希纳）的出现，大大地改善了患者的预后。
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