拜耳公司宣布，肿瘤精准治疗药物larotrectinib的新药上市申请（NDA）已获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理。Larotrectinib是首个口服TRK抑制剂，在TRK融合的成人和儿童肿瘤患者中，包括中枢神经系统（CNS）肿瘤中均显示出高效和持久的应答。Larotrectinib已分别于2018年11月和2019年9月在美国和欧盟获批，专门用于治疗具有NTRK基因融合的肿瘤，是美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准的首个“不区分肿瘤类型的治疗药物“。随着larotrectinib NDA的递交并获受理，拜耳将助力国内肿瘤治疗加速进入精准医学时代。
“NTRK基因融合是一种罕见的基因改变，具有肿瘤驱动、促进肿瘤细胞株的细胞增殖和存活的作用。TRK融合被发现存在于成人和儿童罹患的多种类型的肿瘤中，在不同类型的肿瘤中发生率不同。” Larotrectinib中国注册研究Leading PI中山大学肿瘤防治中心徐瑞华院长介绍说，”Larotrectinib是第一个具有中枢神经系统活性的TRK抑制剂。临床研究显示，larotrectinib在相关多种肿瘤类型中显示出较高有效率和临床治疗获益，包括肺癌、甲状腺癌、结直肠癌、胃肠间质瘤、软组织肉瘤、黑色素瘤、涎腺肿瘤和婴儿纤维肉瘤。Larotrctinib将为具有NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者提供一种精准治疗的全新手段，开启NTRK基因融合患者精准治疗的全新时代。”
Larotrectinib中国注册研究Leading PI中山大学肿瘤防治中心徐瑞华院长
拜耳国际研发北京中心总负责人，中国法规科学与注册事务负责人张华女士说，“精准医学是拜耳肿瘤的核心专注领域之一。larotrectinib是首款专为TRK融合肿瘤的成人和儿童患者设计的一种治疗药物，它突破了针对肿瘤原发部位的传统治疗方法，靶向针对肿瘤扩散和生长的驱动因子进行精准治疗。我们期待这一引领肿瘤治疗模式转变的创新药物能早日获批上市，中国肿瘤患者能够受益于肿瘤精准治疗，大大改善其治疗结局。”
拜耳国际研发北京中心总负责人，中国法规科学与注册事务负责人张华女士
关于larotrectinib
Larotrectinib是首款专为NTRK基因融合的肿瘤患者设计的口服TRK抑制剂。该化合物在成人和儿童TRK基因融合肿瘤，包括中枢神经系统（CNS）肿瘤中显示出高缓解率，且持续缓解时间超过四年。
Larotrectinib已在美国、欧盟、英国以及日本等40多个国家和地区获批，商品名为Vitrakvi®，其他地区的申请正在进行和计划中。
关于TRK融合肿瘤
TRK融合肿瘤的成因是一个NTRK基因与另一个不相关的基因融合，从而产生异常的TRK蛋白。这些异常的蛋白又叫TRK融合蛋白，具有构象激活的特性，可持续过度激活细胞信号传导通路的下游。无论肿瘤的原发部位如何，这些TRK融合蛋白均能促进肿瘤的扩散和生长。TRK融合肿瘤不局限于某些组织类型，在身体的各个部位都可能发生。在多种成人和儿童实体瘤中TRK融合肿瘤的发生率差异巨大，包括肺癌、甲状腺癌、消化道肿瘤（结肠癌、胆管癌、胰腺癌和阑尾肿瘤）、肉瘤、中枢神经系统肿瘤（胶质瘤和胶质母细胞瘤）、唾液腺癌（乳腺样分泌癌）和儿童肿瘤（婴儿纤维肉瘤和软组织肉瘤）。
