近日，由国家卫生与计划生育委员会直属机构中国医院协会和中国健康教育中心，在百时美施贵宝的支持下共同发起的“中国慢粒规范化诊疗建设项目”正式启动。项目旨在为广大医务工作者提供多样化的学术学习、分享平台，提升中国血液科医生的慢粒规范化诊疗水平，尤其在早期检测、疗效判断和最佳治疗方案选择等方面，从而给慢粒患者带来标准的规范化诊疗服务。
南方医院血液科主任孟凡义教授建议，慢粒治疗应早期规范化监测疗效（贝贝 摄）
在5月31日广州举行的该项目媒体见面会上，南方医科大学南方医院血液科主任孟凡义教授向媒体透露，在已定稿的2013版中国慢粒治疗指南中，慢粒的治疗目标提升为“尽快达到完全细胞遗传学缓解以及更深的分子学反应，提高生活质量和功能性治愈”。
据了解，“中国慢粒规范化诊疗建设项目”在医院层面运行的内容包括各地慢粒规范化检测中心的建立，其中首批运行的有全国22家医院；此外还包括规范化诊疗病例的收集与发表，并开展中国数据的研究和管理；同时在患者层面，将在全国16个城市开展大型患者规范管理公益项目，以普及疾病知识，加强患者对疾病规范治疗和康复护理的了解。
慢粒治疗目标将进一步提高
慢粒全称为慢性髓细胞白血病（下文简称慢粒），是我国三大白血病之一，占总白血病患者比例约13%，治疗慢粒的一代、二代靶向药物的问世及多年的临床应用，使得慢粒患者疾病进展过程大大减缓，生存期延长，慢粒的治疗目标也随之更新。据南方医科大学南方医院血液科主任孟凡义教授透露，在已定稿的2013版中国慢粒治疗指南中，慢粒的治疗目标提升为“尽快达到完全细胞遗传学缓解以及更深的分子学反应，提高生活质量和功能性治愈”。
孟凡义教授还介绍，患者接受慢粒靶向治疗后，需要在第3、6和12个月等重要时间点进行Bcr/Abl分子学反应监测，与国际标准化治疗接轨。新版的中国治疗指南提高了这些节点时治疗满意的标准，用更严格的细胞遗传学和分子学反应检视疗效，一旦发现疗效不佳，出现耐药或不耐受等情况时应及时调整治疗策略，更换治疗方案，减少疾病进展，确保患者的生存质量。
早期监测和基因突变检测是治疗成功的关键
目前治疗慢粒的方式主要有：靶向治疗（如酪氨酸激酶抑制剂）、干扰素治疗、造血干细胞移植治疗。分子靶向药物酪氨酸激酶抑制剂是目前国际推荐的慢粒治疗方案。伊马替尼作为治疗慢粒的划时代产品，曾经给无数慢粒患者带来希望。但随着疾病的治疗，仍有相当比例的患者产生耐药或不耐受，且耐药和不耐受问题日益成为了慢粒治疗道路上的严重阻碍。孟凡义教授说道，在使用伊马替尼治疗时，早期分子学反应监测至关重要。研究证实，伊马替尼治疗3个月，BCR-ABL分子学水平>10%的患者预后差，建议做基因突变检测，根据不同的基因突变位点及时更换合适的二代靶向药物治疗。
目前市场上二代药物包括达沙替尼和尼洛替尼，科学研究证实，达沙替尼的药理作用和伊马替尼不同，可以帮助绝大部分对伊马替尼耐药的患者达到良好的治疗效果。在一项对伊马替尼耐药或不耐受慢性期患者使用达沙替尼的试验中，两年数据总结发现，逾八成的患者没有出现疾病恶化的现象，总存活率更超过九成。
规范化诊疗需患者的全力配合
多数人会认为疾病治疗最重要的角色是医生，但事实上患者是治疗主体，他们对疾病的了解和治疗期间的依从性对治疗结果的影响至关重要。为此，在这次的慢粒规范化诊疗建设项目中，中国健康教育中心将联合项目合作医院和机构开展各地患者健康教育活动。
中国健康教育中心项目负责人李英华主任表示："我们希望通过患者教育活动，传递慢粒相关疾病知识，提高对治疗目标的正确认知，使患者了解早期监测的重要性，以增强患者治疗依从性，促进医患间的良好互动，最终使患者获得尽可能大的治疗效益。"
“今天我们很荣幸地宣布中国慢粒规范化诊疗建设项目正式启动，我们将与国家卫生与计划生育委员会携手，共同推动中国慢粒规范化诊疗的发展。”百时美施贵宝中国/中美上海施贵宝总裁彭振科博士表示，“自去年起，施达赛（达沙替尼）患者援助项目已经帮助了众多贫困患者获得这一创新药物。”
专家介绍
孟凡义，现任南方医科大学南方医院血液科主任、主任医师、教授、博士生导师，国家卫生部血液病临床重点专科、广东省血液病重点学科负责人，中华内科学会常委，中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常委，中华血液学会分会白血病·淋巴瘤学组委员，广东省医学会血液病分会副主任委员，广东省医师学会血液学分会主任委员，中国急、慢性髓细胞白血病诊治指南、中国侵袭性真菌感染、粒缺并发感染的诊断标准语治疗原则专家共识、NCCN-NHL诊治等多个指南的制定专家组成员，国家“863”课题评审专家和广东省健康教育专家委员会首席专家等多个学术职务。先后负责国家级、省级科研基金课题12项，在国内、外学术期刊作为第一或通讯作者发表论文150余篇，其中SCI收录9篇，获发明专利4项、省部级科技成果2-3等奖11项，其中名序为第一者7项。
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