对于大部分人来说，多发性骨髓瘤较为陌生，然而，它离我们并不遥远。据国际骨髓瘤基金会发布的统计数据显示，我国多发性骨髓瘤的发病率已超过急性白血病，约为十万分之一。最让患者忧心的是，多发性骨髓瘤目前尚无法治愈，蛋白酶体抑制剂是治疗多发性骨髓瘤的“基石”药物之一。然而，现有的治疗药物存在给药周期和给药途径复杂的特点，患者往往难以坚持长期的治疗，依从性较差，影响最终的治疗效果，如何能提高了患者的治疗依从性，坚持长期治疗呢？
2018年5月18日，武田中国宣传旗下创新药物恩莱瑞®（枸橼酸伊沙佐米胶囊）正式进入中国市场，将联合来那度胺和地塞米松用于治疗接受过至少一种既往治疗的多发性骨髓瘤成人患者，这标志着中国多发性骨髓瘤治疗正式迈入全口服治疗时代。有专家预测，随着口服制剂的不断普及，多发性骨髓瘤的门诊治疗是未来的必然趋势。
四位嘉宾讨论提高多发性骨髓瘤治疗的可及性与可负担性
现状：
我国多发性骨髓瘤发病率已超过急性白血病
作为血液系统三大恶性肿瘤之一，多发性骨髓瘤是一种由克隆性浆细胞异常增殖导致的恶性疾病，多发于60岁以上老年人。该病会在患者肩部、臀部、髋部、肋部、脊椎等全身多处骨骼形成溶骨性病变，造成患者骨质破坏、反复骨折。并且，多发性骨髓瘤还会阻碍免疫球蛋白的正常生成，引发免疫系统衰竭等诸多问题，严重影响患者的生活，危及患者的生命。
据国际骨髓瘤基金会发布的统计数据显示，全球约有75万名多发性骨髓瘤患者。在我国，多发性骨髓瘤的发病率已超过急性白血病，约为十万分之一。
值得留意的是，血液系统类肿瘤不同于乳腺癌、宫颈癌和肠癌等实体肿瘤，早期难有典型症状，患者确诊时往往已处晚期。北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授说，“多发性骨髓瘤隐蔽性很强，有部分人感觉肾亏、失眠、腰腿疼、贫血时，一般只会想到骨科、肾脏科或者是消化内科，很少会想到血液科，所以多发性骨髓瘤误诊、漏诊率相当高。”
在如何降低多发性骨髓瘤误诊率方面，中国癌症基金会赵全年副秘书长介绍：一方面，医生应当加强多发性骨髓瘤的知识教育，加强多科室合作与交流，多角度排查；另一方面，普及多发性骨髓瘤知识，提高全民科普意识，当出现相关症状而又迟迟不能痊愈时，应尽早到血液科就诊。
北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任-黄晓军教授
中国医学科学院血液学研究所血液病医院副所院长-王建祥教授
中国癌症基金会赵全年副秘书长
武田大中华区负责人、武田中国总裁单国洪先生
治疗：
多发性骨髓瘤迈入全口服治疗时代
迄今为止，虽然多发性骨髓瘤仍是一种具有破坏性、易复发、无法治愈的癌症，患者最终都会复发或进展。但是近20年来，随着医学研究的不断进步和发展，多发性骨髓瘤的治疗手段也越来越多，不仅有造血干细胞移植疗法，还有激素、化疗等传统药物和蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗体药物等创新药物，也得到了广泛地应用，可根据多发性骨髓瘤患者的年龄和具体病情来决定治疗的方式。
“其中，在药物治疗方面，蛋白酶体抑制剂是治疗的‘基石’药物之一。然而，现有的治疗药物存在给药周期和给药途径复杂的特点，患者往往难以坚持长期的治疗，依从性较差，也影响了最终的治疗效果。”黄晓军教授说，如何提高多发性骨髓瘤治疗的长期依从性，对于患者来说非常重要。
令人欣喜的是，受益于国家加速创新药、抗癌药审评审批的有利举措，2018年4月，恩莱瑞被国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准，联合来那度胺和地塞米松用于治疗接受过至少一种既往治疗的多发性骨髓瘤成人患者。5月18日，恩莱瑞在中国正式上市。预计今年年中，恩莱瑞将正式进入医院用于临床。
对此，黄晓军教授表示，“恩莱瑞作为全球首个口服的蛋白酶体抑制剂，联合来那度胺和地塞米松，以全口服的方式进行治疗，不仅免去了患者频繁往返医院的麻烦，提高了患者的治疗依从性，也减轻了家属的陪护负担。可以预见，随着口服制剂的不断普及，多发性骨髓瘤的门诊治疗是未来的必然趋势。”
同时，中国医学科学院血液学研究所血液病医院副所院长王建祥教授指出，恩莱瑞的上市，为复发和难治性多发性骨髓瘤患者带来全新的治疗选择。“临床数据显示，恩莱瑞中位起效时间缩短至33天，显著延长患者的总生存期达10个月，随着治疗时间的推进，恩莱瑞将不断加深患者的缓解深度，且较少产生周围神经病变等不良反应，能够帮助患者实现长期治疗，改善了患者的生存和生活。”
公益：
武田携手癌基会开展患者援助项目
一提及创新药物，治疗费用往往成为患者较为关注的问题。“我们不仅要让患者‘用的上药’，还要让患者‘用得起药’。” 武田大中华区负责人、武田中国总裁单国洪先生说，“从恩莱瑞获批到临床正式上市的过渡时间，我们也在积极讨论如何根据中国的现状国情，制定符合中国市场的价格，并得到武田制药全球CEO克里斯托夫•韦伯的关注，就中国定价问题进行专门的讨论。目前虽然没有准确的价格数据，但是可以负责任地讲一定比已经上市的日本、中国香港地区便宜。”
据家庭医生在线编辑获悉，为了帮助更多的多发性骨髓瘤患者从创新药物中获益，武田中国已经携手中国癌症基金会开展恩莱瑞患者援助项目。赵全年副秘书长表示：“目前，恶性肿瘤的医疗费用给患者带来沉重的经济负担。通过援助项目，我们将为低收入的多发性骨髓瘤患者提供恩莱瑞药品援助，帮助患者获得及时、有效的治疗，减轻患者的经济负担，延长患者的生命，改善患者的生活质量。”
单国洪先生表示：“我们也非常高兴与中国癌症基金会携手，帮助更多的中国多发性骨髓瘤患者从创新药物的治疗中获益。未来，武田也将继续发挥在肿瘤领域的优势，加快药物研发和创新，将创新药物尽快引入中国市场，并积极携手社会各界力量，造福更多中国患者和家庭。”
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