此类型白血病‘联合靶向’治疗，提高无病生存率！这里要说的白血病类型，是急性早幼粒细胞白血病，英文简称M3。据悉，APL曾是一种极为凶险，死亡率很高的恶性血液疾病。国家医学者应用全反式维甲酸（ATRA）和三氧化二砷ATO，三氧化二砷系砒霜主要成分）对APL进行联合靶向治疗，使得这一疾病的5年无病生存率跃升至90%以上，达到基本“治愈”标准。
什么是急性早幼粒细胞白血病（APL）？
急性早幼粒细胞白血病是急性髓细胞白血病（AML）的一种特殊类型，被FAB协作组定为急性髓细胞白血病M3型，曾经是最凶险的白血病，早期死亡率非常高，治愈率不足30%。在我国儿童人口中，每年新发急性早幼粒细胞白血病儿童约200例，该病的主要表现为以血小板数降低和凝血紊乱为主的出血，典型体征为皮肤黏膜出血。
协作组找到了针对儿童APL白血病的治疗方案
近二十年来经过不断研究，急性早幼粒细胞白血病的治疗取得巨大的突破和进展，使用维甲酸和三氧化二砷（俗称“砒霜”）治疗后，治愈率提高到90%，预后已有明显改善。但这主要是成人的资料，儿童的治疗缺乏循证医学依据，国内外儿童血液科医生一般参照成人的方案进行治疗，但是否完全适合儿童并不清楚。
为了设计出更符合儿童特点的治疗方案，华南地区儿童急性早幼粒细胞白血病治疗协作组（SCCLG-APL）从2011年起开展前瞻性多中心研究，中期分析报告显示：儿童与成人APL并不完全相同，照抄成人的治疗方案可能有潜在的危险，主要表现在儿童诱导治疗期间白细胞升高，发生率达80%，远高于成人的40%，儿童白细胞大量升高容易引起诱导分化综合征，从而导致死亡的危险。
如何能降低白细胞水平呢？经过多年研究，协作组找到解决问题的关键点：在诱导早期打一针米托蒽醌可大大降低白细胞增高的发生率，减少并发症和死亡，并且提高治愈率。按照此方案治疗，82名纳入研究治疗的APL儿童，治愈率100%。
口服砒霜治疗儿童APL白血病效果更好
三氧化二砷（砒霜）在大众的眼里是剧毒，但却是急性早幼粒细胞白血病的“克星”和特效药。急性早幼粒细胞白血病是由于基因突变，第15、17号染色体异位引起的癌细胞恶性增生，而砒霜能作于用这种异常基因产生的蛋白，使白血病细胞变成正常的细胞，并使得白血病细胞按程序性死亡，而达到治愈的目的。在许多国家，此种联合疗法已成为急性早幼粒细胞白血病的首选治疗。
