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刻不容缓!广东脐血连夜奔赴北京救助6岁罕见遗传病患儿

家庭医生在线 2020/5/19 16:01:14


4月27日早上8点整,脐血准时送达首都儿科研究所附属儿童医院

2020年4月27日,首都儿科研究所附属儿童医院完成了一例脐带血造血干细胞移植,一份来自广东的脐血经水浴复温后缓缓输进舒戴二氏综合症患儿晨晨(化名)的体内。现在半个多月过去了,晨晨情况良好,血象也开始逐渐恢复。这是广东省脐带血造血干细胞库首例脐血治疗舒戴二氏综合症的临床应用案例,同时这也是疫情发生以来,广东省脐带血造血干细胞库的第26例跨省临床应用。

6岁男孩晨晨去年11月底突然开始发烧、流鼻血不止。晨晨爸爸张先生连忙带晨晨去医院检查血象,发现晨晨的血小板非常低,情况非常危急!张先生说:“晨晨当时血小板已经降到15了!我们都知道,正常人的血小板应该是100到300,一般低于50 就已经很危险了”。晨晨随即转至医院ICU住了三天。去年12月,张先生一家带着晨晨来到北京,转到首都儿科研究所附属儿童医院,最终被确诊为舒戴二氏综合症。

据首都儿科研究所附属儿童医院血科主治医师冯顺乔介绍,晨晨所患的舒戴二氏综合症是一种罕见遗传疾病,是先天骨髓衰竭的一个类型,大多数孩子都是年龄小的时候发病,症状有贫血、出血倾向、脂肪泻、反复的感染和生长发育迟缓等,需要长期输红细胞、血小板进行治疗,只有进行造血干细胞移植才能根治。

“晨晨来到我们医院时,已经累积到了3级的骨髓衰竭,而且还伴随反复的感染,病情相当严重。”冯顺乔说,“当时晨晨的病情刻不容缓,急需一个能快速用上的移植资源。而无血缘关系供者的造血干细胞需要比较长的搜寻时间,对于着急做移植的病人来说,脐血的配型会快很多。”冯顺乔还表示,脐血的移植物抗宿主病的发生率比较低,一旦植入它的嵌合率也很稳定,而且脐血移植后的病毒感染会比较少,所以最后决定用脐血来给晨晨做造血干细胞移植。

非常幸运,医院发出配型请求的当天,晨晨就在广东省脐血库匹配到了一份配型全相合脐血!但北京地区的疫情管控非常严格,脐血出库需要突破层层关卡,而此时晨晨的病情已经不容等待!经院方与广东省脐血库努力协调,最终确定了运输方案——连夜乘动车将脐血送往北京。4月26日下午,这份珍贵的救命血从广东省脐带血造血干细胞库出库,在脐血库工作人员的护送下乘坐动车连夜赶赴北京,于4月27日早上8点顺利抵达了首都儿科研究所附属儿童医院。


脐带血造血干细胞正在进行水浴复温


脐血库工作人员与医生核对脐血的相关信息

由于疫情防控要求,脐血库工作人员不能进入医院,所以此次脐血的交接的地点也变得尤为特殊。经与院方协商,脐血库工作人员在医院门口将这份脐带血造血干细胞进行了水浴复温,随即与医生完成了信息核对与脐血的交接工作。4月27日早上8点10分,这份脐血顺利地输进了晨晨体内。

因为疫情期间北京的管控特别严格,张先生此前还很担心脐血是否能准时送达,在得知脐血已经顺利送达并输进晨晨体内后,张先生很高兴地说:“就像心里的石头落地了一样”。完成移植半个多月后,晨晨的血象已开始逐渐恢复,希望这份脐血继续在晨晨的体内生根发芽,让晨晨重获新生!

截至2020年4月,广东省脐血库累计出库脐血2270份,救助人数达1822人,治疗疾病包括再生障碍性贫血、急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征、淋巴瘤、噬血细胞综合征、重症联合免疫缺陷、重型β地中海贫血、脑瘫等。

(责编:张晓萌 )

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相关问答
Q:脐带血和脐带有什么作用?

  脐带血是胎儿娩出断脐后,残留在脐带和胎盘中的血液,是一种非常重要的人类生物资源。脐带血含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞,可用于造血干细胞移植,治疗80多种疾病。   脐血中含有丰富的造血干细胞,是珍贵的造血干细胞的来源。脐带血通过配型、移植进入到另一个需要造血干细胞的人体内后,随着“种”进去的脐血干细胞在骨髓中的生长,机体造血功能逐渐恢复,脐血干细胞从而成为接受移植者身体的组成部分。脐血移植可用于治疗白血病、再生障碍性贫血、癌症、艾滋病、糖尿病、严重免疫性疾病、放射病等多种难以治愈的疾病,让更多的生命得以延续。   新的研究成果显示,脐带和脐血的作用被远远低估了。组织工程中需要一种重要的种子细胞,种子细胞与可降解生物材料结合,形成细胞—材料复合物,经体外培养一定时间后植入体内,种子细胞不断增殖,生物材料被降解吸收,最终形成具有一定形态和功能的组织或器官,可用以修复器官和重建功能。而脐带及脐带血中均可以培养出具有全能干细胞特点的间充质干细胞,可分化形成骨头、脂肪、软骨、肌肉甚至神经元,有可能成为组织工程的重要种子细胞,用于治疗多种疾病。   脐血要经过严格的筛选之后才能被采集和保存,以备将来之用。首先,要排除产妇和婴儿的遗传病及传染病, 采集的每份脐血体积要达到60毫升以上,病毒、微生物检测呈阴性,被确定合格才予以冻存。我国卫生部有制定相关法规,以规范脐血库对脐血的支配。   虽然脐带血的用途很广泛,但是个人储存脐带血,实际上最后并不一定真正有用。每一个产妇的脐带血大概就是50-80ml,对于成人之后的造血干细胞提取治疗是不够的。提倡把脐带血存入公共脐带血库中,因为脐带血的配型要求不高,配型成功的几率会提高,可以帮助更多人。

Q:脐带血???

您好!脐带血里含有丰富的高质量造血干细胞,可用来治疗恶性血液病、心血管疾病、神经损伤、角膜损伤和多种肿瘤。鉴于我国目前很多家庭中都是独生子女,这就意味着一旦患病需要细胞移植时,他们很难在同胞中找到造血干细胞提供者。即使妈妈为了救这个孩子而马上怀孕,再生一个同胞兄弟姐妹,但也不一定就能成功,因为骨髓配型的相和率在同胞兄弟姐妹中仅为1/4。如果病情很急就没有那么长的时间等待,而非血缘关系的相和率仅为1/10万,找到的可能性非常低,况且只有当造血干细胞库存达到10万份以上才可初步操作临床移植之事。然而,我国目前造血干细胞的库存尚达不到这么多,加之寻找一份配型相和的造血干细胞大概需135天的时间,而很多患者的病情已不可能等这么久。即或找到配型相和的造血干细胞,但还得对方同意愿意捐献才可。另外,高昂的移植费用也往往使人只能望洋兴叹,因为从国外进口一份可供移植的骨髓或脐血,大约需要1.5-2万美元,即使在国内寻求一份所需费用也要4-5万元人民币。  如果在宝贝出生时将脐带血保存下来,一旦需要则可随用随取。最好在孕28周左右与脐带血库进行联络,并签署一份《脐带血干细胞储存合同书》。具体的采集、运输都由脐带血库工作人员负责,具体事宜可向脐血库的医师进行详细咨询。如果由于种种原因未能提前签署合同,在分娩前与脐带血库工作人员联系也能进行采集。通常,脐带血的采集是在脐带血库认定的采集机构进行的,大多数医院产科都可完成,一般由培训合格的医护人员进行采集。脐带血的采集过程非常简单,只需几分钟,无须麻醉,并无痛、无副作用,在大多数妇产医院或产科皆可完成,完全是“变废为宝”。由于脐血采集是在胎盘和母体及婴儿完全分离后进行的,加之胎盘和脐带原本也是婴儿出生后的要扔掉的废物,所以对母婴没任何不良影响。以往有保存造血干细胞40余年的保存历史,普通组织细胞的保存历史也有百余年。现代最新的保存技术,已比以往的保存技术有了更大的进步。资料表明,脐带血造血干细胞可长期保存,至少不会低于一个正常人的寿命,因此若干年后是完全可用于医疗服务的。脐带血量及干细胞的数量,在治疗血液及免疫系统疾病主张一次性全部使用,而治疗非血液系统疾病还没有明确的数量标准。脐带血中的干细胞相对较少,解决的方法可依靠干细胞的扩增技术,同时还可将几份脐带血干细胞合并使用,或采用骨髓腔内移植以减少循环中干细胞的耗损。采用扩增的脐带血干细胞移植,能够加快造血功能的恢复,提高移植成功率,是一个较为理想的治疗方法,国外已有采用扩增脐血造血干细胞移植成功的报道。

Q:脐带血和脐带有什么作用?

脐血中含有丰富的造血干细胞,是珍贵的造血干细胞的来源。自1977年GluCkmAn等首次为1例5岁的贫血病儿进行了同胞脐血移植并获得成功后,脐带血强大的造血功能便日益受到医学界的瞩目。脐带血通过配型、移植进入到另一个需要造血干细胞的人体内后,随着“种”进去的脐血干细胞在骨髓中的生长,机体造血功能逐渐恢复,脐血干细胞从而成为接受移植者身体的组成部分。脐血移植可用于治疗白血病、再生障碍性贫血、癌症、艾滋病、糖尿病、严重免疫性疾病、放射病等多种难以治愈的疾病,让更多的生命得以延续。  脐带的其他宝贵之处,近年来也被不断地挖掘。新的研究成果显示,脐带和脐血的作用被远远低估了。组织工程中需要一种重要的种子细胞,种子细胞与可降解生物材料结合,形成细胞—材料复合物,经体外培养一定时间后植入体内,种子细胞不断增殖,生物材料被降解吸收,最终形成具有一定形态和功能的组织或器官,可用以修复器官和重建功能。而脐带及脐带血中均可以培养出具有全能干细胞特点的间充质干细胞,可分化形成骨头、脂肪、软骨、肌肉甚至神经元,有可能成为组织工程的重要种子细胞,用于治疗多种疾病。  由于脐血强大的造血功能,使其目前备受青睐,摇身一变,从医学废物成为救命法宝。随之,世界各国掀起了脐血库之热。然而,脐血要经过严格的筛选之后才能被采集和保存,以备将来之用。首先,要排除产妇和婴儿的遗传病及传染病, 采集的每份脐血体积要达到60毫升以上,病毒、微生物检测呈阴性,被确定合格才予以冻存。我国卫生部有制定相关法规,以规范脐血库对脐血的支配。脐带及脐带血中的间充质干细胞在组织工程中的应用,随着研究的不断深入,必将产生巨大的经济及社会效益。10厘米的脐带就能提取出大量的间充质干细胞,而一般脐带的平均长度有40厘米。因此,脐带和脐血一样,同样可以看做是为生命备份的功臣。

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