多发性骨髓瘤是一种血液系统恶性肿瘤，治疗需要综合评估肿瘤负荷和患者的整体身体状况，现代治疗主要围绕六个核心环节展开。
无症状期的监测策略
无症状的冒烟型骨髓瘤（SMM）患者没有器官损害表现，一般采用“观察等待”策略——研究显示约15%的患者能维持2-3年不进展，过早干预反而可能打乱免疫系统平衡。监测要每3个月做一次血清蛋白电泳、骨髓穿刺和影像学检查，一旦发现克隆浆细胞比例≥10%或游离轻链比值异常，就需要启动治疗。
年轻患者的强化治疗
65岁以下、身体状况较好（器官功能正常）的患者，推荐使用含蛋白酶体抑制剂（如硼替佐米）的三药联合方案。完成4周期诱导治疗后，70%的患者能达到部分缓解以上疗效。符合移植条件的患者建议做自体造血干细胞移植（用自身干细胞重建造血功能），平均无进展生存时间可延长至34个月。对于有高危遗传学异常的年轻患者，异基因造血干细胞移植（用他人干细胞）可能有治愈机会，但要权衡2-4度移植物抗宿主病的风险（约30%-50%）。
老年患者的适应性治疗
65岁以上或有2种及以上合并疾病的患者，需采用减低剂量的联合化疗方案。肾功能不全者优先选择以地塞米松为基础的非烷化剂方案；肌酐清除率＜40ml/min时，要避免使用含马法兰的方案。还要注意，这类患者治疗相关骨髓抑制的发生率约25%-35%，建议预防性使用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）提升白细胞。
免疫调节的维持治疗
用免疫调节剂（如来那度胺）维持治疗，可以减少肿瘤周围的血管生成。研究显示，维持治疗的患者比不维持的患者平均多11.1个月无进展生存时间。但要警惕深静脉血栓风险增加（发生率约12%-18%），建议联合低分子肝素预防。
并发症的综合管理
多学科团队需重点处理四大并发症：
- 骨病：双膦酸盐类药物（如唑来膦酸）可降低病理性骨折风险35%，但要监测肾功能和下颌骨坏死风险；
- 肾功能保护：通过多喝水或输液水化，联合新型CD38单抗（如达雷妥尤单抗），50%的患者肾功能能部分恢复；
- 贫血：重组人促红细胞生成素联合铁剂治疗，约60%的患者血红蛋白可上升≥2g/dL；
- 疼痛：遵循世界卫生组织（WHO）阶梯止痛原则，使用阿片类药物时要注意便秘等副作用。
治疗效果的动态评估
治疗全程需建立多指标监测体系：
- 每2周期查一次血清游离轻链（sFLC）；
- 微小残留病（MRD）用二代流式检测（灵敏度达10万分之一）；
- 影像学检查用全身低剂量CT联合MRI；
- 按照国际骨髓瘤工作组（IMWG）标准调整疗效分级。
最新研究发现，根据MRD结果调整治疗，总缓解率可提升27.3%。像CAR-T细胞疗法（靶向BCMA）这样的新型治疗，对复发难治患者的客观缓解率达70%，但要警惕细胞因子释放综合征风险。
多发性骨髓瘤的治疗需严格遵循指南，在血液科专科医生指导下进行。患者要注意提高治疗依从性（前6个月约15%的患者会中断治疗），同时定期用FACT-G量表评估生活质量。随着新型药物纳入医保，患者年治疗费用从80万元降至15万元左右，大大提高了治疗可及性。