亚叶酸钙：特朗普和小罗伯特·肯尼迪声称可治疗自闭症谱系障碍的药物
美国食品药品监督管理局批准亚叶酸钙用于治疗自闭症儿童中的脑叶酸缺乏症，但澳大利亚专家警告现有研究证据极为薄弱且存在样本量小、结果不一致等问题，强调该药物仅适用于特定亚群且需严格医疗监督，自闭症作为神经发育差异应侧重包容性支持而非简单"治愈"，避免加重社会污名化，同时指出孕妇限制扑热息痛使用等政策缺乏科学依据，可能引发不必要的公众恐慌。
了解亚叶酸：一种被重新定位为自闭症治疗药物的老药
本文深入解析亚叶酸（leucovorin）这一已有数十年历史的药物如何被重新定位为自闭症治疗手段，详细阐述了其作为叶酸合成形式的传统用途（用于缓解化疗毒性）、近年研究发现其对部分存在脑叶酸缺乏症的自闭症相关神经疾病患者可能有效，但专家意见存在显著分歧：Frye博士等研究者认为该药物能改善自闭症儿童的核心生物缺陷和功能，而Halladay等专家则警告证据不足、儿童安全性数据缺乏、可能引发多动等副作用，并担忧过度推广会分散有限资源至未经充分验证的疗法，美国食品药品监督管理局计划仅批准其用于脑叶酸缺乏症而非自闭症本身，凸显自闭症治疗的复杂性与个体化需求，同时提醒公众警惕将科学问题过度简化的风险。
2025年药物发现领域综述文章概览
国际知名期刊《自然综述：药物发现》近日公布了2025年计划发表的20篇重要综述文章，内容涵盖慢性阻塞性肺病治疗新策略、RNA修饰系统作为治疗靶点、微系统技术加速免疫疗法开发、癌症合成致死性机制研究、系统性红斑狼疮治疗突破、RNA化学与治疗学进展、CRISPR基因编辑治疗遗传性血液病、Hippo信号通路靶向治疗、肿瘤代谢与免疫疗法调控、固有无序蛋白药物发现、肠道微生物组在癌症免疫治疗中的作用、中性粒细胞靶向癌症治疗、GLP-1疗法在糖尿病与肥胖症中的应用、芳香烃受体免疫调节机制、神经退行性疾病生物标志物应用、计算药物重定位方法、多器官纤维化药物研发、肿瘤无关性激酶抑制剂、NRF2转录因子三十年研究以及G蛋白偶联受体药物创新等多个前沿领域，全面系统地梳理了生物医药研发的最新突破、挑战与未来方向，为全球科研人员和临床医生提供了权威的学术参考与实践指导。
夺走的不止食欲：一种药物如何助她战胜成瘾
本文通过杰西卡·马萨罗内的亲身经历，揭示了GLP-1类减肥药物在治疗药物成瘾方面的突破性潜力。她在罗德岛非营利组织Open Doors的试点项目中，通过该药物不仅减轻17磅体重，更有效抑制了毒瘾复发，现已保持康复17个月。研究显示，这类药物可减少30%-70%的酗酒、大麻使用障碍及阿片类药物过量风险，但制药公司兴趣有限，亟需政府推动FDA批准以扩大可及性，避免仅富裕人群受益，让低收入成瘾者也能获得这种可能改变生命的治疗。
从战略到提交：您的临床研究组织如何超越执行创造价值
本文深入探讨了临床研究组织(CROs)如何从单纯的服务执行者转型为生物制药公司的战略合作伙伴，在药物研发全周期中提供从方案设计到商业化规划的综合价值；面对临床试验复杂性持续上升、患者中心化趋势加速以及监管环境不断变化的挑战，优秀的CRO通过专业知识储备、真实世界数据整合、先进技术应用和全球布局能力，帮助资源有限的中小型生物制药公司优化临床试验设计、提高患者招募效率、确保合规性并加速药物上市进程，从而显著降低研发风险与成本，提升新药研发成功率。
非洲70%以上药品依赖进口 本地化生产活性成分可改变这一局面
非洲承担全球25%的疾病负担却仅拥有18%的全球人口，其药品97%依赖进口且活性药物成分95%以上来自国外，导致药品价格高昂、供应不稳定；新冠疫情暴露了这一脆弱性，文章深入分析了本地化生产活性药物成分的必要性、技术路径（如连续流生产工艺）及实施挑战，列举了尼日利亚埃姆佐制药、南非阿斯彭制药等企业案例，指出需投资110亿美元建设基础设施、培养人才并推动公私合作，方能在2030年前建立自主制药产业以应对健康危机并降低抗癌药等关键药品成本。
研究表明减肥药物一种"不寻常"的副作用正变得越来越常见
最新研究表明，减肥药物如Ozempic和Wegovy等GLP-1类药物可能干扰医疗成像检查，导致异常的FDG摄取模式，若医生未考虑患者的用药史，可能误判扫描结果，引发不必要的检查、癌症分期错误及治疗延误。研究人员发现这一现象日益普遍，但目前尚无相关国际指南，建议影像专业人员应详细记录患者用药历史，避免误诊，确保患者及时获得正确治疗，从而减少医疗资源浪费和患者焦虑情绪。
剑桥生物技术版图：英国"金三角"的基石
剑桥作为英国"金三角"（剑桥、牛津和伦敦）的核心组成部分，凭借其世界顶尖的学术研究机构、丰富的人才储备、蓬勃发展的生物技术初创企业集群以及巨额私人投资，已成为全球领先的生物技术中心。本文深入剖析了剑桥生物技术生态系统的独特优势，包括与剑桥大学的紧密学术联系、风险资本支持的创业环境以及面对英国生命科学行业投资不确定性时的韧性，详细阐述了这座历史名城如何在现代生物技术领域保持领先地位并持续创新，同时探讨了基础设施建设等未来发展挑战。
第三步：临床研究
本文系统阐述了美国食品药品监督管理局（FDA）规定的药物临床研究全流程，详细解析I至IV期临床试验的核心目标、参与者规模、研究时长及科学设计原则，明确新药临床试验申请（IND）的提交要求与FDA审评机制，强调各阶段需重点关注的安全性评估、剂量确定及疗效验证，同时说明申办方可获取的监管指导服务，为保障受试者权益和药物研发科学性提供标准化操作框架，对全球医药研发机构具有重要参考价值。
首款促进器官和心脏组织再生的药物
美国加利福尼亚大学洛杉矶分校研究人员成功开发出一种名为AD-NP1的突破性药物，该药物通过特异性抑制ENPP1蛋白来恢复细胞能量代谢，从而有效促进心脏及其他重要器官的损伤后自我修复。这种创新的单克隆抗体已在动物实验中展现出显著疗效，成功减少疤痕形成并改善心脏功能，目前已获美国FDA批准进入人体临床试验阶段。尤为可贵的是，该药物完全由公共研究系统在无外部商业资金支持的情况下独立完成研发，仅依靠政府资助历经七年完成从基础研究到临床试验的全过程，这不仅有望大幅降低未来药物成本，也为全球学术机构开展独立药物研发提供了宝贵范例，对推动再生医学发展和解决器官衰竭等重大健康问题具有里程碑意义。
混乱中的稳定：第四季度伊始FDA批准数量处于平均水平
2025年第四季度伊始，尽管美国食品药品监督管理局（FDA）经历高层动荡、政策变化及基因疗法安全风波，但药物批准数量与近年持平。Jefferies分析显示前三季度已批准28项新药，预计全年43项，处于过去5年37-68项的合理区间；罕见病治疗加速获批，肿瘤学领域成为主要受益方向；新政府更迭影响尚不明确，当前联邦政府停摆导致新药申请受理暂停，其对2025年最终审批数据的影响有待观察，整体表明监管机构在变革中维持了审批效率的稳定性。
GLP-1受体激动剂与类风湿关节炎患者疾病活动度和心血管风险降低相关
一项发表在《ACR Open Rheumatology》期刊上的研究显示，对于类风湿关节炎合并超重或肥胖的患者，使用GLP-1受体激动剂（GLP-1RAs）可显著改善疾病活动度并降低心血管风险。该单中心回顾性研究在加州大学洛杉矶分校开展，纳入229名符合条件的患者，其中173名接受GLP-1RA治疗，42名作为对照组。结果显示，治疗组在疾病活动度评分、疼痛评分、体重、胆固醇和糖化血红蛋白等多项指标上均有显著改善，且治疗组内炎症标志物如红细胞沉降率和C反应蛋白也明显下降，尽管约29%的患者因胃肠道副作用或保险问题停止治疗，但研究结论支持将GLP-1RAs纳入类风湿关节炎合并肥胖患者的综合治疗方案。
研究人员揭示植物如何制造抗肿瘤药物
英属哥伦比亚大学奥肯那根分校研究团队成功破解植物合成米特拉菲林的分子机制，该罕见天然化合物属于螺[口恶]吲哚生物碱家族，具有显著抗肿瘤和抗炎特性。研究首次鉴定出负责构建特殊"扭曲"环状结构的关键酶对，为通过绿色化学方法可持续生产高价值抗癌药物提供了科学依据，有望解决天然化合物在热带树木中含量极低导致的量产难题，对开发新型肿瘤治疗药物具有重大意义。