AI平台正在增强各类药物形式的发现能力——包括小分子药物、RNA疗法和蛋白质疗法。
Healx公司开发的AI驱动平台Healnet通过分析数百万条药物与疾病数据，寻找可转化为新治疗机会的潜在关联。目前该公司正将该技术应用于罕见病治疗，计划到2025年启动约50个药物研发项目，为数百万未满足治疗需求的罕见病患者带来希望。
传统药物发现依赖于大规模高通量筛选，这种"大海捞针"式的搜索如同在没有声呐的情况下进行反潜作战。英矽智能团队开发的"生成张量强化学习"系统在21天内成功预测出特发性肺纤维化靶点的新分子，该系统代码已公开。目前已有多个AI设计的小分子药物进入临床试验阶段，包括Exscientia的"半人马化学家"平台和Recursion制药公司的Recursion操作系统。
赋予DNA编码库AI魅力
X-Chem公司高级副总裁Noor Shaker指出："AI正在向更复杂任务扩展，例如新型化学结构设计。"该公司通过收购Glamorous AI公司，将其AI药物发现引擎与自身DNA编码库技术整合，显著提升了小分子药物研发效率。2022年3月，英矽智能宣布其AI平台生成的抗纤维化候选药物ISM001-055进入I期临床试验，从靶点发现到临床启动仅用时30个月。
突破计算药物设计局限
Cyclica公司首席创新官Andreas Windemuth强调，传统计算药物设计依赖的分子对接技术准确度不足。该公司开发的MatchMaker深度学习系统成功替代传统对接方法，其Ligand Express平台能实现全蛋白质组筛选，Ligand Design技术可同步优化多目标药物设计，形成独特的端到端AI增强药物研发体系。
建立蛋白质设计通用法则
Generate Biomedicines公司开发的Generative Biology平台通过统计学方法解析氨基酸序列与功能的关联模式。公司联合创始人Molly Gibson指出："100氨基酸的蛋白质组合可能性超过人类进化史曾出现的总量。"该平台采用机器学习构建通用模型，就像教计算机画人脸时不是规定五官位置，而是通过海量样本自主学习特征。
探索RNA治疗领域
Deep Genomics公司副总裁Amit Deshwar表示，AI在RNA疗法开发中需追溯蛋白质表达的上游环节。通过机器学习分析核糖体占位、microRNA结合等大规模数据，可精准识别稀有病相关基因突变中的关键治疗靶点。其DEEP-Lung-IV临床研究（NCT04994795）正利用AI分析基因组、影像组等多模态数据预测非小细胞肺癌免疫治疗反应。
保留人类智慧核心
Healx首席科学官Neil Thompson强调："真正的突破在于重新设计最适合机器学习的流程。"Generate Biomedicines采用"干湿实验"结合模式，其自动化液相处理系统和数字微流控技术使药物设计效率提升百倍。尽管AI改变研发范式，但Thompson指出："靶点验证等环节仍需人类智慧，临床失败率警示我们不能过度依赖单一假设。"
AI辅助癌症患者筛查
SOPHiA Genetics开发的AI系统可提升非小细胞肺癌免疫治疗受益人群筛选精度。通过整合基因组测序、CT影像组学和临床数据，其算法能预测个体患者的无进展生存期和总生存期。Whiterabbit公司的ACT软件通过AI优化乳腺癌筛查策略，帮助将早诊率提升至90-100%，应对疫情导致的筛查延误问题。
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