生成式人工智能正在将制药行业最缓慢的环节——监管事务——转变为拯救生命的快速通道。
根据塔夫茨药物开发研究中心的数据，将新药推向市场是现代科学中最昂贵且耗时的工程之一。从实验室到药房的旅程通常需要8-12年，耗资10亿至40亿美元。虽然mRNA疫苗等突破性技术革新了药物研发流程，但监管审批环节仍是一个顽固的瓶颈。
"即便获得突破性疗法认定，我们仍需面对因审查周期碎片化和监管要求变动导致的数年延误，"拥有15年行业经验（曾任职再生元和基因泰克）的资深监管事务专家Mridula Shukla表示。
流程断裂处
现有药物审批体系以安全性为核心，却牺牲了效率。监管团队需要耗费数月时间整理数万页电子提交文件。全球合规要求意味着相同数据需针对不同地区准备多个版本。割裂的数据系统使早期安全信号难以识别，策略协同困难重重。
"大部分延误源于方向指引、文档管理、合规要求和跨部门协调，"Shukla基于全球监管经验指出，"我们把时间浪费在追索文档和目标对齐上，而不是推进疗法研发。"
即便是展示出强劲疗效的重磅药物，其监管审查和文档流程仍需经历5-10年的漫长周期，凸显监管瓶颈对创新的制约。
生成式AI破局：从瓶颈到突破
曾被视为创作工具的生成式AI，正重塑高风险的制药监管领域。Shukla已受邀在费城生物技术大会等会议上分享其见解：该技术正渗透药物研发的各个层面，创造前所未有的效率提升。
最直接的变革体现在自动化提交文档生成。"我们现在能在数天内生成临床摘要，而不再是数周，"Shukla展示道，"这些摘要具有一致性，符合审计要求，显著降低人为错误。"
生成式AI正在实现全球监管协调。面对美国FDA、欧盟EMA、日本PMDA和中国NMPA等不同机构的差异化要求，"AI就像监管导航系统，能绘制全球监管丛林的最优路径，"Shukla形象地比喻。这将消除重复性工作，加速跨国药物审批。
预测性试验设计是另一项突破。通过训练AI模型分析历史数据，研究人员能在试验启动前识别理想受试人群并预判风险。"过去需要科学判断与经验猜测的环节，现在可以通过数据驱动模拟，"Shukla指出，这对癌症和慢性病治疗尤为关键。
实时合规监控领域同样取得突破。AI平台可依据21 CFR Part 11、eCTD、SOC2和HIPAA等全球标准验证提交材料。"一次合规问题被AI即时发现，原本会导致提交延误的隐患在数分钟内解决，"Shukla分享的案例印证技术力量。
对于创新疗法而言，寻找监管先例曾是艰巨挑战。现在，AI能瞬间扫描数千份FDA指导文件和全球法规，"这对细胞和基因疗法等创新领域特别有帮助，"Shukla强调，这种能力让企业能够以前所未有的清晰度推进项目。
2025年1月6日，FDA发布《药物与生物制品监管决策中人工智能使用考量》草案指南，建立基于风险的评估框架。同年6月，FDA启动首个生成式AI工具Elsa，显著提升科学评审员到调查人员的工作效率。
FDA局长Marty Makary指出："我们制定了在6月30日前完成全机构AI部署的激进时间表。"
"监管机构首次主动拥抱创新，这彻底改变了对话基调，"Shukla总结道。麦肯锡数据显示，80%的医疗组织正在实施生成式AI能力，全球药政市场预计从2023年的92亿美元增长至2033年的185亿美元。
不是替代，而是责任
Shukla强调AI并非取代人类专业，而是增强其能力。"AI为监管专家配备'喷气背包'，将十年文档工作转化为高效流程，"她通过自身研发复杂药物的经验总结，"在生死攸关的行业，我们有责任利用技术加速疗法可及，且绝不降低安全标准。"
【全文结束】