DelveInsight最新报告显示，全球反义寡核苷酸（ASOs）治疗领域呈现强劲研发管线态势。目前70余家制药企业正在推进90余个候选药物开发，重点覆盖罕见遗传病、神经肌肉疾病等未满足医疗需求领域。
诺华、GSK、Ionis Pharmaceuticals、Wave Life Sciences等核心企业正在评估多款新型ASO药物，重点候选药物包括：
- Pelacarsen（诺华）：Ⅲ期临床治疗高脂蛋白血症
- GSK3228836（GSK）：Ⅲ期治疗乙型肝炎
- WVE-N531（Wave Life Sciences）：Ⅱ期治疗杜氏肌营养不良症
- ION717（Ionis）：Ⅱ期针对朊蛋白病
- BIIB080（Biogen）：Ⅰ期治疗阿尔茨海默病
2025年重要进展包括：
- Biogen与Stoke Therapeutics公布zorevunersen治疗脊髓性肌萎缩症Ⅲ期研究数据
- Amylyx Pharmaceuticals的AMX0114获FDA快速通道认定（治疗肌萎缩侧索硬化症）
- Ionis与Biogen合作的salanersen（ION306/BIIB115）显示积极Ⅰ期结果
- Cure Rare Disease获FDA孤儿药认定治疗脊髓小脑性共济失调
- AusperBio推进AHB-137治疗慢性乙型肝炎临床研究
ASO技术原理：
作为15-25个碱基长度的合成核酸链，通过靶向mRNA调节基因表达。关键技术路径包括：
- RNase H介导的mRNA降解
- 空间阻断翻译/剪接
- 剪接模式调控
当前临床阶段药物主要通过皮下注射（45%）、静脉注射（30%）给药，适应症涵盖心血管疾病（18%）、神经系统疾病（23%）、肿瘤（12%）等领域。报告显示，该领域预计将在2026年迎来首批Ⅲ期临床试验结果公布。
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