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基因疗法在非人灵长类动物心肌梗塞后恢复功能

Gene Therapy Restores Functionality in Non-Human Primates After Heart Attacks | Duke Pratt School of Engineering

美国英语生物医学工程
新闻源:Duke Pratt School of Engineering
2025-09-06 12:25:16阅读时长2分钟570字
基因疗法心肌梗塞非人灵长类动物心脏功能恢复心律失常预防心脏射血分数微创输送功能恢复FDA人体试验

内容摘要

杜克大学研究团队开发新型基因疗法,通过递送工程化细菌钠通道,在非人灵长类动物模型中成功恢复心肌梗塞后心脏的功能,显著改善心肌收缩力和节律,为未来人体临床试验奠定基础。该疗法采用100倍低于临床常规剂量的基因注射,通过导管实现微创输送,同时有效降低心律失常风险。

杜克大学生物医学工程师首次在非人灵长类动物中成功应用基因疗法治疗心肌梗塞造成的损伤。这项突破性研究显示,通过递送工程化细菌钠通道,不仅显著增强了受损心脏的泵血能力,更在数周内有效预防了致死性心律失常的发生。

每年有超过80万美国人发生心肌梗塞。即使幸存,心肌细胞的不可再生特性往往导致永久性损伤,引发心力衰竭或致命性心律失常。当前疗法仅能延缓疾病进展,无法恢复已丧失的心脏功能。

研究团队首先在体外培养的人类心肌组织中验证了细菌钠通道对收缩力的改善效果。随后在模拟人类心肌梗塞的猕猴模型中,基因治疗在4周内使心脏射血分数提升至接近正常水平,同时将心律失常发生率降低60%以上。

"我们的双重作用机制同时改善了心肌电生理和机械功能,这是现有疗法难以实现的突破。"首席研究员、杜克大学生物医学工程教授Nenad Bursac表示。该疗法采用100倍低于临床常规剂量的基因注射,通过导管实现微创输送,避免了开胸手术。

研究团队特别指出,这是首个在非人灵长类动物模型中测试基因疗法治疗心肌梗塞的研究。与现有疗法相比,该方案不仅促进功能恢复,还显著降低心律失常风险。目前团队已在猪模型中开展进一步研究,这是获得FDA人体试验许可的关键步骤。

研究经费来自美国心脏协会、美国国立卫生研究院及杜克-杜克-国大合作项目。相关成果发表于《循环研究》杂志(DOI:10.1161/CIRCRESAHA.125.326570)。

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