美国食品药品监督管理局（FDA）近日发布重要提案，旨在通过建立创新审批路径加快罕见病治疗药物的上市进程。这项被业界称为"突破性治疗加速计划"的改革方案包含三大核心措施：
- 临床试验优化
允许使用经验证的替代终点指标替代传统临床终点，并接受基于患者来源的类器官模型和数字生物标志物的临床前研究数据。对于具有相同致病机制的疾病组，允许跨病种数据外推。
- 动态审评机制
设立"滚动评审"制度，申办方可分阶段提交研究数据。FDA将同步启动数据分析和现场核查，要求企业在收到首轮反馈后90天内完成整改。
- 真实世界证据整合
首次将经伦理委员会批准的患者自研药物数据纳入审批体系，允许使用经验证的患者登记数据库替代部分对照试验。试点期间将开放10个治疗领域，重点涵盖遗传性神经系统疾病和罕见肿瘤。
该提案包含为期5年的试点项目，申请人需满足"三同标准"：靶点相同、作用机制相同、且已在相同疾病模型中验证有效性。FDA副局长Dr. Janet Woodcock强调："这项改革不是降低审批标准，而是通过精准风险评估和数据富集策略提高研发效率。"
新方案受到生物制药协会（BIO）和美国罕见病组织（NORD）的联合支持。患者权益团体指出，该政策可能使渐冻症（ALS）等疾病患者提前3-5年获得治疗机会。但也有专家提出担忧，认为替代终点指标的过度使用可能增加临床试验的不确定性。
根据配套实施计划，FDA将在2025年底前完成评审标准细化，并同步启动药物开发工具（DDT）认证程序。首批试点项目预计2026年第一季度启动，优先考虑针对阿尔茨海默症早期阶段和囊性纤维化的在研药物。
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