美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年9月2日宣布批准口服药物rilzabrutinib（商品名Wayrilz）用于治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）。
作为首个获批用于ITP的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，该药物适用于对标准治疗（包括免疫球蛋白、抗-D治疗或皮质类固醇）反应不足的患者。关键性LUNA 3研究数据显示，接受每日两次rilzabrutinib治疗的患者中，23%在第25周实现持久血小板反应且无需抢救治疗，安慰剂组该比例为0%（P值未具体说明）。
该III期临床试验同时达到所有次要终点，证实rilzabrutinib具有良好的耐受性，可显著降低患者疲劳症状和抢救药物使用，并减少出血事件发生。免疫性血小板减少症是一种罕见的自身抗体疾病，既破坏血小板生成又直接攻击血小板，导致血小板计数持续低于100,000/μL，临床表现为出血、血栓形成及生活质量严重受损。
"传统ITP治疗侧重于提升血小板计数和降低出血风险，但部分患者疗效欠佳或伴随不可接受的治疗并发症，"麻省总医院和哈佛医学院研究者David Kuter医生在赛诺菲制药发布的新闻稿中表示，"通过多重免疫调节机制，Wayrilz为既往激素治疗失败或现有疗法无效的患者提供了全新治疗选择。"
rilzabrutinib是新一代可逆性共价BTK抑制剂，其设计目标在于同时减少血小板靶向自身抗体的产生，并抑制B细胞活化及炎症通路。与用于血液肿瘤的第一代BTK抑制剂伊布替尼（Imbruvica）不同，该药物不会增加房性心律失常或血小板功能障碍风险。
药物说明书特别提示，rilzabrutinib可能增加严重感染风险，并需注意潜在肝毒性和胚胎-胎儿毒性。与CYP3A抑制剂或诱导剂存在药物相互作用，建议患者避免与质子泵抑制剂联用，若使用抗酸药或H2受体拮抗剂需间隔至少2小时。标准用法为每日两次口服400mg，不可咀嚼或碾碎药片，胃肠不适患者建议随餐服用。
除ITP适应症外，rilzabrutinib在天疱疮和未控制哮喘的临床研究中亦显示出治疗活性。
【全文结束】