去纤苷Defibrotide
更新时间：2025-05-27 22:54:20一、药物基本属性
药品分类
生物制品（单链寡脱氧核糖核苷酸混合物钠盐）。
来源与性状
去纤苷（Defibrotide）是从猪粘膜DNA中提取的单链寡脱氧核糖核苷酸混合物的钠盐，通过生物合成或化学修饰制备。其性状为静脉注射或口服剂型，具有抗血栓、抗炎及抗缺血特性，但不引起显著全身抗凝作用。该药物自2016年起在美国获批上市，商品名为Defitelio。
管理级别
非管制处方药（Rx-G）。原因：属于需严格管理的抗凝剂，但未列入麻醉、精神、毒性或放射性药品管制范畴。
临床价值
挽救药（R）。原因：用于治疗造血干细胞移植后出现的严重肝静脉闭塞病（VOD，又称肝窦阻塞综合征），尤其在伴有肾功能或肺功能障碍时，属于挽救生命的必要干预措施。
二、核心功效与临床应用
核心功效
- 抗血栓：通过促进纤溶酶原溶解，增加组织纤溶酶原激活剂活性，降低纤溶酶原激活剂抑制物功能。
- 抗炎与抗缺血：选择性提高前列腺素I2和E2水平，改善微循环，减轻血管内皮损伤。
- 促进血管舒张：通过增强侧支循环，改善肝脏血流动力学。
临床应用
- 严重肝静脉闭塞病（VOD）：适用于造血干细胞移植后发生的VOD，尤其伴有多器官功能障碍（如肾衰竭、肺水肿）。
- 其他血管疾病（次要适应症）：外周动脉闭塞性疾病、血栓性静脉炎等，但需进一步临床验证。
三、使用禁忌与注意事项
副作用
- 出血风险：鼻出血、消化道出血、颅内出血（发生率与剂量相关）。
- 低血压：可能因血管舒张作用导致血压下降。
- 胃肠道反应：恶心、呕吐、腹泻。
- 其他：头痛、过敏反应（皮疹、瘙痒）。
禁忌与风险
- 绝对禁忌：活动性出血、严重低血压、对去纤苷过敏者。
- 相对禁忌：孕妇及哺乳期妇女（安全性数据不足）、凝血功能障碍患者。
- 注意事项：
- 需在血液科或移植专科医生指导下使用，严格监测凝血功能及出血倾向。
- 避免与其他抗凝药或抗血小板药物联用，以防出血风险叠加。
- 肝功能正常患者无需使用（如摘要5所述）。
参考文献
- 肝静脉闭塞症药物研究（2025年4月发布）；
- 肝小静脉闭塞病治疗机制分析（2024年5月发布）；
- 去纤苷临床适应症与安全性综述（2024年11月发布）。
注：具体用药方案需结合患者个体情况及最新临床指南，务必在专业医师指导下使用。