近期，约3个月前刚从字节跳动拆分独立的AI制药主体“新生实验室”完成首轮约2.9亿美元融资，投后估值达15亿美元，刷新今年国内AI制药领域单轮融资纪录。该团队核心主攻自身免疫性疾病相关的口服小分子药物研发，不少受慢性自身免疫病困扰的读者都好奇：AI制药真能更快造出好用的新药吗？
被称“不死癌症”的自身免疫病，到底有多熬人？
这次融资的核心看点之一，是团队进展最快的IL-17口服小分子项目，2026年4月曾在AAI年会上披露为全球首个全谱IL-17小分子抑制剂，目前仍处于临床前阶段，它瞄准的正是被很多人称为“不死癌症”的自身免疫性疾病领域。很多人可能对这个名字陌生，但肯定听过银屑病（俗称牛皮癣）、类风湿关节炎、强直性脊柱炎这些病，它们都属于自身免疫病的范畴——简单说就是人体的免疫系统“敌我不分”，本来负责抵御外界病菌、病毒的免疫细胞，转头攻击自身的正常组织，引发炎症和损伤。 这类疾病大多是慢性的，容易反复发作，轻则影响日常工作生活，重则可能导致关节畸形、脏器损伤等不可逆的后果。目前常用的治疗方案主要有两类，一类是传统免疫抑制剂，副作用相对较大，可能增加感染风险、造成肝肾损伤；另一类是生物制剂，属于蛋白质类药物，大多需要注射给药，不少患者因为频繁跑医院打针依从性差，还有部分患者用药一段时间后会出现耐药或不良反应，临床中对更安全、有效、方便的口服新药需求很迫切。相关用药请遵医嘱。
AI造药到底牛在哪？真能又快又便宜出好药？
很多人可能好奇，AI不是用来聊天、做内容的吗，怎么还能造药？其实这次的新生实验室，本质就是一家以AI为底层技术的生物医药公司，它的技术平台覆盖了蛋白质结构预测、分子动态模拟、生成式分子设计、抗体设计等多个药物研发关键环节。 传统新药研发一直有“双十定律”的说法，就是平均要花十年时间、投入十亿美元，才能推出一款新药，成功率还不到十分之一，相当于在亿万个化学分子里“大海捞针”。AI的加入，核心就是帮着提升效率、降低成本，具体作用体现在这几个方面：
- 加速靶点发现： AI能快速分析海量的基因组、蛋白质组数据，精准定位和疾病发生高度相关的“问题蛋白”作为新药研发的靶点，把传统需要数年的靶点验证工作压缩到数月。
- 高效分子设计： AI可以自主生成上亿种全新的小分子结构，还能模拟它们和靶点的结合能力、毒性、代谢特性，快速筛选出最有潜力的候选分子，相当于一位不知疲倦的超级化学家，每天能完成上万个分子的测试评估。
- 提前规避风险： AI能够预测小分子进入人体后的吸收、分布、代谢和排泄过程，提前排查潜在的毒性风险，大大降低后期临床试验失败的概率。 对普通人来说，这些技术突破最终会转化为实实在在的好处：新药研发速度变快、成本降低，不仅药价可能更亲民，一些过去被认为“无药可治”的罕见病、现有治疗效果不佳的慢性病，也有望更快迎来新的治疗选择。
AI造药不是神话！从实验室到病床要过多少坎？
不过别看现在融资热度高，AI制药离真正让患者用上药，还有很长的路要走。就拿这次备受关注的IL-17小分子抑制剂来说，目前还处于临床前研究阶段，而从临床前到最终获批上市，通常需要十年以上，中间每一个研发阶段都有失败的可能。 首先是核心技术的挑战：AI的预测能力完全依赖训练用的高质量数据，但目前行业内可供AI学习的药物研发数据，尤其是失败实验的有效数据非常稀缺，这可能导致AI的预测结果和真实的人体生理环境存在偏差。比如AI模拟出来的“完美分子”，可能在实验室里就很难合成纯化，或是进入复杂的人体后，很快就被代谢失效，甚至引发意想不到的副作用。 其次是产业和监管的挑战：2.9亿美元的融资看着数额巨大，但对长达十几年的药物研发来说，仅仅是一笔启动资金，后续还需要持续的巨额投入，短期内很难看到营收回报。而在监管层面，AI制药作为全新的赛道，全球各国的监管机构都还在探索成熟的审评标准和流程，AI算法的决策过程能否被充分解释、验证，符合药品审评的可重复性要求，也是整个行业需要共同解决的问题。 理性关注AI制药进展，患病需遵医嘱接受规范治疗。
