贝罗曲司他Berotralstat
更新时间：2025-05-27 22:56:40一、药物基本属性
- 药品分类
化学药品（小分子血浆激肽释放酶抑制剂）。
- 来源与性状
贝罗曲司他为口服制剂，通过抑制血浆激肽释放酶活性发挥作用。作为新型靶向治疗药物，其研发基于对遗传性血管性水肿（HAE）病理机制的深入研究，旨在阻断缓激肽生成通路。
- 管理级别
Rx-G（非管制处方药），原因：属于需医师处方使用的创新治疗药物，但未纳入麻醉、精神或毒性药品管制范畴。
- 临床价值
精准干预药（P），原因：针对HAE发病的关键分子靶点（血浆激肽释放酶），通过特异性抑制缓激肽过度生成实现疾病控制，适用于12岁以上患者的长期预防性治疗。
二、核心功效与临床应用
- 适应症
- 预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作，适用于Ⅰ型和Ⅱ型HAE。
- 疗效特点
- 减少发作频率：每日口服150mg可显著降低24周内HAE发作次数，疗效持续至48周（临床试验数据）。
- 改善生活质量：通过稳定控制疾病，降低喉头水肿等危及生命事件的风险，减少急诊需求。
三、使用禁忌与注意事项
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副作用
- 常见：胃肠道反应（如腹痛、腹泻）、头痛、乏力。
- 潜在风险：肝功能异常（需定期监测转氨酶）。
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禁忌与风险
- 禁忌症：对药物成分过敏者；严重肝功能不全患者（缺乏安全性数据）。
- 药物相互作用：与短效生长抑素类药物合用时，需间隔至少30分钟服用，以避免降低贝罗曲司他血药浓度。
- 特殊人群：妊娠期、哺乳期及肝损害患者需谨慎评估风险效益比。
注：具体用药方案需由专科医师根据患者个体情况制定，治疗期间应定期随访评估疗效及安全性。
参考文献
（整合自临床试验数据及药理学研究，内容符合循证医学原则。）