伊诺特生Inotersen
更新时间：2025-10-09 15:50:52一、药物基本属性
- 药品分类
生物制品（反义寡核苷酸药物）
- 来源与性状
伊诺特生是一种合成的硫代磷酸酯修饰的反义寡核苷酸，通过靶向转甲状腺素蛋白（TTR）mRNA抑制其表达，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（hATTR）。该药为无色至微黄色澄清液体，需皮下注射给药。
- 管理级别
Rx-G（非管制处方药）
原因：需医生处方使用，但因不属于麻醉、精神、毒性或放射性药品，未被列入特殊管制类别。需严格监测血小板及肾功能。
- 临床价值
精准干预药（P）
原因：针对hATTR的致病机制（TTR基因突变导致的淀粉样蛋白沉积），通过基因水平的调控实现精准治疗，是首个获批用于该病的靶向药物之一。
二、核心功效与临床应用
- 核心功效
抑制肝脏中TTR蛋白的合成，减少淀粉样蛋白在周围神经、心脏等器官的异常沉积。
- 临床应用
- hATTR伴多发性神经病：改善神经病变症状（如感觉异常、运动障碍）及生活质量。
- 延缓疾病进展：减少淀粉样沉积相关的器官功能恶化。
三、使用禁忌与注意事项
- 副作用
- 严重风险：血小板减少（发生率14%）、肾小球肾炎（3.6%），需定期监测血小板及尿蛋白。
- 常见不良反应：注射部位反应（红斑、疼痛）、恶心、疲劳、发热、头痛、低维生素A血症。
- 禁忌与风险
- 绝对禁忌：对活性成分或辅料过敏者；活动性出血或严重血小板减少（<50×10⁹/L）；未控制的肾脏疾病（如肾小球滤过率<45 mL/min）。
- 风险警示：
- 治疗前及治疗期间需每周监测血小板计数，持续至停药后8周。
2 每2周检测尿蛋白/肌酐比值，若异常需评估肾损伤风险。
- 补充维生素A（推荐剂量2500-10000 IU/日），预防维生素A缺乏相关眼病。
参考文献
- FDA药品标签：明确标注伊诺特生的适应症、黑框警告及监测要求。
- NEJM临床试验（2018）：证实伊诺特生可显著改善hATTR患者神经功能评分（mNIS+7）。
- 《遗传性淀粉样变性诊疗指南》：推荐伊诺特生作为hATTR多发性神经病的一线治疗选择。
注：具体用药方案需由神经内科或遗传代谢专科医生根据患者个体情况制定。