诺西那生Nusinersen

更新时间：2025-05-27 22:55:24

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（反义寡核苷酸药物）。
• 来源与性状
  诺西那生（Nusinersen）是一种人工合成的反义寡核苷酸药物，通过化学修饰增强稳定性和靶向性。其作用机制为调节SMN2基因的剪接过程，促进功能性SMN蛋白的生成，弥补SMN1基因突变导致的蛋白缺失。该药由Ionis Pharmaceuticals研发，2016年成为全球首个获批用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的疾病修正治疗药物。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）。需在专业医疗机构内由医生指导使用，因涉及鞘内注射等特殊给药方式，但未纳入麻醉、精神或毒性药品管制范畴。
• 临床价值
  首选药（F）。作为SMA的首个疾病修正治疗药物，可显著改善运动功能、延缓疾病进展并提高生存率，尤其对早发型SMA患者具有明确的临床价值。

二、核心功效与临床应用

• 适应症
  适用于5q型脊髓性肌萎缩症（SMA），涵盖所有分型（1型、2型、3型及4型），包括婴儿型、儿童及成人患者。
• 作用机制
  通过鞘内注射进入中枢神经系统，靶向调控SMN2基因的pre-mRNA剪接，增加全长SMN蛋白表达，弥补SMN1基因缺陷。
• 给药方式
  鞘内注射，初始治疗需在首日、第14天、第28天和第63天各注射一次，后续每4个月维持一次。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用
  • 常见：呼吸道感染（50%以上）、头痛、呕吐、背痛、发热。
  • 严重但罕见：血小板减少、肾毒性、凝血异常或颅内出血（需监测凝血功能及血小板计数）。
• 禁忌与风险
  • 禁忌：对药物成分过敏者；存在活动性颅内出血或严重血小板减少症患者。
  • 特殊人群：妊娠期及哺乳期安全性数据有限，需权衡风险后使用。
• 注意事项
  • 鞘内注射需严格无菌操作，避免感染风险。
  • 治疗期间需定期监测肾功能、血小板计数及神经系统症状。

价格参考

经医保谈判后，单针价格约为3.3万元（具体价格可能因地区及政策调整变动）。

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重要提示
诺西那生的使用需严格遵循临床指南，患者应在专科医生指导下接受个体化治疗，定期评估疗效及安全性。