很多人一听到白血病，就立刻联想到“骨髓移植”，甚至将其视为唯一的救命手段。但实际上，白血病的治疗方案远不止这一种，骨髓移植只是部分患者的治疗选择，并非所有白血病患者都需要进行骨髓移植。要弄清楚白血病患者是否需要骨髓移植，首先得了解白血病的基本分类和治疗逻辑，以及骨髓移植的适用边界。
白血病的治疗逻辑：并非只有骨髓移植一条路
白血病是一类起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，根据病程进展速度和细胞类型，可分为急性白血病（包括急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病）和慢性白血病（包括慢性粒细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病）两大类。不同类型、不同危险分层的白血病，治疗策略存在显著差异。
目前白血病的治疗以“分层治疗”为核心原则：即根据患者的年龄、染色体核型、基因突变类型、病情严重程度等因素，将患者分为低危、中危、高危三个层次，再选择对应的治疗方案。常规治疗手段包括化疗（通过细胞毒性药物清除白血病细胞）、靶向治疗（针对白血病细胞特有的基因突变位点进行精准打击）、免疫治疗（通过激活人体免疫系统杀伤白血病细胞）等，骨髓移植则是部分高危或复发难治患者的“挽救性治疗”手段，并非所有患者的必经之路。
需要强调的是，所有治疗方案的选择都需在血液科医生的指导下进行，特殊人群（如孕妇、老年患者、合并严重基础疾病的患者）需进行多学科评估后确定方案。
这3类白血病患者，可能不需要骨髓移植
- 低危型急性淋巴细胞白血病儿童患者 儿童是急性淋巴细胞白血病的高发人群，根据2024年《中国儿童急性淋巴细胞白血病诊疗指南》，约70%-80%的低危型儿童急性淋巴细胞白血病患者，通过规范的诱导化疗、巩固化疗、维持化疗等常规治疗，即可达到完全缓解，部分患者甚至可实现长期无病生存（5年无病生存率超过80%），无需进行骨髓移植。这类患者的治疗关键在于“足疗程、规范化疗”，不可自行停药或调整剂量。
- 慢性粒细胞白血病慢性期患者 慢性粒细胞白血病曾被视为“不治之症”，但随着靶向药物（如伊马替尼、尼洛替尼等酪氨酸激酶抑制剂）的问世，其治疗格局发生了革命性变化。根据2023年《慢性粒细胞白血病诊疗指南》，低危、中危的慢性粒细胞白血病慢性期患者，通过长期规范服用靶向药物，可使病情得到有效控制，甚至达到“深度分子学缓解”（即体内白血病细胞数量极低，常规检测无法发现），大部分患者无需进行骨髓移植。仅当患者对多种靶向药物耐药、病情进展至加速期或急变期时，才需要考虑骨髓移植。需要注意的是，靶向药物属于处方药，需在医生指导下使用，不可自行调整剂量。
- 低危型急性髓系白血病患者 部分急性髓系白血病患者若存在“有利染色体核型”（如t(8;21)、inv(16)等）或“低危基因突变类型”（如NPM1突变且无FLT3-ITD高突变），通过诱导化疗（如DA方案、IA方案）联合巩固化疗，可达到完全缓解，部分患者甚至可实现长期无病生存，无需进行骨髓移植。但这类患者需要定期复查骨髓穿刺、血常规、基因突变等指标，密切监测病情变化，一旦出现复发迹象需及时调整治疗方案。
哪些白血病患者，可能需要骨髓移植？
当患者属于以下情况时，骨髓移植可能成为挽救生命的关键治疗选择：
- 高危型白血病患者 包括存在“不良染色体核型”（如复杂核型、-5/5q-、-7/7q-）、“高危基因突变”（如TP53突变、FLT3-ITD高突变率）的急性白血病患者，这类患者常规化疗缓解率低，复发风险高，骨髓移植可能是唯一能实现长期生存的手段。
- 复发难治性白血病患者 经过规范的一线、二线治疗后仍未达到完全缓解，或缓解后短期内（通常指缓解后6个月内）复发的患者，常规治疗效果不佳，骨髓移植是重要的挽救性治疗手段。例如，急性髓系白血病患者经过2个疗程诱导化疗后仍未缓解，或缓解后1年内复发，可能需要考虑骨髓移植。
- 慢性白血病进展期患者 慢性粒细胞白血病患者病情进展至加速期或急变期，慢性淋巴细胞白血病患者出现Richter转化（即转化为侵袭性淋巴瘤），这类患者常规治疗（如靶向药物、化疗）效果有限，需考虑骨髓移植以延长生存期。
需要注意的是，骨髓移植属于高风险治疗手段，存在感染、移植物抗宿主病（即移植的造血干细胞攻击患者自身组织器官）、肝肾功能损伤等并发症风险，老年患者（通常指年龄超过65岁）或合并严重基础疾病（如严重心脏病、慢性肾衰竭）的患者，需在医生指导下评估是否耐受移植。
骨髓移植的关键知识点：来源、流程与注意事项
很多人对骨髓移植存在误解，认为必须抽取亲属的骨髓，实际上造血干细胞的来源有三种：骨髓、外周血和脐带血，三者各有优缺点：
- 骨髓来源：通过骨髓穿刺术从供者髂骨抽取骨髓液，其中含有造血干细胞。这种方式的优点是造血干细胞数量稳定，缺点是供者需进行局部麻醉，穿刺过程有一定痛苦，术后可能出现短暂的腰酸、乏力等不适。
- 外周血来源：通过给供者注射“造血干细胞动员剂”（如粒细胞集落刺激因子），将骨髓中的造血干细胞动员到外周血中，再通过血细胞分离机采集外周血中的造血干细胞。这种方式的优点是供者痛苦小，采集过程类似于献血，缺点是部分供者可能出现动员剂相关不良反应（如发热、骨痛）。
- 脐带血来源：采集新生儿出生时胎盘和脐带中的血液，其中含有丰富的造血干细胞，可提前储存于脐带血库。这种方式的优点是配型要求相对较低（脐带血配型只需4-6个位点相合，而骨髓或外周血配型通常需要6-10个位点相合），储存方便，缺点是单份脐带血的造血干细胞数量较少，通常适用于体重低于40公斤的儿童患者。
骨髓移植的大致流程包括四个阶段：
- 供者配型：主要进行HLA配型（即人类白细胞抗原配型），HLA是人体细胞表面的一种蛋白质，配型相合度越高，移植后发生移植物抗宿主病的风险越低，移植成功率越高。
- 患者预处理：通过大剂量化疗或放疗，清除患者体内的白血病细胞，同时抑制患者的免疫系统，为移植的造血干细胞“腾出空间”，减少排斥反应。
- 造血干细胞输注：将采集到的健康造血干细胞通过静脉输注到患者体内，这个过程类似于输液，通常需要1-2小时完成。
- 移植后恢复与监测：输注后需要密切监测患者的血常规、骨髓象等指标，观察造血功能重建情况（通常需要2-4周时间，患者骨髓中的造血干细胞开始增殖分化，外周血白细胞、血小板等指标逐渐恢复正常），同时预防和治疗移植物抗宿主病、感染等并发症。
需要强调的是，骨髓移植不能替代其他治疗手段，具体是否适用需咨询血液科医生，且需在具备骨髓移植资质的正规医疗机构进行。
常见认知误区：别再被这些说法误导了
- 误区一：骨髓移植是白血病的唯一根治手段 真相：部分低危型白血病患者通过化疗、靶向治疗等常规手段即可实现长期无病生存，甚至治愈。例如，低危型儿童急性淋巴细胞白血病患者通过规范化疗，5年无病生存率可达80%以上，无需进行骨髓移植。骨髓移植只是部分高危或复发难治患者的治疗选择，并非唯一根治手段。
- 误区二：骨髓移植只能用亲属的骨髓 真相：造血干细胞来源不仅包括亲属（如父母、兄弟姐妹），还可以通过公共骨髓库寻找非亲属供者，或使用脐带血，部分患者还可以采用自体造血干细胞移植（即采集患者自身缓解期的造血干细胞，待预处理后再回输到体内）。例如，部分淋巴瘤患者在缓解期采集自体造血干细胞，复发后进行自体造血干细胞移植，可提高缓解率。
- 误区三：骨髓移植后就一定能治愈白血病 真相：骨髓移植的成功率受多种因素影响，包括患者年龄、病情严重程度、供者配型相合度、移植后的并发症管理等。根据2023年《造血干细胞移植治疗白血病中国专家共识》，同胞全相合骨髓移植治疗急性髓系白血病的3年无病生存率约为50%-60%，部分患者可能出现复发、移植物抗宿主病等情况，并非所有患者移植后都能治愈。
- 误区四：骨髓移植对供者伤害很大 真相：目前外周血造血干细胞采集是主流方式，供者在采集前需注射3-5天动员剂，采集过程通常需要3-4小时，类似于献血，对健康供者的身体影响较小，多数供者在采集后1-2周即可恢复正常。骨髓穿刺采集骨髓的方式虽然有一定痛苦，但在正规医疗机构进行，严格遵循无菌操作规范，对供者的长期健康影响也较小。
特殊人群的治疗选择：这些情况要特别注意
- 老年白血病患者 老年白血病患者（通常指年龄超过65岁）身体机能下降，合并高血压、糖尿病、冠心病等基础疾病的概率较高，对骨髓移植的耐受性较差。因此，老年患者通常优先选择低强度化疗、靶向治疗或支持治疗（如输血、抗感染治疗），仅少数身体状况良好、无严重基础疾病的老年患者，在医生评估后可考虑骨髓移植。
- 孕妇白血病患者 孕妇患白血病较为罕见，治疗方案需综合考虑孕妇和胎儿的安全。一般不建议在孕期进行骨髓移植，因为预处理阶段的大剂量化疗或放疗可能导致胎儿畸形、流产或早产。通常情况下，医生会根据孕周选择合适的治疗方案：孕早期（怀孕前3个月）可能需要终止妊娠后再进行规范治疗；孕中晚期（怀孕3个月后）可在保护胎儿的前提下进行低强度化疗，待胎儿足月分娩后再调整为强化治疗或骨髓移植。
- 合并其他基础疾病的白血病患者 合并严重心脏病（如心力衰竭）、慢性肾衰竭、肝硬化等基础疾病的白血病患者，进行骨髓移植的风险较高，可能出现严重并发症。这类患者需由血液科、心内科、肾内科等多学科医生共同评估，若基础疾病控制不佳，通常不建议进行骨髓移植，优先选择保守治疗。
需要强调的是，特殊人群的治疗方案需在医生指导下确定，不可自行决定治疗策略，避免因治疗不当导致病情加重。
