FDA肿瘤学2026年1月更新：精准医学的新视野
作者：Sabrina Serani（萨布丽娜·塞拉尼）
事实核查：Paige Britt（佩奇·布里特）
重点摘要
- 针对特定非小细胞肺癌(NSCLC)突变，sevabertinib（塞瓦伯替尼）和zoldonrasib（佐尔多那西布）获得突破性疗法认定，彰显了靶向肺癌治疗的最新进展。
- 多种针对胰腺癌和骨髓纤维化的药物获得孤儿药认定，凸显了对罕见恶性肿瘤的关注。
- 卵巢癌和多发性骨髓瘤疗法获得快速通道认定，表明FDA正在加速开发针对高未满足医疗需求疾病的疗法。
- FDA的这些举措反映了肿瘤学领域更广泛的趋势，即向精准医学和创新的"现成"解决方案转变。
2026年1月标志着肿瘤学领域的一个关键月份，FDA推进了多种针对难治性癌症的创新疗法，强调精准医学的重要性。
随着2026年的开始，肿瘤学领域活动频繁，FDA向几种针对罕见和难治性恶性肿瘤的新型疗法授予了重要认定。从开创性的RAS抑制剂到针对罕见血液癌症的创新细胞疗法，1月的前几周凸显了肿瘤学领域持续向精准医学和"现成"解决方案的转变，以满足高未满足医疗需求人群的需求。
以下是2026年1月最重要的FDA更新，这些药物有望重塑治疗标准。
FDA授予Sevabertinib一线治疗HER2+非小细胞肺癌的突破性疗法认定
1月6日，FDA授予sevabertinib（Hyrnuo，原名BAY 2927088）突破性疗法认定(BTD)，用于治疗携带激活型HER2(ERBB2)突变的不可切除或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的一线治疗。
FDA授予CK0804骨髓纤维化孤儿药认定
同日（1月6日），实验性同种异体调节性T细胞疗法CK0804获得骨髓纤维化治疗的孤儿药认定(ODD)。
FDA和EMA授予新型胰腺癌成像药物孤儿药认定
1月7日，FDA和欧洲药品管理局(EMA)向CPI-008（cRGD-ZW800-1）授予孤儿药认定(ODD)，这是一种新型整合素靶向两性离子成像剂，用于胰腺癌手术期间的边缘检测。
FDA批准现成体内CAR-T疗法用于复发/难治性多发性骨髓瘤的IND申请
1月7日，FDA批准了KLN-1010的临床试验申请(IND)，这是一种新型"现成"体内基因疗法，用于治疗复发/难治性(R/R)多发性骨髓瘤(MM)患者。该决定是在2025年12月第67届美国血液学会年会暨博览会上展示了有前景的首次人体数据后作出的。
FDA授予抗CDH17抗体药物偶联物胰腺癌孤儿药认定
同日（1月7日），FDA向实验性抗CDH17抗体药物偶联物ARB1002授予胰腺癌治疗的孤儿药认定(ODD)。
FDA授予PARG抑制剂铂类耐药卵巢癌快速通道认定
1月8日，实验性小分子抑制剂ETX-19477获得快速通道认定(FTD)，加速了其用于治疗BRCA突变型、铂类耐药的高级别浆液性卵巢癌成年患者的临床开发。
Zoldonrasib获得FDA在KRAS G12D突变非小细胞肺癌中的突破性疗法认定
同日（1月8日），FDA向zoldonrasib（RMC-9805，一种RAS(ON) G12D选择性抑制剂）授予突破性疗法认定(BTD)，用于既往接受过抗PD-1/PD-L1治疗和铂类化疗的KRAS G12D突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌治疗。
FDA授予NP-G2-044胰腺癌孤儿药认定
1月12日，新型口服fascin抑制剂NP-G2-044（Prilukae）获得胰腺癌治疗的孤儿药认定(ODD)。该认定涵盖了该药物作为单药治疗以及与抗PD-1免疫检查点抑制剂联合使用的用途。
FDA授予Gotistobart鳞状非小细胞肺癌孤儿药认定
1月12日，FDA向gotistobart（BNT316/ONC-392）授予鳞状非小细胞肺癌治疗的孤儿药认定(ODD)。该公告强调了这种实验性抗CTLA-4单克隆抗体在治疗一种侵袭性肺癌亚型方面的潜力，这种亚型在一线免疫治疗失败后历史上很少有治疗突破。
FDA第二次拒绝Tab-Cel用于EBV+ PTLD的批准
同日（1月12日），FDA就T细胞免疫疗法tabelecleucel（tab-cel；Ebvallo）的生物制品许可申请(BLA)发出完整回复函，该疗法寻求加速批准用于治疗2岁及以上接受过至少1种既往治疗（包括含抗CD20方案）的复发或难治性EB病毒阳性移植后淋巴增殖性疾病患者。这标志着FDA第二次拒绝该药物，距离2025年1月15日的首次拒绝正好一年。
FDA授予ICT01联合Venetoclax/Azacitidine治疗急性髓系白血病的突破性疗法认定
1月13日，FDA向ICT01（IPN60340，一种实验性抗BTN3A抗体）联合venetoclax（Venclexta）和azacitidine用于急性髓系白血病一线治疗授予突破性疗法认定(BTD)。
Ropeginterferon Alfa的补充BLA获批，PDUFA日期确定
同日（1月13日），FDA接受了ropeginterferon alfa-2b-njft（Besremi）的补充生物制品许可申请(BLA)，该药物用于治疗成人原发性血小板增多症患者。该BLA被确定《处方药用户付费法案》(PDUFA)日期为2026年8月30日。
FDA授予Gedatolisib晚期乳腺癌优先审查
1月20日，FDA受理了gedatolisib（一种实验性PI3K和mTOR抑制剂）的新药申请(NDA)，用于治疗某些晚期乳腺癌患者。该监管机构授予该申请优先审查资格，并确定了2026年7月17日的PDUFA目标行动日期。
FDA授予Sofetabart Mipitecan铂类耐药卵巢癌突破性疗法认定
同日（1月20日），FDA向sofetabart mipitecan（LY4170156）授予突破性疗法认定(BTD)，用于治疗既往接受过贝伐珠单抗（Avastin）和mirvetuximab soravtansine-gynx（Elahere）治疗的铂类耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者（如符合条件）。
FDA授予Sofi-Cel复发/难治性T-ALL/LBL突破性疗法认定
1月21日，FDA向soficabtagene geleucel（sofi-cel；WU-CART-007）授予突破性疗法认定(BTD)，用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤(T-LBL)。
BNT113获得PD-L1+ HPV16+头颈鳞状细胞癌快速通道认定
1月21日，FDA向实验性mRNA免疫疗法BNT113授予快速通道认定(FTD)，用于治疗表达PD-L1的HPV16+头颈鳞状细胞癌患者。
Zavabresib获得骨髓纤维化孤儿药认定
1月21日，FDA授予BET小分子抑制剂zavabresib（OPN-285）骨髓纤维化治疗的孤儿药认定(ODD)。
FDA批准Guardant360 CDx用于BRAF V600E+转移性结直肠癌的Encorafenib组合疗法
1月22日，FDA批准了Guardant360 CDx，这是一种伴随诊断工具，用于帮助识别可能从encorafenib（Braftovi）联合cetuximab（Erbitux）和化疗治疗中获益的BRAF V600E突变转移性结直肠癌患者。
FDA授予Bezuclastinib在GIST中的突破性疗法认定
1月26日，FDA向bezuclastinib联合sunitinib（Sutent）用于治疗胃肠道间质瘤(GIST)患者授予突破性疗法认定(BTD)。
FDA授予IBI3003复发/难治性多发性骨髓瘤快速通道认定
1月27日，FDA向IBI3003（一种同类首创的三特异性抗体）授予快速通道认定(FTD)，用于治疗接受过至少4种既往疗法（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38单克隆抗体）后仍进展的复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者。
FDA批准Daratumumab四联疗法用于不适合移植的多发性骨髓瘤
同日（1月27日），FDA批准daratumumab和hyaluronidase-fihj（Darzalex Faspro）联合bortezomib（Velcade）、lenalidomide（Revlimid）和dexamethasone（D-VRd）用于不适合自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤成人患者。
CTD402获得FDA在T-ALL和T-LBL中的孤儿药认定
1月27日，FDA向CTD402（一种新型同种异体CAR T疗法）授予T-ALL和T-LBL治疗的孤儿药认定(ODD)。
FDA批准Nelarabine注射液更大规格用于T-ALL和T-LBL
1月28日，FDA批准了nelarabine注射液（SH-111）的更大规格，用于治疗T-ALL和T-LBL的成人和儿科患者。Nelarabine注射液是一种核苷代谢抑制剂，适用于治疗接受过至少2种化疗方案后仍复发/难治的1岁及以上成人和儿科患者。此次批准标志着该药物继2023年获得250mg/50mL规格批准后的第二次FDA批准。
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