儿童急性白血病主要分为急性淋巴细胞白血病（ALL，主要是B或T细胞系）和急性髓系白血病（AML，骨髓系）。ALL占儿童白血病的80%，规范治疗下5年生存率可达90%。AML治疗难度相对较高，但其中急性早幼粒细胞白血病（APL）因存在PML-RARA融合基因，通过维甲酸联合砷剂治疗，治愈率超过80%；其他AML亚型结合微小残留病（MRD）监测和新型去甲基化药物，整体5年生存率可达60%。
当白血病细胞异常增殖影响正常造血功能时，早期诊断能显著改善预后。研究显示，确诊时白细胞计数＜50×10⁹/L的患儿，完全缓解率较晚期患者高32%。典型临床表现包括持续发热、皮肤瘀斑、面色苍白及体重下降。建议出现以下情况及时就医：无诱因持续发热超过2周、体表出现瘀点瘀斑、活动后乏力加重。通过血常规联合外周血涂片检查，可实现早期筛查。
现代儿童白血病治疗体系包含诱导缓解、巩固治疗、维持治疗三个阶段：1. 化疗基础方案：常用VDLP方案（长春新碱、柔红霉素、左旋门冬酰胺酶+糖皮质激素）诱导缓解后，采用大剂量甲氨蝶呤+培门冬酶进行巩固治疗；2. 靶向治疗应用：针对BCR-ABL1融合基因的酪氨酸激酶抑制剂，可使费城染色体阳性ALL患儿复发风险降低50%；3. 免疫治疗进展：CD19-CAR-T细胞治疗在复发难治病例中，完全缓解率达60%-80%；4. 移植治疗指征：对于高危复发患者，HLA相合的异基因造血干细胞移植可将长期生存率提升至70%。
分子分型对治疗方案的选择至关重要：TP53基因突变提示化疗耐药风险，超二倍体核型预示良好预后。二代测序技术可检测100余种相关基因变异，指导个体化用药；药物基因组学检测能预判患儿对6-巯基嘌呤的代谢能力，避免严重骨髓抑制。治疗期间需每周监测血常规，每3个月进行MRD检测。
建议家长建立“三维管理方案”照顾患儿：1. 医疗监测：定期复查MRD指标（流式细胞术检测灵敏度达10⁻⁴），记录每次化疗后的血象变化；2. 生活管理：食用高压灭菌饮食预防感染，保证每日每公斤体重35-40千卡热量摄入，避免食用可能引发药物相互作用的植物（如圣约翰草）；3. 心理支持：学龄期患儿抑郁发生率达30%，建议联合儿童心理科进行认知行为干预，化疗期间可采用虚拟现实技术缓解焦虑。
医学进步已使儿童白血病治疗进入精准时代。数据显示，规范治疗下85%的ALL患儿可获得长期无病生存，AML患者整体5年生存率突破60%。这些成果得益于分子分型技术、靶向药物应用及多学科协作管理模式。建议确诊后立即进行MICM分型评估，制定个体化治疗路径。
