研究人员正呼吁采用人工智能（AI）、组学技术和系统生物学驱动的新方法开发心血管疾病（CVD）药物，以应对这一全球主要死因的治疗缺口。发表在《前沿科学》期刊的综述指出，向精准医学的转变将有助于开发针对以往难以触及的疾病通路的药物。这些工具可能实现基于个体基因、分子和生理特征的量身定制疗法，而非对所有患者采用通用治疗方案。
尽管心血管护理领域数十年来取得进展，但全球心血管疾病死亡率依然居高不下。他汀类药物等广谱治疗改善了许多患者的预后，却难以解决心血管疾病表现的广泛异质性。基因变异、蛋白质表达差异及生活方式等因素共同影响着患者的疾病体验和治疗反应。
绘制复杂网络以识别新型药物靶点
该综述阐述了整合数据密集型方法如何助力发现新治疗靶点，主要包括：
- 组学技术（如基因组学和蛋白质组学），可提供疾病生物学的分子级洞察
- 系统生物学，通过建模分析基因与蛋白质在网络中的相互作用
- 人工智能，能够分析海量数据集以精确定位潜在药物靶点并辅助药物设计
作者指出RNA疗法具有特殊前景。与常规作用于蛋白质的药物不同，RNA疗法可直接调控基因表达，这有望扩大可行靶点范围并缩短研发周期。早期试验表明，RNA药物在降低胆固醇水平方面可能比传统方法更有效。
应对心血管疾病多样性挑战
心血管疾病表现并非均质化。即使诊断相同的患者，其症状、治疗反应和预后也可能存在差异。综述强调，理解这些差异对提供有效治疗至关重要。作者建议利用精准医学工具根据独特的疾病机制对患者进行分层，通过识别个体间分子通路的差异，研究人员可能设计出在临床试验中更易成功且实践效果更佳的药物。
呼吁领导力、投资与开放科学
尽管开发个性化心血管疗法的技术能力日益增强，综述强调要实现广泛影响仍需全球协作。作者呼吁加大对研发的投资力度，并强化学术界、医疗系统与产业界之间的伙伴关系。他们同时强调开放科学、公平获取及全球卫生政策的重要性，以确保创新成果惠及所有人群。若缺乏这种协同努力，精准心血管医学的潜力可能在全球多地无法实现。
参考文献： Aikawa M, Sonawane AR, Sarvesh C等. 精准心血管医学：转变创新范式. Front Sci. 2025. doi: 10.3389/fsci.2025.1474469
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