在血液系统疾病治疗领域，生物疗法已经和化疗、放疗并列成为三大核心手段之一。它依托生物制剂和现代生物技术调节机体免疫功能，为淋巴瘤、白血病等难治性疾病患者带来新希望。不过多数人对其认知仍模糊，不清楚具体类型、原理及选择误区，接下来将解析三类核心生物疗法，明确选择时的关键注意事项。
免疫治疗：激活自身免疫的“精准抗癌武器”
免疫治疗的核心是唤醒或增强机体免疫系统，让免疫细胞精准识别并攻击异常细胞（如肿瘤细胞），目前应用较广的有免疫检查点抑制剂和过继性细胞免疫治疗两类。免疫检查点抑制剂（如PD-1/PD-L1抑制剂）能解除肿瘤细胞对免疫细胞的抑制——肿瘤细胞常通过PD-L1与免疫细胞PD-1结合逃避免疫杀伤，抑制剂可阻断这一结合，让T细胞重新具备杀伤能力，适用于部分淋巴瘤、白血病治疗。过继性细胞免疫治疗中，CAR-T细胞疗法最受关注：先提取患者自体T细胞，体外通过基因工程改造出能识别肿瘤抗原的嵌合抗原受体（CAR），扩增后回输体内，定向杀伤肿瘤细胞，适用于复发难治性淋巴瘤、多发性骨髓瘤等。但免疫治疗并非万能，免疫功能极度低下者用检查点抑制剂可能无应答，CAR-T治疗可能引发细胞因子释放综合征（高热、低血压等），需医生提前评估。常见误区是“免疫治疗无副作用”，实际它可能导致甲状腺功能异常、肺炎等免疫相关不良反应，治疗中需密切监测。有患者问“CAR-T能彻底治愈肿瘤吗”，答案是部分患者可获长期缓解，但并非全部，预后需医生结合疾病类型、治疗时机判断。特殊人群（如孕妇、严重心血管病患者）需在医生指导下进行，不可自行尝试。
除了激活自身免疫的免疫治疗，通过调节免疫信号分子发挥作用的细胞因子治疗，也是血液科常用的生物疗法之一。
细胞因子治疗：调节免疫活性的“信号分子”
细胞因子是免疫细胞分泌的小分子蛋白质，能传递免疫信号、调节免疫细胞功能，目前血液科常用的有干扰素和白细胞介素。干扰素兼具直接抑制肿瘤增殖与增强免疫细胞活性的作用，可抑制肿瘤血管生成，还能强化NK细胞、T细胞杀伤能力，用于慢性粒细胞白血病、毛细胞白血病等治疗。白细胞介素则通过促进免疫细胞增殖分化提升免疫功能，如白细胞介素-2能刺激T细胞、NK细胞扩增，增强抗肿瘤能力，辅助治疗部分晚期淋巴瘤；白细胞介素-11可治疗化疗导致的血小板减少。但细胞因子治疗有局限性：干扰素可能引发发热、乏力、骨髓抑制，部分患者需调整剂量；白细胞介素-2可能导致低血压、水肿，需监测生命体征。常见误区是“剂量越大效果越好”，实际剂量需按体重、病情调整，过量会增加副作用风险，甚至抑制免疫。患者问“细胞因子治疗能在家进行吗”，多数需在医院进行，突发不良反应可及时处理；居家使用剂型也需医生指导剂量和频率。特殊人群（如孕妇、老年患者）需经医生全面评估后再决定是否采用。
如果说免疫治疗和细胞因子治疗是通过调节免疫功能对抗疾病，那造血干细胞移植则是通过重建机体造血与免疫系统，解决高危血液疾病的“终极手段”之一。
造血干细胞移植：重建造血免疫的“种子工程”
造血干细胞移植的核心是通过移植健康干细胞重建患者造血与免疫系统，分为自体和异基因两类。自体移植是采集患者缓解期的造血干细胞，冷冻保存后，在大剂量化疗/放疗清除肿瘤细胞后回输，优势是无移植物抗宿主病风险、造血恢复快，适用于多发性骨髓瘤、部分淋巴瘤、缓解期白血病患者（自身干细胞未受肿瘤污染者）。异基因移植用健康供者（亲属或骨髓库志愿者）的干细胞，供者免疫细胞可产生“移植物抗肿瘤效应”，对高危白血病、骨髓增生异常综合征效果更显著，但存在移植物抗宿主病（GVHD）风险——供者免疫细胞可能攻击患者正常组织，严重时危及生命。常见误区是“异基因移植比自体好”，实际选择需结合疾病类型、年龄、供者匹配情况判断：老年患者耐受性差可能更适合自体，年轻高危白血病患者可能需异基因移植。患者问“移植后需注意什么”，需长期随访监测血常规、骨髓象，异基因移植者需用免疫抑制剂预防GVHD，同时避免感染、注意饮食卫生。造血干细胞移植属高风险治疗，需医生评估身体状况、疾病分期后决定是否采用，特殊人群（如孕妇、严重心肺疾病患者）需在医生指导下评估适用性。
选择生物疗法的核心：个体化决策与医生指导
生物疗法虽提供更多选择，但并非“越新越好”“越贵越好”，需遵循个体化原则且依赖医生指导。首先，患者不能自行要求用某种疗法，每种疗法有严格适用指征，如CAR-T仅适用于部分复发难治性肿瘤，普通患者用免疫检查点抑制剂或化疗即可；盲目要求可能无效且增加风险。其次，特殊人群（孕妇、严重基础病患者）需多学科会诊评估风险。此外，生物疗法不能替代传统规范治疗（如化疗、放疗），常需联合使用，如白血病患者化疗缓解后再移植效果更好。最后，患者需充分了解疗法风险（如CAR-T的细胞因子释放综合征、异基因移植的GVHD），在知情前提下决策。任何生物疗法的使用都需咨询医生，由医生根据具体病情制定方案。
