再生障碍性贫血（简称“再障”）是一种因免疫系统异常攻击自身骨髓造血组织，导致骨髓无法正常生产血细胞（全血细胞减少）的疾病。2024年国际骨髓衰竭疾病研讨会数据显示，规范治疗下重型再障患者5年生存率已显著提升，关键在于两点——阻断免疫系统的“误攻击”，同时帮助骨髓重新恢复造血功能。
支持治疗：稳定病情的基石
在开始针对性治疗前或观察期，需要通过多方面支持帮患者稳住状态：
- 感染防控：当中性粒细胞数值低于0.5×10⁹/L时，医生会提前用抗生素预防感染，同时注意监测是否出现“二重感染”（比如用抗生素后又感染真菌或其他细菌）。
- 成分输血：通过输注红细胞把血红蛋白维持在80g/L以上；血小板低于10×10⁹/L时考虑输注（最新临床指南推荐）。
- 铁过载管理：如果输血超过20单位，要定期查血清铁蛋白，一旦出现铁过多，及时用去铁治疗。
免疫调节：靶向异常免疫应答
针对再障核心的T细胞异常活化问题，现有治疗策略包括：
- 经典组合：用抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素A，大概60%-70%的患者会有效果。
- 强化方案：在免疫抑制治疗基础上加用CD40L单抗，完全缓解率能提升至75%（2025年ASH会议数据）。
- 维持治疗：环孢素A需要长期用，还要定期查血液里的药物浓度，疗程通常要1-2年。
造血刺激：多通路协同激活
通过多靶点治疗帮骨髓加速恢复造血功能：
- TPO受体激动剂：和免疫抑制治疗一起用，对难治的患者，3个月完全缓解率能升到40%。
- 生长因子：粒细胞集落刺激因子能让中性粒细胞恢复的时间缩短3-5天。
- 新型药物：促红细胞生成素融合蛋白是长效药，能帮着维持血红蛋白稳定。
造血干细胞移植：系统性重建方案
对年轻、有同胞兄弟姐妹配型相合的患者，造血干细胞移植仍是根治的首选：
- 预处理优化：用氟达拉滨联合抗胸腺细胞球蛋白的方案，移植相关死亡风险降到10%以下。
- 供者扩展：半相合移植（比如父母子女之间）联合脐带血扩增技术，让能找到供者的患者比例升到90%。
- 围术期管理：重点要防巨细胞病毒（CMV）感染和移植物抗宿主病（移植后的常见并发症）。
个体化治疗决策框架
医生会综合以下因素选方案：
- 年龄＜25岁且有相合供者：优先选造血干细胞移植。
- 年龄＞40岁或无合适供者：用抗胸腺细胞球蛋白联合TPO受体激动剂。
- 复发难治病例：探索新型免疫检查点调节剂（如PD-1/CTLA-4双抗）。
前沿进展与未来方向
2025年血液学领域有不少新突破，为再障治疗带来新希望：
- 用CRISPR-Cas9基因编辑技术修复端粒酶基因突变，在先天性再障的动物模型中实现了持续造血重建。
- 间充质干细胞分泌的外泌体，能通过调节骨髓“微环境”帮造血干细胞增殖。
- CD8+ T细胞耗竭型CAR-T疗法，能选择性清除异常免疫细胞，I期临床试验有60%的患者出现病情缓解。
总的来说，再障虽然会影响骨髓造血功能，但现在有了更精准的免疫调节、造血刺激和干细胞移植等治疗方法，规范治疗能大大提高生存率。随着基因编辑、干细胞外泌体等前沿研究推进，未来患者的治疗选择会更多，效果也会更好。
