环球医讯

纽约大学朗格尼健康中心主导的国际研究显示，局灶性癫痫患者需要平均12个月才能找到有效的抗癫痫药物。研究追踪450名新确诊患者发现，尽管超半数最终找到控制方案，但初期仅25%对首种药物有效。首次用药不当可能延长治疗周期，研究同时发现病史特征与疗效显著相关。该成果为癫痫治疗策略优化提供重要依据，揭示了个体化治疗的必要性。

美国食品药品监督管理局(FDA)加速审批Stealth BioTherapeutics公司的巴思综合征治疗药物elamipretide，将最终决定日期提前至9月26日。该药物已三次被FDA拒绝，但因患者生存需求及国会、医学界强烈呼吁，监管机构重新展现审批紧迫性。目前全球尚无获批疗法，该药安全性获认可但疗效存在争议。

宾夕法尼亚大学医学院团队利用人工智能工具，在筛选4000种现有药物后发现阿达木单抗可治疗特发性多中心卡斯尔曼病(iMCD)。该药物通过抑制TNF蛋白发挥作用，使一位濒临死亡的患者实现近2年缓解。该研究同时揭示了iMCD的致病机制，计划开展JAK1/2抑制剂的临床试验，标志着AI与基础研究结合在罕见病治疗中的重大突破。

Theravance生物制药宣布完成针对多系统萎缩（MSA）患者神经源性体位性低血压（nOH）的III期CYPRESS试验开放标签阶段入组。该试验评估新型药物ampreloxetine的疗效，计划2026年初公布数据，若结果积极将加速向FDA提交新药申请。该药物通过选择性抑制去甲肾上腺素再摄取，旨在解决MSA相关nOH的根本病因，可能改变现有治疗模式。

IGC Pharma宣布扩展针对阿尔茨海默病激越症状治疗药物IGC-AD1的2期临床试验，在俄克拉荷马城Lynn健康科学研究所设立新试验站点。该研究采用随机双盲安慰剂对照设计，首席研究者Carl Griffin博士将领导团队开展患者招募，通过AI技术推动药物研发以改善神经退行性疾病治疗。

康涅狄格大学药学院卢秀玲教授荣获2025年NIPTE制药工艺杰出学者奖，该奖项表彰其在冷冻干燥技术、肿瘤靶向给药系统及mRNA脂质纳米颗粒递送技术领域取得的突破性成果。卢教授同时担任制药工艺研究中心副主任，曾主导NIPTE多项技术路线图制定，并因在控释递药领域持续贡献当选美国药学科学家协会会士及控制释放协会会士。

艾伯维以最高12亿美元收购吉尔伽美制药的新型抗抑郁迷幻药物bretisilocin后，Atai Life Sciences股价上涨6.2%。该药物2a期试验显示治疗组抑郁评分下降21.6分，显著优于对照组。Atai公司拥有多个处于2期临床试验的迷幻药物管线，其中BPL-003鼻喷剂已显示快速起效和持续三个月的疗效，或将在2026年启动关键性临床试验。交易凸显制药巨头对迷幻疗法治疗精神疾病的重视。

美国马萨诸塞州总医院和马里兰大学医学院团队发现，通过监测微泡产生的声发射剂量这一关键指标，可精准调控聚焦超声功率以有效打开血脑屏障。在23例胶质母细胞瘤患者的临床试验中，确定了0.5-1.6的声发射剂量窗口能可靠实现血脑屏障开放，为靶向药物输送提供了安全有效的治疗窗口，这标志着神经肿瘤治疗领域的重要突破。

美国FDA批准扩大依洛尤单抗（瑞百安）适应症范围，新增用于存在未控低密度脂蛋白胆固醇且面临重大不良心血管事件风险的患者群体。研究显示该药可使多支血管病变患者重大心血管事件风险降低23%，单支病变患者风险降低12%。美国疾控中心数据显示心血管疾病仍是首要死因，2019年造成65.9万例死亡。

美国犹他大学健康科学学院研究发现，炎症性肠病（IBD）患者体内血栓形成与关键蛋白layilin缺失有关，通过抑制Rac1分子活性的药物可有效降低血栓风险。该研究首次揭示了IBD患者血小板异常激活机制，并证实现有临床试验药物能同时缓解肠道炎症和血栓风险，为300万美国患者提供潜在治疗方案。