据报道，《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（以下简称《意见》）近日印发，昨天上午，国家食品药品监督管理总局召开新闻发布会，对这一药品审评审批新政进行解读。其中医药代表进行药品经营活动的，按非法经营药品查处。今后药品的审评审批可接受境外临床试验数据，同时将公布罕见病目录和相关药品，加速罕见病药品上市。
回顾：130种临床短缺药品列入清单管理
今年6月，国家卫计委等9部门联合印发《关于改革完善短缺药品供应保障机制的实施意见》，明确提出6项分类应对措施，全链条发力推动建立健全短缺药治理长效机制，推动“一药难求”逐步缓解。今后，鱼精蛋白、丝裂霉素等130种临床急需短缺药将列入清单管理。
报道中称，我国已基本告别“缺医少药”的发展阶段，但一些临床必需药品仍存在结构性、局部性短缺。国家卫计委监测结果显示，有130种临床药品存在不同程度短缺。曾益新指出，这主要是由于一些药品供给质量和效率不高，供应保障政策不够细化、相关环节衔接不够顺畅。
专家：希望“病者有其药”
一些临床药物的短缺，特别是治疗罕见病的药物短缺让患者苦不堪言。针对我国罕见病“缺医少药”的问题，此前，家庭医生在线曾采访罕见病发展中心黄如方主任，黄如方主任表示，希望能“病者有其药”。每一个生病的人应该有获得治疗的权利，我们无法避免得罕见病，但应该保障每一个得了罕见病的患者获得基本治疗的权利。
黄如方主任表示，由于目前对于罕见病的关注度低，缺乏治疗罕见病的专业医生以及专业诊断治疗技术，导致罕见病诊断率普遍低下。一名罕见病患者从开始到确诊需要5-8年时间。即便确诊病情，由于我国罕见病事业并不发达，导致患者无从治疗。黄主任表示，许多治疗罕见病的药物在欧美、日本等发达国家上市销售，但中国并没有上市。即便有药，患者也买不起。
其次是社会对罕见病援助存在缺失。由于罕见病的“罕见”，使其并不被社会所广泛认知，因此对于罕见并的病友服务组织在我国也是“罕见”的。同时，社会与政府对于罕见病认识匮乏，也导致了对于罕见病的医疗以及社会保障的空缺。
