环球医讯

一位携带亨廷顿病基因的科学家杰夫·卡罗尔将毕生精力投入到治愈这种致命疾病的研究中。他的祖母和母亲均死于该病，他本人也注定将患病。卡罗尔目前是"脑健康加速器"计划的领导者之一，这是一个耗资4亿美元的国际神经退行性疾病研究计划，旨在通过人类组织研究而非动物模型来加速治疗方案的开发，重点关注阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病等疾病，为目前携带神经退行性疾病基因的患者带来希望，同时也为未来可能患病的人群寻求预防和治疗方法。

美国南卡罗来纳医科大学研究发现，常用哮喘药物福莫特罗可能成为治疗代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎(MASH)的有效新途径。研究显示该药物在小鼠模型中能从组织学、超微结构和功能层面逆转脂肪肝病理变化，其作用机制是通过增强线粒体生物发生改善细胞能量代谢。真实世界数据显示使用β-2激动剂的患者肝硬化和全因死亡率显著降低。目前针对糖尿病肾病患者的临床试验正在招募，由于此类患者中MASH发病率超过60%，该试验有望同时评估福莫特罗对两种疾病的治疗效果，为数亿脂肪肝患者带来新希望。

日本东北大学与法国国家科学研究中心合作研发出一种创新纳米粒子药物递送系统，该系统采用分步策略先抑制癌细胞的多药耐药性机制再释放化疗药物，结合光热疗法在耐药癌症小鼠模型中实现100%肿瘤消除和完全存活，且无正常组织毒性；这种由氨基酸构建的纳米粒子整合了顺序药物释放、光热治疗和肿瘤靶向功能，为解决癌症化疗中普遍存在的多药耐药性问题提供了全新思路，具有广阔的临床应用前景，可能成为未来癌症治疗的重要突破。

耶鲁大学化学家克雷格·克鲁斯基于开创性研究创立的Arvinas公司开发的vepdegestrant(商品名Veppanu)乳腺癌治疗技术近日获得美国食品药品监督管理局批准，成为全球首个获批的PROTAC(蛋白质降解靶向嵌合体)疗法。该每日一次口服疗法专门用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌患者，通过创新性地降解致病蛋白质来发挥作用。这一突破不仅为乳腺癌患者提供了新的治疗选择，也标志着靶向蛋白降解技术在癌症治疗领域取得重大进展，同时为神经退行性疾病等其他难治疾病的治疗开辟了新路径，充分证明了基础研究对药物开发的重要支撑作用。

在委内瑞拉6月下旬遭受强烈双地震后，人道主义组织警告灾区面临"极其严峻"的健康危机，已有4400多人死亡、16000多人受伤，数千人流离失所，除地震伤员救治外，慢性疾病患者难以获得基本医疗服务，缺乏清洁水导致皮肤疾病和胃肠道疾病激增，特别是儿童出现严重心理创伤症状，援助组织正通过移动诊所提供医疗服务和心理社会支持，但医疗系统已不堪重负，38家医院受损，拉瓜伊拉主要医院一天内即超负荷运转，亟需国际社会提供更多资源支持灾区恢复。

本文深入探讨了在美国境外特别是墨西哥蓬勃发展的干细胞治疗产业，揭示了为何卡戴珊家族成员、乔·罗根等名人纷纷前往墨西哥接受未经FDA批准的干细胞治疗，详细解释了这类治疗在美国被禁的原因，包括缺乏临床试验数据、监管缺失带来的健康风险，以及专家对这种"干细胞旅游"现象的警告，同时分析了相关诊所如何利用美国严格的医疗监管法规在境外开展业务的现状，为读者提供了关于这一灰色医疗领域的全面视角。

法新社事实核查报道证实，尽管部分医生错误宣称抗寄生虫药物伊维菌素可治疗汉坦病毒，但世界卫生组织及医学专家明确指出当前无任何科学证据支持该说法；该病毒主要通过啮齿动物传播，可引发致命性心肺综合征，目前尚无特效药或疫苗，治疗仅限支持性疗法，此类错误主张实为新冠疫情期间 misinformation 潮流的延续，且存在借机牟利行为，专家强调伊维菌素对汉坦病毒复制机制完全无效，因其病毒在细胞质而非细胞核复制，而该药物作用靶点仅限核内过程。

南加州大学个性化脑健康中心跨学科团队正研究针对APOE4基因变异人群大脑炎症风险的酶家族，有望开辟阿尔茨海默病预防新途径。Norman和Mary Pattiz基金会捐赠300万美元支持该研究，将用于药物研发、早期检测和预防工作，包括利用人工智能精确定位与脑炎症相关的小分子，以及建立基于APOE4基因变异和心血管风险因素的高风险人群早期检测登记系统，为攻克这一神经退行性疾病带来新希望。

爱尔兰科克大学学院分子微生物学家保罗·奥图尔教授团队获得全球肠道健康补助金，开展肠道微生物与老年人认知功能衰退关联研究。该项目将招募100名存在主观认知障碍、轻度认知障碍或早期痴呆症状的老年人，系统分析其肠道微生物组构成与神经炎症标志物，通过人类微生物移植小鼠模型验证肠道炎症代谢物引发神经炎症的假设，并运用人工智能方法解析多组学数据以识别关键代谢通路。研究成果有望为通过地中海饮食干预或特定益生菌组合改善老年人认知健康提供科学依据，对延缓神经退行性疾病进程具有重要临床价值，同时深化对"肠-脑轴"作用机制的理解。

全球医药领域正迎来革命性突破，基因编辑、个性化医疗和人工智能驱动的药物研发正在重塑疾病治疗格局。从罕见病孤儿药开发到癌症免疫疗法创新，从神经退行性疾病靶向治疗到mRNA疫苗技术扩展，科学家们以前所未有的精度设计药物，显著减少副作用并提高疗效。这些跨越多学科的创新不仅为慢性病、罕见病和感染性疾病患者带来希望，更体现了科研人员、临床医生与试验参与者共同致力于改善人类健康的决心，预示着医学边界不断拓展的光明未来。