环球医讯

Capricor Therapeutics针对FDA发布的Deramiocel完整回应函作出官方声明，解释未提前获知函件公开的立场，并计划公开提交的初步应答方案。公司强调与FDA保持沟通以解决争议问题，同时披露将于2025年四季度获得HOPE-3研究顶线数据，这些数据将作为生物制剂许可申请重新提交的重要依据。文中详述了杜氏肌营养不良症的病理特征及Deramiocel作为细胞疗法的科研进展。

世界卫生组织更新基本药物清单，纳入司美格鲁肽、替尔泊肽等GLP-1受体激动剂及双重激动剂，此举将影响全球糖尿病和肥胖症治疗格局，推动仿制药竞争并降低药价。但需警惕美国每月近千元的高昂治疗费用可能阻碍患者获取，中国、印度等市场将成为仿制药开发重点区域。

礼来以10亿美元成本开发的AI药物发现平台Lilly TuneLab向生物科技公司开放，要求合作方提供训练数据以优化模型。该平台已集成到礼来为早期生物技术伙伴提供的Catalyze360服务包中，南旧金山Circle Pharma和Insitro已率先应用该技术于癌症治疗和小分子药理特性预测领域，双方合作旨在加速新药开发以满足患者需求。

普渡大学研究发现，阿尔茨海默病患者大脑中的β淀粉样蛋白斑块会触发小胶质细胞内DGAT2酶异常积累，导致脂肪过度储存并抑制免疫细胞清除斑块能力。通过靶向降解DGAT2可恢复小胶质细胞功能并改善神经元健康，为阿尔茨海默病治疗提供了基于脂质代谢的全新治疗策略。

美国科学家开发出将木材加工废料转化为药物核心成分的新工艺，该技术可减少对化石原料依赖并显著降低制药成本。研究团队通过生物工程改造微生物实现关键化学物质的高效提取，实验数据显示新方法能以每克12.5美元成本生产苯乙酸，较传统石油基工艺成本降低60%，为可持续制药开辟新路径。

本文全面分析2025年全球精神分裂症药物研发管线进展，涵盖55+药企开发的60+疗法，重点解读FDA批准长效注射剂、新型作用机制药物（如靶向毒蕈碱受体的Cobenfy）及多项关键临床试验结果（如诺华INEVITYA三期数据），揭示长效针剂市场增长动力与认知改善药物研发挑战，为读者呈现精神分裂症治疗领域最新技术图谱。

Teva制药在摩根士丹利全球医疗健康会议上公布战略转型成果，通过创新药物组合实现连续10个季度增长，计划2027年前推出25-27种生物类似药，重点推进奥氮平长效制剂和双效吸入剂等创新产品，目标实现30%运营利润率及5%年复合增长率，展现从仿制药巨头向生物制药领导者的转变。

瑞士制药巨头诺华以14亿美元收购美国生物技术公司Tourmaline Bio，获得其针对动脉粥样硬化性心血管疾病炎症治疗的突破性疗法pacibekitug。此举被视为诺华应对专利药竞争压力、加强心血管管线布局的战略举措，分析师普遍认为该收购将增强其在抗炎疗法领域的领先地位，预计目标药物2028年可产生收益。

瑞士制药巨头诺华以14亿美元收购临床阶段生物制药公司Tourmaline Bio，获得其核心抗炎单克隆抗体Pacibekitug（原名TOUR006），该药物在二期临床试验中将高敏C反应蛋白（hs-CRP）水平降低86%。交易标志着诺华继2025年收购Arrowhead制药帕金森病siRNA疗法后，在心血管疾病领域的重大战略扩张，同期辉瑞、阿斯利康等药企也进行了多宗同类并购。

本报告分析全球丁型肝炎市场发展趋势，指出丙型肝炎B共感染率高的地区推动诊断率提升与治疗方案创新。报告强调Bulevirtide等新型抗病毒药物获批及RNA干扰和基因疗法研究进展，讨论市场驱动因素如诊断技术进步和研发投入增加，同时指出高治疗成本和疾病罕见性带来的挑战。吉利德科学、葛兰素史克及杨森制药等企业正推进下一代疗法开发。