环球医讯

本文聚焦韩国五家具有突破潜力的生物技术初创企业，涵盖小分子药物、抗体、靶向蛋白降解、RNA疗法等前沿技术领域，重点介绍其核心候选药物在癌症、神经退行性疾病、自身免疫疾病等领域的研发进展及融资情况，同时分析韩国生物医药产业2025年的研发合作趋势。这些企业凭借差异化技术平台已获得国际药企超20亿美元授权协议，预计到2030年行业年复合增长率达11.3%。

艾伯维宣布与吉尔伽美药业达成协议，获得其在研抑郁症药物Bretisilocin的全球开发权益。该药物在II期临床试验中展现出比对照组更显著的抗抑郁疗效，14天内患者抑郁量表评分平均改善21.6分。交易金额达12亿美元，包含预付款及研发里程碑付款。此次交易标志着艾伯维在神经科学领域的持续布局，尽管其近期部分收购项目如Cerevel的Emraclidine曾遭遇临床失败。

本项目将通过建立散发性ALS患者特异性疾病模型，结合多组学数据和人工智能技术，突破现有药物研发瓶颈。该计划由马赛克神经科学公司主导，iXCells生物科技公司凭借其iPSCore平台参与实施，旨在解决目前99%ALS治疗方案失败的根本问题，标志着神经退行性疾病研究的重大范式转变。

西奈山伊坎医学院的研究团队发现三种靶向A35蛋白的单克隆抗体，通过实验室体外实验和动物模型验证其可完全阻止猴痘病毒传播及致死。研究揭示该抗体作用于病毒保守区域，已进入专利阶段并计划开展临床试验，为治疗正痘病毒家族疾病提供新突破。

MarqVision创始人兼CEO马克·李警告称生成式AI工具正导致假冒药品网站、虚假社交媒体账号和伪造产品目录呈现指数级增长，这些假药网站通过篡改域名、伪造包装和操纵搜索引擎诱导患者购买，此类非法活动不仅破坏药品供应链安全，更直接威胁患者生命健康，需通过AI反制技术加强防御。

美国健康科技公司Waltz Health与Eversana正式合并，整合双方专有技术平台打造新型药品商业化解决方案。合并后的新平台将通过净价模型、共付优化工具和药房路由系统，重点解决高价专科药品（如GLP-1类药物）的患者用药障碍问题，预计能显著降低医疗系统成本并提升治疗效果。Eversana前CEO Mark Thierer将领导新公司，通过连接制药创新与支付方需求重构药品供应链体系。

阿联酋药品监管机构批准托瑞帕替尼作为首个治疗非复发性继发性进展型多发性硬化症的口服药物，通过靶向脑部B细胞和小胶质细胞炎症实现疾病修饰，标志着该国在神经系统疾病治疗领域的重大突破。该药物突破了传统疗法依赖复发控制的局限，为渐进性多发性硬化症患者提供了首个口服型疾病修正治疗方案，展现了阿联酋医疗监管体系对科学创新的快速响应能力。

英国萨里大学研究发现，天然植物化合物Forskolin可通过双重机制显著改善急性髓系白血病治疗效果。该化合物不仅能直接抑制白血病细胞生长，还可通过阻断P-糖蛋白1增强化疗药物柔红霉素的敏感性，有望降低化疗剂量和副作用。该研究发表于《英国药理学杂志》，涉及多国机构合作。

默克公司研发的新型核苷酸逆转录酶易位抑制剂MK-8527在临床前研究中展现强效抗病毒活性和理想的药代动力学特性，作为每月口服一次的HIV暴露前预防方案，可能解决现有每日用药和注射剂型存在的依从性和隐私性问题，为全球每年约130万新发HIV感染提供更便捷的预防选择。

美国FDA授予Dusquetide孤儿药资格用于治疗贝赛特病，该药物通过靶向先天免疫失调机制展现出治疗潜力。二期临床试验显示，该药在治疗口腔和生殖器溃疡方面效果与现有疗法相当，且具有更长的持续改善效果和更好的安全性特征，为这种罕见自体免疫疾病提供了新的治疗选择。