昏睡病是一种臭名昭著的疾病——因约瑟夫·康拉德的《黑暗之心》而得以永载史册。只需被携带寄生虫的采采蝇叮咬一次，人就可能感染。如果不进行治疗，这种疾病的一种形式会从轻微症状发展到数周内死亡。
现在，一种新药有望帮助世界卫生组织实现其到2030年消除该疾病的目标。欧洲药品管理局的一个委员会已为第一种单剂量治疗方法——一种名为acoziborole的药物——亮起了重要的绿灯。该药物可能在明年年初投入使用。
Acoziborole尤其引人注目，因为它以三片药片的形式一次性口服服用，取代了长期以来使用的早期治疗方法，这些方法包括已知会引起静脉“灼烧感”且对近二十分之一的患者致命的静脉注射药物。即使是目前的一线口服药物fexinidazole，也必须服用10天，并伴有恶心、呕吐和心律紊乱等严重副作用。相比之下，acoziborole的临床试验仅发现一个显著副作用：轻度至中度头痛。
“几十年来，可用的治疗方法都难以使用，”领导世界卫生组织应对昏睡病工作、但未参与新药开发团队的Gerardo Priotto博士说。他说，治疗方法需要工作人员、设备和可靠的基础设施。“这些挑战在偏远农村地区尤为严峻，那里是大多数病例发生的地方，而且医疗服务有限。”
“一种变革性工具”
新药acoziborole几乎消除了所有这些障碍，代表了一项重大突破。Priotto说：“其单剂量、耐受性良好的治疗方案可以极大地简化患者护理，改善治疗可及性，并加速朝着消除昏睡病的目标迈进。对于患者和公共卫生项目来说，它都是一种变革性工具。”
之前药物的严重副作用也阻碍了人们寻求治疗，Stéphane Hugonnet博士说。他参与了临床试验，并领导被忽视疾病药物研发倡议（DNDi）对昏睡病的应对工作。DNDi是一家非营利组织，与制药公司赛诺菲合作开发了该药物，资金来自多个合作伙伴，包括比尔及梅琳达·盖茨基金会，该基金会为美国国家公共电台的全球健康报道提供财务支持。
Hugonnet说：“许多患者记得自己或家人接受治疗时的情景，因此害怕就医。”
采采蝇从受感染的人身上获取寄生虫，然后可以将其传播给其他人。这种昆虫在温暖的稀树草原林地以及湖泊或溪流沿岸的植被中繁衍生息，因此这种疾病往往在人们依靠捕鱼、狩猎和农业为生的偏远地区扎根。
“像许多热带疾病一样，昏睡病是一种穷人的疾病，”休斯顿贝勒医学院国家热带医学院院长Peter Hotez博士说。
多年来，已有数十万人死于昏睡病，但持续的努力——采采蝇控制、诊断检测和医疗治疗——已大幅降低了发病率。目前全球每年的病例数约为1000例，其中近三分之二在刚果民主共和国。但Hotez说：“昏睡病在历史上的许多时期都曾消退然后又复发。”
由冈比亚布氏锥虫寄生虫引起的昏睡病占病例总数的90%以上，这也是新药的目标。该疾病分两个阶段进展：早期症状较轻，表现为发烧和头痛；然后，一旦寄生虫穿过血脑屏障，后期会出现更严重的神经系统效应，如意识混乱和抽搐。此时，寄生虫会破坏调节昼夜节律的大脑区域，导致患者白天嗜睡，夜间清醒。如果不进行治疗，疾病可进展为昏迷和死亡。
以前的一些治疗方法只对疾病的某一阶段有效，但acoziborole对两个阶段都有效。
“我们无法奢望比这更好的了，”DNDi西非和中非临床运营负责人Wilfried Mutombo Kalonji博士说。DNDi在认识到低收入国家的许多疾病是可以治愈的，但制药公司却缺乏为无力支付药费的人和国家开发治疗方法的经济动力后，于2003年开始其工作。
试图加快治疗速度
Kalonji在刚果民主共和国偏远省份南乌班吉接受了美国国家公共电台的采访，他在那里领导了提交给欧洲药品管理局的临床试验。他目前正在监督一项新的试验，以确定血液检测是否可以允许立即开始治疗，而不是等待确证试验，后者需要更多时间、花费更多金钱，并且通常无法在现场进行。
Monica Mungier在约翰霍普金斯大学彭博公共卫生学院研究昏睡病，但未参与该新药的研发工作。她说，寄生虫有时可以逃避免疫检测。因此，阴性检测结果并不总是意味着患者没有受到感染。
然而，如果确定血液检测足够可靠以指导治疗，那么“检测和治疗可以在同一天开始，”Kalonji说。Mungier说，这种转变可以增加接受治疗的患者数量，并可能终结该疾病的传播，因为人类传染源将会消失。
下一步是刚果民主共和国卫生部以及世界卫生组织对acoziborole进行审查，以确定该机构是否应更新其治疗指南，这将有助于其他国家批准该药物的使用。但全球卫生专家担心，未来美国和西方国家的资金削减可能会使该药物无法进入需要的国家。
消除昏睡病所取得的许多进展都归功于非洲研究人员和参与试验的患者，尽管条件艰苦。“临床试验充满挑战，”Kalonji说。“患者通常位于偏远地区，没有电，没有水。我们必须建立所有这些，包括培训卫生工作者、提供互联网连接、电力以及到达检测场所的安全方式，因为这些地方很偏远。我们克服了这些挑战。”
Fran Kritz是华盛顿特区的健康政策记者，也是美国国家公共电台的定期撰稿人。她还为《华盛顿邮报》和《Verywell Health》报道。
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