近期，国家药品监督管理局批准恒瑞医药自主研发的1类创新药海曲泊帕乙醇胺片（商品名恒曲®）新增两项适应症：一是用于实体瘤化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）成人患者，成为全球首个该适应症的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA，即通过激活血小板生成素受体促进血小板生成的药物）；二是用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的≥6岁慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）儿童患者，为儿童ITP二线治疗提供了国产口服新选择。
儿童慢性ITP缺口服药？这款国产新药补上治疗缺口
原发免疫性血小板减少症是儿童常见的获得性出血性疾病，年发病率约1.6-5.3/10万，简单来说就是自身免疫系统“误伤”血小板，导致凝血功能下降，轻则出现皮肤瘀斑、鼻出血，重则可能发生颅内出血等危及生命的情况。虽然约75%的患儿能在6个月内自发缓解，但仍有10%-20%会进展为慢性ITP，10岁以上患儿的慢性化率更是高达47%。 此前一线治疗（糖皮质激素、静脉免疫球蛋白）效果不佳的患儿治疗选择有限，部分仍需依赖注射类药物，频繁打针、跑医院让孩子抗拒治疗，家长既要担心病情又要安抚孩子，常常身心俱疲。此次获批基于一项多中心Ⅲ期临床研究，数据显示：治疗第10周，海曲泊帕组患儿血小板升至安全水平（≥50×10⁹/L）的应答率达61.4%，安慰剂组仅为9.7%；血小板持续应答率为43.9%，安慰剂组为0%。这意味着超六成患儿能在10周内把血小板升到安全水平，近半数能获得数周的稳定控制，大幅减少了住院和紧急输血小板的需求，也让孩子能尽早回归正常的学习和生活。
全球首个口服CTIT疗法落地，化疗患者有了“护航员”
据公开信息显示，这是全球范围内首个获批CTIT适应症的口服TPO-RA类药物。对实体瘤化疗患者来说，血小板减少是最常见的剂量限制性毒性：化疗药在杀伤肿瘤细胞的同时会抑制造血功能，导致血小板不足，不仅增加出血风险，还可能迫使化疗延迟、减量甚至中断，直接影响抗癌效果。此前临床缺乏高效的口服CTIT管理药物，患者主要依赖血小板输注或注射类TPO-RA，往返医院奔波不说，还面临感染、过敏等潜在风险。这款口服新药给患者带来了三重切实获益：
- 化疗节奏更稳： 快速提升化疗后的血小板计数，降低出血风险，尽可能保障患者按计划完成足剂量化疗，提升肿瘤治疗的有效概率。
- 治疗负担更轻： 口服剂型让患者在家即可遵医嘱服药，无需频繁往返医院，既减少了住院时间，也降低了交叉感染的风险。
- 生活影响更小： 不用长期泡在医院，患者能维持相对正常的生活节奏，不用因治疗打乱日常安排，抗癌的心态也会更平稳。
从“怕打针”到“按时吃”，口服剂型藏着哪些人性化考量？
对需要长期管理的慢性ITP患儿，以及正在经历多周期化疗的肿瘤患者来说，“吃药还是打针”从来不是无关紧要的小事。不少患儿一看到针头就哭闹抗拒，甚至因为治疗留下心理阴影；成人化疗患者本身就被恶心、乏力等副作用折磨，频繁跑医院打针更是额外的身心负担。 海曲泊帕的口服剂型恰好击中了这一临床痛点：患儿可以在家由家长监督服用，每日或每周一次的给药频率，大大降低了治疗带来的痛苦。安全性数据也同样亮眼：临床研究显示，其总体不良事件发生率与安慰剂相当，≥3级不良事件发生率甚至低于安慰剂组，未观察到血栓、骨髓纤维化等严重并发症，肝脏耐受性良好，也没有出现因不良反应永久停药的情况。更便利的给药方式直接提升了治疗依从性，而稳定的服药依从性又会转化为更平稳的血小板水平，最终让患者不仅能“控制病情”，更能真正回归正常的学习、工作和社交。 海曲泊帕新适应症的获批，标志着我国在血小板减少症治疗领域实现了重要突破，据公开数据显示，该项目累计研发投入近6.6亿元，是中国原研药企聚焦临床未满足需求的重要成果。对普通患者而言，新药带来的不仅是更高的应答率和更低的出血风险，更是治疗方式的人性化升级——从反复注射到便捷口服，从疗效不确定到数据可预判。随着后续临床应用的推广，将有更多患儿和肿瘤患者从中获益，未来也会有更多国产创新药落地，为每一位患者带来更精准、更有温度的治疗方案。
