很多人听到“骨髓移植”，第一反应是“要把别人的骨髓换到患者身体里”，但这个说法并不完全准确——骨髓移植的实质是造血干细胞移植，造血干细胞才是这场治疗的“核心主角”，它的独特特性决定了骨髓移植能帮助患者重建关键的造血和免疫功能，为众多受血液系统疾病困扰的患者带来治疗希望。
造血干细胞：血液与免疫系统的“源头细胞”
造血干细胞是一类存在于骨髓、外周血、脐带血等部位的特殊细胞，它有两个关键特性支撑着人体的生命活动。第一个特性是自我更新能力，指的是造血干细胞能通过不对称分裂，一边产生和自身完全相同的干细胞，保证“细胞源头”不会枯竭；另一边则产生可以进一步分化的祖细胞。第二个特性是多向分化潜能，这些祖细胞能继续分化成血液系统的各种成熟细胞，比如负责运输氧气和二氧化碳的红细胞、参与免疫防御对抗细菌病毒的白细胞（包括淋巴细胞、粒细胞、单核细胞等），以及在血管受损时快速聚集帮助止血的血小板。这两个特性让造血干细胞成为人体造血功能和免疫功能的“基石”：当身体因新陈代谢需要补充血细胞时，造血干细胞会持续分化产生新细胞；当免疫系统需要应对病原体入侵时，它分化出的白细胞能快速响应，发挥防御作用。如果造血干细胞出现异常，比如发生癌变（如白血病）、数量大幅减少（如再生障碍性贫血）或功能衰竭，就会导致正常造血和免疫功能紊乱，引发严重的血液系统疾病。
骨髓移植的关键步骤：清除异常细胞+输入健康干细胞
骨髓移植并不是简单地将造血干细胞“注入”患者体内，而是一套需要严格遵循医学规范的复杂流程，核心可以分为“预处理”和“干细胞输注”两个阶段。第一阶段是预处理，医生会给患者进行大剂量的放化疗或免疫抑制治疗，这一步的主要目的有两个：一是彻底清除患者体内的肿瘤细胞（如白血病细胞）或异常克隆性细胞（如再生障碍性贫血中功能异常的造血细胞），从根源上消除疾病的“病灶”；二是抑制患者的免疫系统，降低后续输入的造血干细胞被患者自身免疫系统排斥的风险。需要注意的是，大剂量放化疗会对患者的正常细胞造成一定损伤，在治疗期间可能出现恶心、呕吐、脱发、口腔溃疡、免疫力暂时下降等副作用，因此预处理期间需要医生密切监测患者的身体状况，及时调整治疗方案并处理副作用。第二阶段是造血干细胞输注，预处理完成后，医生会将提前准备好的造血干细胞（自体或异体）通过静脉输注到患者体内，这个过程和普通输液类似，不会给患者带来明显痛苦。输入的造血干细胞会通过血液循环到达患者的骨髓腔，然后“定居”下来，开始发挥自我更新和多向分化的作用，逐渐替代患者原本异常的造血干细胞，重建正常的造血和免疫功能。
骨髓移植的核心目的：重建正常功能，治疗血液系统疾病
骨髓移植的最终目标，是帮助患者重新建立起正常的造血和免疫功能，从而治疗那些由造血干细胞异常或造血功能衰竭引起的疾病。目前，骨髓移植已成为多种血液系统疾病的重要治疗手段，常见的适应症包括急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、慢性粒细胞白血病、再生障碍性贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等，部分先天性免疫缺陷病（如严重联合免疫缺陷病）也可以通过骨髓移植进行治疗。比如白血病患者，体内的造血干细胞发生癌变，不断增殖产生异常的白血病细胞，这些细胞会抑制正常造血，导致患者出现贫血、牙龈出血、反复感染等症状，通过骨髓移植清除癌变的造血干细胞后，输入健康的造血干细胞，就能恢复正常的造血功能；再生障碍性贫血患者的造血干细胞数量显著减少或功能衰竭，无法产生足够的红细胞、白细胞和血小板，通过移植健康的造血干细胞，就能解决造血功能衰竭的问题，让患者的血细胞数量恢复正常。
骨髓移植的常见误区澄清：别被这些说法误导
很多人对骨髓移植存在误解，这些误解可能会影响对治疗的判断，以下是几个常见误区的详细澄清。误区一：骨髓移植需要抽大量骨髓？其实不然，随着医学技术的发展，临床上大多采用外周血造血干细胞采集，不需要抽取骨髓。捐赠者在采集前会注射造血干细胞动员剂，让骨髓中的造血干细胞释放到外周血中，然后通过血细胞分离机采集外周血中的造血干细胞，这个过程和献血类似，采集量一般在100-200毫升左右，在规范操作的前提下，对捐赠者的身体影响很小，通常一周左右就能恢复。误区二：骨髓移植只能用别人的干细胞？不对，骨髓移植分为自体造血干细胞移植和异体造血干细胞移植两种。自体移植是采集患者自己的造血干细胞，一般在患者疾病缓解期采集并冷冻保存，治疗时再回输到患者体内，这种方式没有排异反应，但只适合自身干细胞没有异常的患者，比如部分淋巴瘤患者；异体移植则是使用来自捐赠者的造血干细胞，适合自身干细胞已癌变或无法使用自体干细胞的患者，比如白血病患者，但异体移植需要找到HLA（人类白细胞抗原）配型相合的供者，HLA配型是决定异体移植成功与否的关键因素之一，配型相合度越高，排异反应的风险越低。误区三：骨髓移植后就“彻底痊愈”了？骨髓移植后患者需要经历一段时间的免疫重建，这个过程通常需要3-6个月甚至更长时间，期间患者的免疫力较低，容易发生感染，还可能出现排异反应（异体移植）。即使造血功能恢复正常，也需要长期定期随访，监测身体状况，部分患者可能需要长期服用免疫抑制剂预防排异反应，因此骨髓移植后并不是“一劳永逸”，需要长期的健康管理。
骨髓移植的高频疑问解答：这些问题医生经常被问到
很多患者和家属对骨髓移植有不少疑问，这里针对几个高频问题进行解答。疑问一：自体和异体造血干细胞移植该怎么选？这需要医生根据患者的疾病类型、病情严重程度、是否有合适的供者、患者的年龄和身体状况等多种因素综合判断。如果患者自身的造血干细胞没有异常，且疾病处于缓解期，自体移植是更优选择，因为它没有排异反应，风险相对较低；如果患者自身的造血干细胞已发生癌变（如白血病），或者没有自体干细胞可用，就需要选择异体移植，但异体移植需要找到HLA配型相合的供者，配型难度相对较大。疑问二：骨髓移植的成功率是多少？骨髓移植的成功率受多种因素影响，比如患者的年龄、疾病类型、供者配型相合度、移植前的病情严重程度、医院的医疗水平等。临床研究数据显示，对于急性髓系白血病患者，在找到HLA全相合供者的情况下，异体造血干细胞移植的5年生存率约为50%-70%；再生障碍性贫血患者的异体移植成功率更高，全相合供者移植的5年生存率可达80%左右。但需要注意的是，这只是群体数据，具体到每个患者，成功率会有所不同。疑问三：骨髓移植后患者需要注意什么？首先要注意预防感染，免疫重建期间患者的免疫力较低，要避免去人群密集的场所，注意个人卫生，勤洗手、戴口罩；其次要严格遵医嘱服用药物，比如免疫抑制剂、抗感染药物等，不要自行停药或调整剂量；还要定期复查，包括血常规、骨髓穿刺、肝肾功能等检查，监测造血功能和免疫功能的恢复情况；饮食上要注意营养均衡，选择清淡、易消化、清洁的食物，避免吃生冷、不洁食物，以免引起感染或消化道不适。
骨髓移植的就医建议：选对医院和方案很重要
骨髓移植是一项技术难度高、风险较大的治疗手段，对医院的设备条件、医生的临床经验都有很高的要求。因此，如果患者或家属有骨髓移植的需求，一定要前往正规医院的血液科就诊，医生会通过详细的检查评估患者的病情，判断是否适合进行骨髓移植以及选择哪种移植方式。在就医过程中，要积极和医生沟通，了解移植的风险、流程和后续的健康管理要求，不要轻信非正规渠道的信息，避免延误治疗。同时需要注意，骨髓移植存在一定的风险，比如感染、排异反应等，是否进行骨髓移植需要医生和患者及家属共同决策，权衡治疗的获益和风险。特殊人群（如老年患者、有严重基础病的患者）是否适合骨髓移植，需由医生进行更严格的评估。
