处方药用户费用法案(PDUFA)日期是指美国食品药品监督管理局(FDA)审查新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)并做出最终营销批准决定的截止日期。标准审查期通常为药物申请被FDA接受后的10个月。对于获得优先审查资格的药物，审查期缩短为申请被接受后的6个月。
efgartigimod用于血清阴性全身性重症肌无力
PDUFA日期：2026年5月10日
FDA已授予efgartigimod alfa-fcab补充生物制品许可申请(sBLA)优先审查资格，用于治疗乙酰胆碱受体抗体(AChR-Ab)血清阴性全身性重症肌无力(gMG)成人患者。
efgartigimod alfa-fcab是一种静脉(IV)注射的新生儿Fc受体阻滞剂，目前以Vyvgart®品牌名称获批用于AChR-Ab阳性gMG成人患者。针对AChR-Ab血清阴性gMG的补充BLA包括来自III期ADAPT SERON研究(ClinicalTrials.gov编号：NCT06298552)的数据，该研究纳入了MuSK+、LRP4+和三重血清阴性gMG患者。
研究结果显示，该研究达到了主要终点，与安慰剂相比，efgartigimod IV在重症肌无力日常生活活动总分上显示出统计学显著改善（-3.35 vs -1.90；差异，-1.46[90% CI，-2.33，-0.58]；P=0.007）。efgartigimod在该患者人群中通常耐受良好；未报告新的安全性问题。
曲妥珠单抗德鲁替康后接THP用于HER2+早期乳腺癌
PDUFA日期：2026年5月18日
FDA正在审查fam-trastuzumab deruxtecan-nxki (Enhertu®)后接紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗(THP)用于人表皮生长因子受体2(HER2)阳性(免疫组化[IHC] 3+或原位杂交[ISH]+) 2或3期乳腺癌成人患者的新辅助治疗的补充BLA。
该申请包括来自III期DESTINY-Breast11试验(ClinicalTrials.gov编号：NCT05113251)的数据。患有高风险、局部晚期或炎性HER2阳性早期乳腺癌的患者被随机分配接受新辅助曲妥珠单抗德鲁替康(T-DXd)单药治疗、T-DXd后接THP，或密集剂量多柔比星和环磷酰胺后接THP(ddAC-THP)。
研究结果显示，T-DXd后接THP与ddAC-THP相比，在病理完全缓解率(pCR；主要终点)方面显示出统计学显著且具有临床意义的改善（67.3% vs 56.3%；绝对pCR率差异，11.2%[95% CI，4.0-18.3]；P=0.003）。该治疗方案与ddAC-THP相比也具有改善的安全性。
皮下注射lecanemab起始剂量用于阿尔茨海默病
PDUFA日期：2026年5月24日
lecanemab-irmb (Leqembi® Iqlik™)的皮下(SC)制剂正在审查中，用于轻度认知障碍或轻度痴呆期阿尔茨海默病(AD)患者的每周起始剂量治疗。
如果获批，这将为目前每两周一次的静脉(IV)起始给药方案提供替代方案，允许患者和护理人员在家中进行初始和维持治疗。
针对lecanemab皮下诱导给药的申请基于III期CLARITY AD试验(ClinicalTrials.gov编号：NCT03887455)的开放标签扩展数据。研究结果显示，每周一次500mg皮下注射lecanemab显示出与每两周一次10mg/kg静脉注射lecanemab等效的药物暴露。基于临床数据和模型分析的结果还表明，每周一次皮下给药的安全性和有效性与每两周一次静脉给药相当。
吸入胰岛素用于儿科糖尿病
PDUFA日期：2026年5月29日
MannKind公司寻求扩大Afrezza®（速效吸入人胰岛素）的批准范围，包括用于1型或2型糖尿病的儿童和青少年。该治疗于2014年获批用于成人，通过专有吸入器进行口服吸入给药。
补充BLA包括来自III期INHALE-1研究(ClinicalTrials.gov编号：NCT04974528)的数据，该研究评估了4至17岁1型或2型糖尿病患者的Afrezza。完整意向治疗(ITT)人群的研究结果显示，该试验未达到预设的HbA1c非劣效性标准。
然而，在修改后的ITT分析中（排除了一名未遵守研究方案的患者），Afrezza被发现与基础胰岛素联合使用的速效胰岛素类似物每日多次注射相比具有非劣效性。此外，与注射相比，吸入胰岛素不影响肺功能，并带来更高的治疗满意度和更少的体重增加。
如果获批，Afrezza将成为儿科糖尿病患者首个无需注射的胰岛素选择。
CTx-1301用于注意力缺陷/多动障碍
PDUFA日期：2026年5月31日
CTx-1301是一种新型右甲基苯丙胺制剂，正在审查用于治疗儿童和成人的注意力缺陷/多动障碍(ADHD)。
该产品是一种每日一次的多芯片剂，设计为在不同时间以不同比例释放3次药物。这有望产生比其他缓释兴奋剂更快的起效时间和更长的疗效持续时间。
CTx-1301的临床试验方案包括III期成人剂量优化研究(ClinicalTrials.gov编号：NCT05631626)和III期儿科固定剂量研究(ClinicalTrials.gov编号：NCT05286762)。在两项试验中，与安慰剂相比，观察到CTx-1301对ADHD症状有临床意义的改善。CTx-1301的耐受性特征被发现与其他长效苯丙胺产品相似。
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