再生障碍性贫血(简称再障)是一种由多种原因导致的骨髓造血功能衰竭性疾病,患者骨髓中的造血干细胞无法正常增殖分化,导致红细胞、白细胞、血小板等血细胞生成减少,进而出现贫血、皮肤黏膜出血、反复感染等症状。对于重型或极重型再障患者,常规治疗(如免疫抑制治疗、促造血药物)效果不佳时,造血干细胞移植是重建正常造血和免疫系统的重要手段。很多人习惯将其称为“骨髓移植”,但实际上随着技术发展,目前临床更常用外周血造血干细胞采集,因此准确名称是“造血干细胞移植”,其核心原理是将健康供者的造血干细胞输入患者体内,替代受损的干细胞,恢复骨髓造血功能。
术前评估:匹配供者与身体条件筛查
造血干细胞移植前的评估是确保治疗安全有效的第一步,主要包括患者身体评估和供者匹配两大核心环节。患者需要接受全面的医学检查,涵盖血常规、骨髓穿刺及活检、肝肾功能、心肺功能、病毒学筛查(如乙肝、丙肝、艾滋病)等项目,目的是评估患者是否能耐受移植过程中的预处理方案,以及是否存在未控制的感染、严重脏器功能不全等移植禁忌证。比如,若患者合并严重心力衰竭或活动性结核病,可能需要先控制基础疾病,再评估移植可行性。 供者匹配是移植成功的关键,核心是人类白细胞抗原(HLA,一种决定免疫排斥反应的细胞表面抗原)分型匹配。HLA匹配度越高,移植后排斥反应和移植物抗宿主病的风险越低。供者来源主要有两类:亲属供者(如兄弟姐妹、父母)和非血缘供者(通过骨髓库寻找)。同胞兄弟姐妹间HLA全相合的概率约为25%,是优先选择的供者类型;若没有合适亲属供者,则需通过骨髓库检索非血缘供者,这个过程可能需要数周甚至数月。
预处理:为健康干细胞“腾空间”
预处理是移植前的关键准备阶段,医生会使用化疗药物、放疗或两者联合的方案,清除患者体内原有的异常造血细胞和免疫细胞,主要有三个目的:一是摧毁患者受损的骨髓微环境,为供者造血干细胞的“定植”创造空间;二是抑制患者的免疫系统,避免其对输入的供者干细胞产生排斥反应;三是清除可能残留的异常细胞,降低疾病复发风险。 预处理方案会根据患者年龄、病情严重程度、供者类型等个性化制定。比如,年轻重型再障患者若匹配到HLA全相合同胞供者,可能采用以环磷酰胺为主的化疗方案,具体需遵循医嘱;若是非血缘供者或半相合供者,可能需要联合抗胸腺细胞球蛋白等更强的免疫抑制药物。预处理过程中患者可能出现恶心、呕吐、脱发、口腔溃疡等不良反应,医生会通过止吐药、黏膜保护剂等缓解症状,同时密切监测血常规、肝肾功能等指标,及时调整治疗方案。
干细胞采集:获取健康的“造血种子”
造血干细胞的采集方式主要有两种:骨髓采集和外周血造血干细胞采集。骨髓采集是传统方式,供者需在全麻或腰麻下,通过骨髓穿刺针从髂骨(髋骨)抽取少量骨髓液,其中含有足量造血干细胞;外周血造血干细胞采集是目前临床更常用的方式,供者需在医生指导下提前3-5天注射粒细胞集落刺激因子,促进骨髓中的造血干细胞释放到外周血中,然后通过血细胞分离机从供者静脉血中分离出造血干细胞,其余血液成分会回输给供者。 两种采集方式都经过临床严格的安全验证,供者的造血干细胞通常会在采集后1-2周内恢复正常,不会对供者的长期身体健康造成影响。采集的干细胞数量需要达到一定标准(通常以CD34+细胞数衡量),才能保证移植后顺利重建造血功能,若一次采集量不足,可能需要进行第二次采集。
干细胞回输:让健康细胞在体内“生根发芽”
干细胞回输的过程类似于静脉输液,采集到的供者造血干细胞会通过患者的中心静脉导管缓慢输入体内,整个过程通常持续1-2小时。回输前医生会对干细胞进行细菌、病毒等污染检测,确保安全;回输过程中需密切监测患者的生命体征(如体温、血压、心率),观察是否出现过敏反应、呼吸困难等情况,若出现不适会及时处理。 回输后的造血干细胞需要在患者骨髓中“定植”并增殖分化,这个过程被称为“造血重建”。通常移植后2-3周,患者的白细胞、血小板等血细胞会逐渐恢复到正常水平,意味着造血重建成功。但具体时间因人而异,受供者匹配度、预处理强度、患者自身状况等因素影响。
术后护理:预防并发症是核心
造血干细胞移植后的恢复期是风险较高的阶段,患者需要在层流病房(无菌病房)接受隔离护理,直到造血重建完成,核心目标是预防和处理感染、移植物抗宿主病等并发症。 感染是移植后最常见的早期并发症,因为患者移植后免疫系统暂时处于抑制状态,容易受到细菌、病毒、真菌等病原体侵袭。医生会使用广谱抗生素、抗病毒药物等预防感染,同时要求患者注意个人卫生,避免接触感染源。移植物抗宿主病(GVHD)是另一个严重并发症,供者的免疫细胞将患者组织器官视为“异物”进行攻击,分为急性和慢性两种:急性GVHD多发生在移植后100天内,主要影响皮肤、肝脏和胃肠道,表现为皮疹、黄疸、腹泻;慢性GVHD可在移植后数月甚至数年发生,影响范围更广。医生会通过环孢素、他克莫司等免疫抑制剂预防和治疗GVHD,用药细节需严格遵循医嘱。 除了并发症预防,术后营养支持和心理关怀也至关重要。患者消化功能可能受预处理影响,需在医生或营养师指导下摄入高蛋白、高热量、易消化的食物(如鸡蛋、牛奶、鱼肉),补充维生素和矿物质;心理上,患者可能因长期住院、担心并发症出现焦虑情绪,家属和医护人员需多沟通支持,必要时寻求心理医生帮助。
常见误区澄清
很多患者和家属对造血干细胞移植存在误解,比如有人认为“抽骨髓会让供者变虚弱”,实际上供者造血干细胞会快速恢复,采集过程有严格健康标准,不会影响供者长期健康;还有人认为“找到供者就能100%移植成功”,但移植成功率受供者匹配度、患者年龄、并发症控制等多因素影响,目前HLA全相合同胞供者的移植成功率约为70%-80%,并非绝对成功;另外,部分患者认为“移植后不用再复查”,但移植后需长期随访,定期复查血常规、骨髓穿刺等指标,监测复发或慢性GVHD迹象。
特殊人群的治疗注意事项
造血干细胞移植并非适合所有再障患者,比如轻型再障患者首选免疫抑制治疗,无需移植;年龄超过40岁的患者,移植后并发症风险较高,需在医生指导下权衡风险与收益;孕妇、严重心脏病或糖尿病患者,移植前需更严格的身体评估,确保身体条件能耐受移植;任何干预措施(如预处理方案调整、术后营养补充)都需遵循医嘱,不可自行决定。

