拉罗尼酶Laronidase

更新时间：2025-05-27 22:53:15

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（重组人α-L-艾杜糖醛酸酶）。
• 来源与性状
  拉罗尼酶是一种重组糖蛋白，分子量约83 kD，由628个氨基酸组成，含6个N-糖基化位点，通过中国仓鼠卵巢（CHO）细胞表达系统生产。其性状为无色至淡黄色澄清溶液，pH约5.5，不含防腐剂，需静脉输注前用0.9%氯化钠稀释。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G），因属于需专业监测的酶替代疗法，但未纳入麻醉、精神、毒性或放射性药品范畴。
• 临床价值
  精准干预药（P），用于黏多糖贮积症I型（MPS I）的酶替代治疗，直接针对α-L-艾杜糖醛酸酶缺乏的病理机制，改善硫酸皮肤素和硫酸乙酰肝素的代谢异常。

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二、核心功效与临床应用

1. 适应症
   • Hurler型（严重型）、Hurler-Scheie型（中间型）及中度至重度症状的Scheie型MPS I患者。
   • 不适用于轻度Scheie型或中枢神经系统症状的MPS I患者。

2. 作用机制
   补充α-L-艾杜糖醛酸酶活性，水解糖胺聚糖（GAG）中的α-L-艾杜糖醛酸残基，减少硫酸皮肤素和硫酸乙酰肝素在组织中的蓄积，缓解多器官功能障碍。

3. 用法用量

   • 剂量：每周0.58 mg/kg静脉输注，输注时间3-4小时。
   • 预处理：输注前60分钟使用抗组胺药（如苯海拉明）和/或解热镇痛药（如对乙酰氨基酚）。
   • 配置：体重＜20 kg者稀释至100 mL，≥20 kg者稀释至250 mL，初始输注速度10 μg/kg/h，耐受后可逐步提升至200 μg/kg/h。

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三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 常见（≥10%）：输液相关反应（发热、寒战、头痛、恶心、呕吐）、上呼吸道感染、皮疹。
  • 严重（＜1%）：过敏反应（支气管痉挛、低血压）、心脏事件（心律失常）、急性肾损伤。

• 禁忌与风险

  • 禁忌症：对拉罗尼酶或辅料（如聚山梨醇酯80）过敏者禁用。
  • 特殊人群：妊娠期需权衡风险，哺乳期暂停哺乳；儿童需调整输注体积。
  • 监测要求：治疗期间定期评估肝肾功能、心电图及免疫原性（抗药抗体）。

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参考文献

1. 拉罗尼酶说明书（BioMarin Pharmaceutical Inc., 2024-2025）。
2. MPS I治疗指南及酶替代疗法临床研究（黏多糖贮积症国际共识，2024）。
3. 生物制品生产工艺与质量控制标准（FDA, 2025）。

注：具体用药方案需由专科医生根据患者个体情况制定。