美国联邦政府拨款4300万美元支持费城基因疗法研究,推进罕见疾病治疗
美国联邦政府向费城儿童医院拨款4300万美元,用于推进罕见疾病的基因疗法研究。其中3900万美元用于开发可扩展的治疗平台,以治疗婴儿和儿童的罕见遗传性肝病,另外400万美元则用于支持基因疗法先驱吉姆·威尔逊(Jim Wilson)在其宾夕法尼亚大学衍生公司GEMMABio利用人工智能设计基因疗法。这笔资金是ARPA-H新设立的1.6亿美元"THRIVE"项目的一部分,旨在帮助全球约十分之一患有慢性遗传疾病的人群,特别是新生儿、婴儿和儿童,因为95%的罕见疾病目前没有获批的治疗方法。费城儿童医院团队包括去年成功为"Baby KJ"实施首例个性化基因编辑治疗的专家,他们将构建可扩展的基因编辑平台,重点治疗肝脏相关遗传疾病,范围涵盖尿素循环障碍到血液凝固疾病。同时,威尔逊的团队将与ProFluent生物技术公司合作,利用AI开发碱基编辑器技术,以更经济高效地治疗枫糖尿症和纯合子家族性高胆固醇血症等罕见肝病,从而扩大这些创新疗法的可及性。
2026-09-01 08:36:49创新药物