环球医讯

澳大利亚乔治全球健康研究院的两位顶尖心血管研究人员安东尼·罗杰斯教授和阿尔塔·舒特教授成功入围2025年澳大利亚心血管联盟卓越心血管研究奖。罗杰斯教授因开创性提出低剂量复方药物治疗高血压的新范式而获“游戏规则改变者奖”提名，该创新已获美国食品药品监督管理局批准并推动列入世界卫生组织基本药物清单，在标志性TRIDENT试验中显著降低中风复发风险；舒特教授作为全球高血压研究权威及澳大利亚国家高血压工作组联合主席，因推动国家高血压路线图以实现2030年70%血压控制率目标而获“转化奖”提名，致力于将科学证据转化为全球可及的有效治疗。奖项旨在表彰改善健康成果的突破性研究，最终获奖者将于2026年2月正式公布。

美国心脏协会2026年心脏病与中风统计更新显示，尽管心脏病和中风死亡率呈下降趋势，但高血压、糖尿病和肥胖率持续攀升，这些关键风险因素正加剧心血管疾病负担；遵循"生命必需八大要素"指南可预防高达80%的心脏病和中风事件，该框架涵盖四个健康行为与四个健康因素，研究表明若美国成年人达到最佳评分水平，可避免40%的年度全因死亡及心血管疾病相关死亡，2023年统计数据揭示心血管疾病仍是美国首要死因，平均每34秒就有一人因此丧生，近半数成年人罹患高血压，近三千万人确诊糖尿病，约半数成年人存在肥胖问题，而仅四分之一成年人符合国家身体活动标准，凸显公共卫生干预的紧迫性。

这项研究基于CARDIA队列对5112名美国年轻人进行长达34年的追踪分析，揭示男性比女性更早出现心血管疾病风险，男性达到5%心血管疾病发病率的年龄比女性早7年（50.5岁对57.5岁），冠心病亚型差异尤为显著（早10.1年）。性别差异在30-39岁期间显现且无法用心血管健康差异解释，35岁时风险差异已明显，凸显青年期启动风险评估和预防策略的紧迫性，但中风和心力衰竭的发病年龄无显著性别差异。

美国食品药品监督管理局于2026年1月27日批准达雷妥尤单抗和透明质酸酶-fihj（商品名：达雷妥尤单抗皮下注射剂，由强生旗下杨森生物技术公司生产）联合硼替佐米、来那度胺及地塞米松（VRd方案）用于不适合自体干细胞移植的成人新诊断多发性骨髓瘤患者。该决定基于CEPHEUS临床试验（NCT03652064）数据，该开放标签、随机对照研究显示联合方案使微小残留病灶阴性率提升至52.3%（单用VRd为34.8%，p值0.0005），无进展生存期风险比0.60（95%置信区间0.41-0.88），但需警惕超敏反应、感染及血液学毒性等警示信息，且未验证于拒绝初始移植治疗的患者群体。

本文详细分析了罕见病治疗领域如何从制药行业的边缘实验发展成为战略增长引擎的历史进程。文章阐述了1983年《孤儿药法案》通过提供市场独占权和税收抵免等激励措施，如何催化了罕见病药物研发；探讨了罕见病临床试验规模较小、常使用替代终点的特点，虽然降低了成本但也带来了独特的操作挑战；证实了罕见病疗法的商业成功，部分产品已达到"blockbuster"（畅销药）地位，打破了小患者群体必然限制收入潜力的传统观念；强调了患者倡导组织与生物技术公司和大型制药企业之间战略合作在罕见病药物开发中的关键作用。文章指出，经过四十年发展，罕见病治疗已形成政策激励、科学突破和商业验证三位一体的可持续模式，但也面临着定价、医保准入等新挑战，需要在负责任和战略性应用中继续发展。

最新肿瘤学报告显示，90%临床医生去年采用过新批准的癌症药物或适应症，但近半数仅处方1-3种新药，反映行业从盲目追新转向审慎评估；医生优先选择疗效明确、毒性可控且临床可行的方案，经济毒性与报销障碍仍是主要制约因素，75%医生仍偶尔受成本限制；尽管对FDA政治干预的担忧导致50%以上医生信任度下降，但多数认可审批速度；抗体药物偶联物和靶向治疗成为主流，长期癌症研究资金短缺引发92%医生的深度忧虑，行业在保持创新热情的同时日益注重实践可行性。

全球抗菌药物耐药性危机持续加剧，传统药物研发模式因速度慢、成本高且失败率高而难以应对病原体进化挑战。人工智能通过深度分析海量化学与生物数据，在数日内完成数亿化合物的虚拟筛选，精准识别抗菌活性结构特征；同时整合基因组学、转录组学等多组学数据，系统解析微生物关键靶点与代谢通路脆弱性。AI还能从头设计新型抗菌分子，预测耐药突变趋势，并通过闭环优化机制显著提升研发效率，为糖尿病足溃疡、囊性纤维化肺部感染等生物膜相关疾病提供突破性解决方案，从根本上扭转人类在抗感染领域的被动局面。

美国前总统特朗普在《纽约杂志》采访中谈及已故父亲弗雷德·特朗普健康状况时，竟一时无法想起"阿尔茨海默病"的准确名称，尽管他坚称自己没有此病且健康状况"完美"。特朗普描述父亲在86、87岁时开始出现认知问题，但断然否认遗传担忧，声称从未考虑过此类问题。白宫迅速回应称总统"身体和认知健康完美"，并引用"超人总统"工作 ethic作为佐证，而特朗普本人多次吹嘘自己"轻松通过"认知测试且感觉"与40年前无异"。此事件在社交媒体引发激烈讨论，批评者质疑是否反映更广泛认知问题，支持者则视为即兴演讲常见停顿，同时凸显公众对高龄政治领导人精神敏锐度的持续关注，尤其在特朗普成为有史以来年龄最大的连任总统背景下，其近期登机绊倒、会议打瞌睡等公开事件已多次引发健康疑虑。

不列颠哥伦比亚大学与德国柏林夏里特医学院合作研发的新型外用CRISPR基因编辑疗法，通过脂质纳米颗粒递送系统结合临床级激光在皮肤表层创建微通道，可将基因编辑工具精准送达皮肤干细胞，成功修复常染色体隐性遗传性鱼鳞病等疾病的致病基因突变，单次治疗即可恢复30%正常皮肤功能，该平台技术有望拓展至大疱性表皮松解症、湿疹及银屑病等多种皮肤疾病治疗，目前已与温哥华NanoVation治疗公司合作推进临床前研究，为缺乏有效治疗方案的患者带来持久治愈希望。

本研究对比了中晚期帕金森病(PD)患者与健康人群的社交认知(SC)能力，并根据认知状态进行分类分析。研究纳入52名PD患者，按运动障碍学会(MDS)二级标准分为认知正常(PD-CN)和轻度认知障碍(PD-MCI)组，以及27名年龄匹配的健康对照组(HC)。结果显示，PD-MCI患者在情感性和认知性心理理论(ToM)任务得分上低于HC组，而PD-MCI与PD-CN组比较仅认知性ToM得分显著降低。面部情绪识别(FER)和自我监控能力在各组间无显著差异。研究发现认知性ToM与执行功能、记忆、语言和注意力存在显著相关性，而FER和情感性ToM则与记忆相关。结果表明，认知功能正常且无抑郁的中晚期PD患者社交认知正常，而情感性和认知性ToM的下降与MCI的存在相关，这为帕金森病认知障碍的早期识别和干预提供了重要依据。