基因疗法与模拟抗体的创新结合
本文评论了Muczynski等人在《血液》杂志发表的突破性研究,该团队开发了一种新型基因疗法策略,利用腺相关病毒载体递送肝细胞表达的单链凝血因子VIII模拟抗体Bi8,用于治疗血友病A。此方法完全规避了传统FVIII基因疗法的固有缺陷,如转录沉默、载体容量超限及细胞应激反应,能有效纠正出血倾向且对高滴度抑制物患者同样适用。该疗法结合了基因治疗的单次给药持久性和模拟抗体的安全性优势,有望为血友病A患者提供长效解决方案,但需进一步优化载体剂量和长期安全性评估,为下一代治疗奠定基础。

