实验性基因治疗可保护大脑免受有毒蛋白质损伤
由加利福尼亚大学圣地亚哥分校医学院研究人员领导的一项新研究表明,一种实验性基因治疗可能有助于保护大脑免受与TDP-43相关蛋白病相关的损伤和认知能力下降。TDP-43相关蛋白病是额颞叶痴呆的主要驱动因素,在阿尔茨海默病和肌萎缩侧索硬化症中也很常见。该疗法利用经过修饰的无害病毒将SynCav1基因传递给脑细胞,能够穿过血脑屏障,在大脑和脊髓中增强caveolin-1的表达,保护学习、记忆和恐惧消退功能,并降低病理性TDP-43水平。研究证明了SynCav1作为神经元中心治疗候选物的潜力,可能适用于多种神经退行性疾病,为治疗此类疾病提供了全新策略。

