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最新研究发现，甲氨蝶呤作为常见类风湿性关节炎治疗药物，可显著降低收缩压（平均7.4mm/Hg），独立于关节症状改善效果，其作用机制可能涉及抗炎和血管健康改善。特定基因变异患者降压效果更明显，这为炎症相关心血管风险人群提供了潜在治疗方向，但仍需进一步研究明确具体机制。

礼来公司于2025年9月9日宣布推出名为TuneLab的人工智能与机器学习平台，旨在为生物技术公司提供基于其逾10亿美元研究数据训练的药物发现模型。该平台允许合作伙伴使用AI技术开发癌症疗法并构建新模型，同时通过共享实验数据增强平台性能，标志着制药行业加速AI应用、减少动物实验的重要趋势。

最新发表在《美国医学会杂志》的临床试验显示，单剂量LSD制剂MM120可使焦虑症状快速缓解并持续至少三个月，100微克剂量效果最佳，副作用主要表现为幻觉和恶心。这项研究首次在无辅助心理治疗条件下验证迷幻药物的治疗潜力，为焦虑症治疗开辟新路径，但监管审批仍面临安慰剂对照设计等挑战。

冰岛3Z制药公司研究发现降压药氨氯地平可能改善多动症（ADHD）的多动与冲动症状。通过动物模型和人类基因数据分析，该药物显示出比传统兴奋剂更好的耐受性，并已进入二期临床试验阶段。研究揭示L型钙通道与ADHD的关联，为开发新型非兴奋剂疗法提供重要依据，但其临床应用仍需进一步验证。

本研究对18,626例50岁以上患者的脑部CT和MRI影像进行对比分析，发现60.5%的白质病变仅通过MRI检出，而CT检出的病变虽敏感性低但具有更强的预后价值。研究显示MRI检测白质病变的灵敏度显著高于CT，但CT发现的病变与中风/痴呆风险关联更强，提示不同影像学检查在临床风险评估中的差异性价值。研究团队来自塔夫茨医疗中心、凯撒医疗机构和卡尔加里大学，获得阿尔茨海默症药物发现基金会和美国国立卫生研究院资助。

本研究通过机器学习算法开发并验证了针对急诊经皮冠状动脉介入治疗后急性心肌梗死患者的院内死亡率预测模型。研究发现随机森林算法表现最优（AUC 0.976），血流动力学参数（平均动脉压等）、肾功能及心脏功能是主要预测因素。该模型可辅助临床识别高危患者，优化治疗决策，降低死亡率。

英国临床阶段抗体药物偶联物(ADC)研发公司Pheon Therapeutics宣布任命肿瘤学专家Samuel Blackman博士担任非执行董事。Blackman博士在Google Ventures担任入驻企业家，并曾任多家跨国药企研发主管，其专业领域涵盖临床生物标志物研究及从首个人体试验到药品获批的全周期决策。该公司正在推进针对新型靶点的首创新药ADC研发，该药物对多种难治性实体瘤具有高表达特性，同时正常组织表达水平较低。此次任命将强化公司临床研发团队，助力推进首个ADC候选药物的I期临床试验。

美国研究人员正在开发新一代四价激动剂减肥药，通过同时作用于GLP-1、GIP、胰高血糖素和肽YY四种激素，可能实现比奥司匹他单（Ozempic）和韦戈维（Wegovy）等现有药物更少的副作用。该药物目前处于研究阶段，尚未进入临床试验，理论上有望达到类似减重手术30%的减重效果，同时降低胃肠道副作用风险，但具体疗效和安全性仍待验证。

荷兰/美国临床阶段精准肿瘤公司Tagworks Pharmaceuticals宣布，其TGW101抗体偶联药物（ADC）治疗晚期实体瘤患者的1期临床试验已进入第三剂量水平。该试验采用独特"点击释放"技术，通过靶向肿瘤相关糖蛋白72（TAG-72）并释放一甲基奥瑞他汀E（MMAE），旨在解决现有ADC疗法的局限性。公司预计2026年中分享初步安全性、药代动力学及潜在疗效数据，计划招募50名美国患者并可能扩展至其他地区。

礼来公司宣布其非共价BTK抑制剂Jaypirca在治疗初治CLL/SLL患者III期临床中取得突破性进展，与标准方案相比显著延长无进展生存期。该药物已完成三项III期研究，计划于2025年底前向全球监管机构提交扩展适应症申请，分析师预测其2031年销售额将达27.9亿美元。